Estudio de SOM0226 en polineuropatía amiloide familiar
29 de noviembre de 2016 actualizado por: SOM Innovation Biotech SA
Estudio de SOM0226 en pacientes con polineuropatía amiloide familiar (PAF) y portadores asintomáticos para evaluar la actividad de estabilización de proteínas
Estudio clínico de prueba de concepto para evaluar la eficacia de SOM0226 en la amiloidosis TTR.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo clínico de prueba de concepto de Fase IIa intervencionista de etiqueta abierta diseñado en dos fases separadas por un período de lavado de 6 semanas (± 2 semanas), para evaluar la actividad de estabilización de TTR de SOM0226 en voluntarios sanos (tipo salvaje), TTR-FAP pacientes y portadores asintomáticos.
- Fase A (24 horas): SOM0226 monodosis
- Fase B (32 horas): SOM0226 dosis múltiple
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
17
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, España, 08035
- Hospital Vall d'Hebron
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento informado para participar en el estudio
- Hombre o mujer, mayor de 18 años en el momento del consentimiento
- Dos cohortes definidas por variante TTR (tipo salvaje: voluntarios sanos; TTR mutante: portadores asintomáticos con mutación documentada en TTR o pacientes diagnosticados con TTR-FAP (estadio 1 o 2) que no reciben tratamiento farmacológico con Vyndaqel
- Índice de masa corporal (IMC) > 17,5 kg/m2
- Las participantes femeninas en edad fértil y los participantes masculinos cuya pareja es potencialmente fértil deben estar dispuestos a asegurarse de que ellos o su pareja usen métodos anticonceptivos efectivos durante el estudio y durante los 2 meses posteriores.
- Capaz (en opinión de los investigadores) y dispuesto a cumplir con todos los requisitos del estudio
Criterio de exclusión:
- Participante femenina que está embarazada, amamantando o planeando un embarazo durante el curso del estudio
- Evidencia de antecedentes de enfermedad hepática clínicamente significativa
- Una medición de ALT o AST > 2 veces el ULN (límite superior de lo normal)
- Cirugía electiva programada u otros procedimientos que requieran anestesia general durante el estudio
- Donación de sangre durante el estudio o en las últimas 4 semanas
- Tratamiento (durante el estudio o en las últimas 4 semanas) con un medicamento recetado o en investigación para el tratamiento de la amiloidosis TTR
- Tratamiento con AINE (medicamento antiinflamatorio no esteroideo) durante el estudio o en las últimas 4 semanas. Se permiten los siguientes AINE: ácido acetilsalicílico, etodolaco, ibuprofeno, indometacina, ketoprofeno, nabumetona, naproxeno, nimesulida, piroxicam y sulindac
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: SOM0226 dosis única
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Oral
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Experimental: SOM0226 dosis múltiples
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Oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Estabilización TTR
Periodo de tiempo: 24 horas y 32 horas
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La estabilización de TTR se medirá determinando la concentración de TTR tetramérico después de la desnaturalización.
La proporción de tetrámero de TTR después de la desnaturalización/tetrámero de TTR antes de la desnaturalización de muestras de plasma de sujetos tratados se comparará con su proporción inicial.
La estabilización de TTR se determinará como porcentaje de la relación de referencia.
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24 horas y 32 horas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación de farmacodinamia
Periodo de tiempo: 24 horas y 32 horas
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Determinar la relación molar mínima SOM0226:TTR que debe alcanzarse en el plasma para conferir la máxima estabilización de TTR
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24 horas y 32 horas
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Seguridad
Periodo de tiempo: 24 horas
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La seguridad de los medicamentos se evaluará mediante bioquímica sanguínea y análisis hematológicos, exploración del paciente y notificación de eventos adversos.
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24 horas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Josep Gámez, MD, Hospital Vall d'Hebron
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de julio de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de julio de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de julio de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
16 de julio de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
30 de noviembre de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de noviembre de 2016
Última verificación
1 de noviembre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Deficiencias de proteostasis
- Metabolismo, errores congénitos
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Amiloidosis Familiar
- Amilosis
- Polineuropatías
- Neuropatías amiloides
- Neuropatías Amiloide, Familiar
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antiparkinsonianos
- Agentes contra la discinesia
- Inhibidores de la catecol O-metiltransferasa
- Tolcapona
Otros números de identificación del estudio
- SOMCT01-C
- 2014-001586-27 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .