Studie av SOM0226 i familjär amyloid polyneuropati
29 november 2016 uppdaterad av: SOM Innovation Biotech SA
Studie av SOM0226 i familjär amyloid polyneuropati (FAP) patienter och asymtomatiska bärare för att utvärdera proteinstabiliseringsaktivitet
Klinisk proof of concept-studie för att utvärdera SOM0226-effekt vid TTR-amyloidos.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen fas IIa proof of concept klinisk prövning som är utformad i två faser åtskilda av en tvättperiod på 6 veckor (± 2 veckor), för att utvärdera TTR-stabiliseringsaktiviteten av SOM0226 hos friska frivilliga (vildtyp), TTR-FAP patienter och asymtomatiska bärare.
- Fas A (24 timmar): SOM0226 enkeldos
- Fas B (32 timmar): SOM0226 multipeldos
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
17
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Spanien, 08035
- Hospital Vall d'Hebron
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagaren är villig och kan ge informerat samtycke för deltagande i studien
- Man eller kvinna, 18 år eller äldre vid tidpunkten för samtycke
- Två kohorter definierade av TTR-variant (vildtyp: friska frivilliga; TTR-mutant: asymtomatiska bärare med dokumenterad mutation i TTR eller diagnostiserade TTR-FAP-patienter (steg 1 eller 2) som inte genomgår farmakologisk behandling med Vyndaqel
- Body Mass Index (BMI) > 17,5 kg/m2
- Kvinnliga deltagare i fertil ålder och manliga deltagare vars partner är i fertil ålder måste vara villiga att se till att de eller deras partner använder effektiva preventivmedel under studien och i två månader därefter.
- Kunna (enligt utredarnas uppfattning) och villig att uppfylla alla studiekrav
Exklusions kriterier:
- Kvinnlig deltagare som är gravid, ammar eller planerar graviditet under studiens gång
- Bevis på anamnes på kliniskt signifikant leversjukdom
- En ALAT- eller AST-mätning > 2 gånger ULN (Upper Limit of Normal)
- Schemalagd elektiv kirurgi eller andra procedurer som kräver generell anestesi under studien
- Donation av blod under studien eller under de senaste 4 veckorna
- Behandling (under studien eller inom de senaste 4 veckorna) med ett receptbelagt eller prövningsläkemedel för behandling av TTR-amyloidos
- Behandling med NSAID (icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel) under studien eller under de senaste 4 veckorna. Följande NSAID är tillåtna: acetylsalicylsyra, etodolac, ibuprofen, indometacin, ketoprofen, nabumeton, naproxen, nimesulid, piroxikam och sulindak
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: SOM0226 enkeldos
|
Oral
|
|
Experimentell: SOM0226 flera doser
|
Oral
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
TTR-stabilisering
Tidsram: 24 timmar och 32 timmar
|
TTR-stabilisering kommer att mätas genom att bestämma koncentrationen av tetramer TTR efter denaturering.
Förhållandet mellan TTR-tetramer efter denaturering och TTR-tetramer före denaturering av plasmaprover från behandlade försökspersoner kommer att jämföras med deras baslinjeförhållande.
TTR-stabilisering kommer att bestämmas som procent av baslinjeförhållandet.
|
24 timmar och 32 timmar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Farmakodynamisk bedömning
Tidsram: 24 timmar och 32 timmar
|
Bestäm det minimala molförhållandet SOM0226:TTR som måste uppnås i plasma för att ge maximal TTR-stabilisering
|
24 timmar och 32 timmar
|
|
Säkerhet
Tidsram: 24 timmar
|
Läkemedelssäkerhet kommer att bedömas genom blodbiokemi och hematologianalys, patientutforskning och rapportering av biverkningar
|
24 timmar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Josep Gámez, MD, Hospital Vall d'Hebron
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juli 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
1 november 2015
Avslutad studie (Faktisk)
1 november 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 juli 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 juli 2014
Första postat (Uppskatta)
16 juli 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
30 november 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
29 november 2016
Senast verifierad
1 november 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neuromuskulära sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Sjukdomar i det perifera nervsystemet
- Proteostasbrister
- Metabolism, medfödda fel
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Amyloidos, familjär
- Amyloidos
- Polyneuropatier
- Amyloida neuropatier
- Amyloida neuropatier, familjär
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Enzyminhibitorer
- Antiparkinsonmedel
- Medel mot dyskinesi
- Katekol O-metyltransferashämmare
- Tolcapone
Andra studie-ID-nummer
- SOMCT01-C
- 2014-001586-27 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Familjär amyloid polyneuropati (FAP)
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AvslutadAmyloidos | Familjär amyloid polyneuropati | FAP | TTR | TranstyretinFörenta staterna, Spanien, Argentina, Brasilien, Frankrike, Tyskland, Italien, Portugal, Storbritannien
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AvslutadAmyloidos | Familjär amyloid polyneuropati | FAP | TTR | TranstyretinNya Zeeland, Förenta staterna, Spanien, Argentina, Brasilien, Frankrike, Tyskland, Italien, Portugal, Storbritannien
-
Alnylam PharmaceuticalsAvslutadATTR Amyloidos | Transtyretin (TTR)-medierad amyloidos | Familjär amyloidotisk polyneuropati (FAP) | Familjär amyloid neuropatiFrankrike, Tyskland, Portugal, Storbritannien, Sverige, Spanien
-
PfizerAvslutadTranstyretin familjär amyloidos polyneuropati (TTR-FAP) | Transtyretin kardiomyopati (TTR-CM) | Familjär amyloid kardiomyopati | Senil systemisk amyloidos (SSA)