Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование SOM0226 при семейной амилоидной полинейропатии

29 ноября 2016 г. обновлено: SOM Innovation Biotech SA

Исследование SOM0226 у пациентов с семейной амилоидной полинейропатией (САП) и бессимптомных носителей для оценки активности стабилизации белков

Клиническое подтверждение концепции исследования для оценки эффективности SOM0226 при TTR-амилоидозе.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое интервенционное клиническое исследование фазы IIa для подтверждения концепции, состоящее из двух фаз, разделенных периодом вымывания в 6 недель (± 2 недели), для оценки активности стабилизации TTR SOM0226 у здоровых добровольцев (дикий тип), TTR-FAP. больных и бессимптомных носителей.

  • Фаза A (24 часа): однократная доза SOM0226
  • Фаза B (32 часа): многократная доза SOM0226

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

17

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Испания, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Участник желает и может дать информированное согласие на участие в исследовании
  • Мужчина или женщина в возрасте 18 лет и старше на момент согласия
  • Две когорты, определенные по варианту TTR (дикий тип: здоровые добровольцы; мутантный TTR: бессимптомные носители с документированной мутацией в TTR или пациенты с диагностированным TTR-FAP (стадия 1 или 2), не получающие фармакологического лечения препаратом Виндакель.
  • Индекс массы тела (ИМТ) > 17,5 кг/м2
  • Участники-женщины с потенциалом деторождения и участники-мужчины, чей партнер имеет потенциал к деторождению, должны быть готовы обеспечить, чтобы они или их партнер использовали эффективные средства контрацепции во время исследования и в течение 2 месяцев после него.
  • Способны (по мнению следователей) и готовы соблюдать все требования к обучению

Критерий исключения:

  • Женщина-участница, которая беременна, кормит грудью или планирует беременность в ходе исследования.
  • Наличие в анамнезе клинически значимого заболевания печени
  • Измерение АЛТ или АСТ более чем в 2 раза превышает ВГН (верхний предел нормы)
  • Плановая плановая операция или другие процедуры, требующие общей анестезии во время исследования
  • Сдача крови во время исследования или в течение последних 4 недель
  • Лечение (во время исследования или в течение последних 4 недель) рецептурным или исследуемым препаратом для лечения TTR-амилоидоза
  • Лечение НПВП (нестероидный противовоспалительный препарат) во время исследования или в течение последних 4 недель. Разрешены следующие НПВП: ацетилсалициловая кислота, этодолак, ибупрофен, индометацин, кетопрофен, набуметон, напроксен, нимесулид, пироксикам и сулиндак.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: SOM0226 разовая доза
Лекарство: SOM0226
Оральный
Экспериментальный: SOM0226 несколько доз
Лекарство: SOM0226
Оральный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Стабилизация TTR
Временное ограничение: 24 часа и 32 часа
Стабилизацию TTR измеряют путем определения концентрации тетрамерного TTR после денатурации. Соотношение тетрамера TTR после денатурации/тетрамера TTR до денатурации в образцах плазмы от пролеченных субъектов будет сравниваться с их исходным соотношением. Стабилизация TTR будет определяться в процентах от исходного соотношения.
24 часа и 32 часа

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка фармакодинамики
Временное ограничение: 24 часа и 32 часа
Определите минимальное молярное соотношение SOM0226:TTR, которое должно быть достигнуто в плазме, чтобы обеспечить максимальную стабилизацию TTR.
24 часа и 32 часа
Безопасность
Временное ограничение: 24 часа
Безопасность лекарств будет оцениваться с помощью биохимического и гематологического анализа крови, обследования пациентов и сообщений о нежелательных явлениях.
24 часа

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

SOM Innovation Biotech SA

Соавторы

Hospital Vall d'Hebron

Следователи

  • Главный следователь: Josep Gámez, MD, Hospital Vall d'hebrón

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 июля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 июля 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

16 июля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

30 ноября 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 ноября 2016 г.

Последняя проверка

1 ноября 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SOMCT01-C
  • 2014-001586-27 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться