Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie von SOM0226 bei familiärer Amyloid-Polyneuropathie

29. November 2016 aktualisiert von: SOM Innovation Biotech SA

Studie von SOM0226 bei Patienten mit familiärer Amyloidpolyneuropathie (FAP) und asymptomatischen Trägern zur Bewertung der Proteinstabilisierungsaktivität

Klinische Proof-of-Concept-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von SOM0226 bei TTR-Amyloidose.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, interventionelle, klinische Phase-IIa-Proof-of-Concept-Studie, die in zwei Phasen angelegt ist, die durch eine Auswaschphase von 6 Wochen (± 2 Wochen) getrennt sind, um die TTR-Stabilisierungsaktivität von SOM0226 bei gesunden Freiwilligen (Wildtyp), TTR-FAP, zu bewerten Patienten und asymptomatische Träger.

  • Phase A (24 Stunden): Einzeldosis SOM0226
  • Phase B (32 Stunden): Mehrfachdosis SOM0226

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

17

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, eine informierte Zustimmung zur Teilnahme an der Studie zu geben
  • Männlich oder weiblich, zum Zeitpunkt der Einwilligung mindestens 18 Jahre alt
  • Zwei Kohorten, definiert durch TTR-Variante (Wildtyp: gesunde Probanden; TTR-Mutante: asymptomatische Träger mit dokumentierter Mutation bei TTR- oder diagnostizierten TTR-FAP-Patienten (Stadium 1 oder 2), die sich keiner pharmakologischen Behandlung mit Vyndaqel unterziehen
  • Body-Mass-Index (BMI) > 17,5 kg/m2
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter und männliche Teilnehmer, deren Partner im gebärfähigen Alter ist, müssen bereit sein sicherzustellen, dass sie oder ihr Partner während der Studie und für 2 Monate danach eine wirksame Verhütung anwenden
  • In der Lage (nach Meinung der Ermittler) und bereit, alle Studienanforderungen zu erfüllen

Ausschlusskriterien:

  • Weibliche Teilnehmerin, die während des Studienverlaufs schwanger ist, stillt oder eine Schwangerschaft plant
  • Nachweis einer klinisch signifikanten Lebererkrankung in der Anamnese
  • Eine ALT- oder AST-Messung > 2-mal die ULN (Obergrenze des Normalwerts)
  • Geplante elektive Operationen oder andere Eingriffe, die während der Studie eine Vollnarkose erfordern
  • Blutspende während der Studie oder innerhalb der letzten 4 Wochen
  • Behandlung (während der Studie oder innerhalb der letzten 4 Wochen) mit einem verschreibungspflichtigen oder Prüfpräparat zur Behandlung von TTR-Amyloidose
  • Behandlung mit NSAIDs (nichtsteroidale Antirheumatika) während der Studie oder innerhalb der letzten 4 Wochen. Die folgenden NSAR sind erlaubt: Acetylsalicylsäure, Etodolac, Ibuprofen, Indomethacin, Ketoprofen, Nabumeton, Naproxen, Nimesulid, Piroxicam und Sulindac

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SOM0226 Einzeldosis
Arzneimittel: SOM0226
Oral
Experimental: SOM0226 Mehrfachdosen
Arzneimittel: SOM0226
Oral

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
TTR-Stabilisierung
Zeitfenster: 24 Stunden und 32 Stunden
Die TTR-Stabilisierung wird gemessen, indem die Konzentration von tetramerem TTR nach Denaturierung bestimmt wird. Das Verhältnis von TTR-Tetramer nach Denaturierung/TTR-Tetramer vor Denaturierung von Plasmaproben von behandelten Probanden wird mit ihrem Ausgangsverhältnis verglichen. Die TTR-Stabilisierung wird als Prozentsatz des Basislinienverhältnisses bestimmt.
24 Stunden und 32 Stunden

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilung der Pharmakodynamik
Zeitfenster: 24 Stunden und 32 Stunden
Bestimmen Sie das minimale Molverhältnis SOM0226:TTR, das im Plasma erreicht werden muss, um eine maximale TTR-Stabilisierung zu erreichen
24 Stunden und 32 Stunden
Sicherheit
Zeitfenster: 24 Stunden
Die Arzneimittelsicherheit wird durch biochemische und hämatologische Blutanalysen, Patientenuntersuchungen und Berichte über unerwünschte Ereignisse bewertet
24 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

SOM Innovation Biotech SA

Mitarbeiter

Hospital Vall d'Hebron

Ermittler

  • Hauptermittler: Josep Gámez, MD, Hospital Vall d'Hebron

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juli 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

30. November 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. November 2016

Zuletzt verifiziert

1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SOMCT01-C
  • 2014-001586-27 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Familiäre Amyloidpolyneuropathie (FAP)

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Netherlands

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren