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Etude de SOM0226 dans la polyneuropathie amyloïde familiale

29 novembre 2016 mis à jour par: SOM Innovation Biotech SA

Étude de SOM0226 chez des patients atteints de polyneuropathie amyloïde familiale (PAF) et des porteurs asymptomatiques pour évaluer l'activité de stabilisation des protéines

Étude clinique de preuve de concept pour évaluer l'efficacité du SOM0226 dans l'amylose TTR.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique interventionnel ouvert de phase IIa de preuve de concept conçu en deux phases séparées par une période de sevrage de 6 semaines (± 2 semaines), pour évaluer l'activité de stabilisation TTR de SOM0226 chez des volontaires sains (type sauvage), TTR-FAP patients et porteurs asymptomatiques.

  • Phase A (24 heures) : dose unique de SOM0226
  • Phase B (32 heures) : dose multiple de SOM0226

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

17

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Espagne, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant est disposé et capable de donner son consentement éclairé pour participer à l'étude
  • Homme ou femme, âgé de 18 ans ou plus au moment du consentement
  • Deux cohortes définies par variant TTR (type sauvage : volontaires sains ; mutant TTR : porteurs asymptomatiques avec mutation documentée dans TTR ou patients TTR-FAP diagnostiqués (stade 1 ou 2) ne subissant pas de traitement pharmacologique avec Vyndaqel
  • Indice de masse corporelle (IMC) > 17,5 kg/m2
  • Les participantes en âge de procréer et les participants masculins dont le partenaire est en âge de procréer doivent être disposés à s'assurer qu'eux-mêmes ou leur partenaire utilisent une contraception efficace pendant l'étude et pendant 2 mois par la suite
  • Capable (de l'avis des enquêteurs) et disposé à se conformer à toutes les exigences de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Participante enceinte, allaitante ou planifiant une grossesse au cours de l'étude
  • Preuve d'antécédents de maladie hépatique cliniquement significative
  • Une mesure ALT ou AST > 2 fois la LSN (limite supérieure de la normale)
  • Chirurgie élective programmée ou autres procédures nécessitant une anesthésie générale pendant l'étude
  • Don de sang pendant l'étude ou au cours des 4 dernières semaines
  • Traitement (pendant l'étude ou au cours des 4 dernières semaines) avec un médicament sur ordonnance ou expérimental pour le traitement de l'amylose TTR
  • Traitement par AINS (anti-inflammatoire non stéroïdien) pendant l'étude ou au cours des 4 dernières semaines. Les AINS suivants sont autorisés : acide acétylsalicylique, étodolac, ibuprofène, indométhacine, kétoprofène, nabumétone, naproxène, nimésulide, piroxicam et sulindac

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SOM0226 unidose
Médicament: SOM0226
Oral
Expérimental: SOM0226 doses multiples
Médicament: SOM0226
Oral

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Stabilisation TTR
Délai: 24 heures et 32 ​​heures
La stabilisation du TTR sera mesurée en déterminant la concentration de TTR tétramérique après dénaturation. Le ratio TTR tétramère après dénaturation / TTR tétramère avant dénaturation des échantillons de plasma des sujets traités sera comparé à leur ratio de base. La stabilisation du TTR sera déterminée en pourcentage du rapport de base.
24 heures et 32 ​​heures

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation pharmacodynamique
Délai: 24 heures et 32 ​​heures
Déterminer le rapport molaire minimal SOM0226:TTR qui doit être atteint dans le plasma pour conférer une stabilisation maximale du TTR
24 heures et 32 ​​heures
Sécurité
Délai: 24 heures
L'innocuité des médicaments sera évaluée par l'analyse de la biochimie sanguine et de l'hématologie, l'exploration des patients et la notification des événements indésirables
24 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

SOM Innovation Biotech SA

Collaborateurs

Hospital Vall d'Hebron

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Josep Gámez, MD, Hospital Vall d'Hebron

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juillet 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 juillet 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 juillet 2014

Première publication (Estimation)

16 juillet 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

30 novembre 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 novembre 2016

Dernière vérification

1 novembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SOMCT01-C
  • 2014-001586-27 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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