가족성 아밀로이드 다발신경병증에서의 SOM0226 연구
2016년 11월 29일 업데이트: SOM Innovation Biotech SA
가족성 아밀로이드 다발신경병증(FAP) 환자 및 무증상 보인자를 대상으로 한 SOM0226의 단백질 안정화 활성 평가 연구
TTR 아밀로이드증에서 SOM0226 효능을 평가하기 위한 임상 개념 증명 연구.
연구 개요
상세 설명
이것은 건강한 지원자(야생형), TTR-FAP에서 SOM0226의 TTR 안정화 활성을 평가하기 위해 6주(±2주)의 휴약 기간으로 분리된 2단계로 설계된 공개 라벨 중재 IIa상 개념 증명 임상 시험입니다. 환자와 무증상 보균자.
- A상(24시간): SOM0226 단일 용량
- B상(32시간): SOM0226 다중 투여
연구 유형
중재적
등록 (실제)
17
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, 스페인, 08035
- Hospital Vall d'Hebron
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 참가자는 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의를 할 의향과 능력이 있습니다.
- 남성 또는 여성, 동의 시점에 18세 이상
- TTR 변이로 정의된 2개의 코호트(야생형: 건강한 지원자; TTR 변이: TTR에 문서화된 변이가 있는 무증상 보균자 또는 Vyndaqel로 약리학적 치료를 받지 않는 진단된 TTR-FAP 환자(1기 또는 2기)
- 체질량 지수(BMI) > 17.5kg/m2
- 가임 여성 참가자 및 파트너가 가임 가능성이 있는 남성 참가자는 연구 기간 동안 및 그 후 2개월 동안 자신 또는 파트너가 효과적인 피임법을 사용하도록 해야 합니다.
- 모든 연구 요건을 준수할 수 있고(조사자의 의견으로) 준수할 의향이 있음
제외 기준:
- 연구 과정 동안 임신, 수유 중이거나 임신을 계획 중인 여성 참가자
- 임상적으로 유의한 간 질환 병력의 증거
- ALT 또는 AST 측정치 > ULN(정상 상한치)의 2배
- 예정된 선택적 수술 또는 연구 동안 전신 마취를 필요로 하는 기타 절차
- 연구 중 또는 지난 4주 이내에 헌혈
- TTR 아밀로이드증의 치료를 위한 처방약 또는 시험약으로 치료(연구 동안 또는 지난 4주 이내)
- 연구 기간 동안 또는 지난 4주 이내에 NSAID(비스테로이드성 항염증제)를 사용한 치료. 다음 NSAID가 허용됩니다: 아세틸살리실산, 에토돌락, 이부프로펜, 인도메타신, 케토프로펜, 나부메톤, 나프록센, 니메술리드, 피록시캄 및 술린닥
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SOM0226 단일 용량
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경구
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실험적: SOM0226 다중 투여
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경구
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TTR 안정화
기간: 24시간 및 32시간
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TTR 안정화는 변성 후 사량체 TTR의 농도를 결정함으로써 측정될 것이다.
변성 후 TTR 4량체/처리된 대상체로부터의 혈장 샘플의 변성 전 TTR 4량체의 비율은 이들의 기준선 비율과 비교될 것이다.
TTR 안정화는 기준 비율의 백분율로 결정됩니다.
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24시간 및 32시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약력학 평가
기간: 24시간 및 32시간
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최대 TTR 안정화를 제공하기 위해 혈장에서 도달해야 하는 최소 몰비 SOM0226:TTR을 결정합니다.
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24시간 및 32시간
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안전
기간: 24 시간
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약물 안전성은 혈액 생화학 및 혈액학 분석, 환자 탐색 및 부작용 보고를 통해 평가됩니다.
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24 시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Josep Gámez, MD, Hospital Vall d'Hebron
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 7월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 7월 14일
처음 게시됨 (추정)
2014년 7월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 11월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 11월 29일
마지막으로 확인됨
2016년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SOMCT01-C
- 2014-001586-27 (EudraCT 번호)
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