Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van SOM0226 in familiale amyloïde polyneuropathie

29 november 2016 bijgewerkt door: SOM Innovation Biotech SA

Studie van SOM0226 bij patiënten met familiale amyloïde polyneuropathie (FAP) en asymptomatische dragers om de activiteit van eiwitstabilisatie te evalueren

Klinische proof of concept-studie om de werkzaamheid van SOM0226 bij TTR-amyloïdose te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label interventionele Fase IIa proof of concept klinische studie ontworpen in twee fasen gescheiden door een wash-outperiode van 6 weken (± 2 weken), om de TTR-stabilisatieactiviteit van SOM0226 te evalueren bij gezonde vrijwilligers (wildtype), TTR-FAP patiënten en asymptomatische dragers.

  • Fase A (24 uur): SOM0226 enkele dosis
  • Fase B (32 uur): SOM0226 meervoudige dosis

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

17

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanje, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer is bereid en in staat geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek
  • Man of vrouw, 18 jaar of ouder op het moment van toestemming
  • Twee cohorten gedefinieerd door TTR-variant (wildtype: gezonde vrijwilligers; TTR-mutant: asymptomatische dragers met gedocumenteerde mutatie bij TTR- of gediagnosticeerde TTR-FAP-patiënten (stadium 1 of 2) die geen farmacologische behandeling met Vyndaqel ondergaan
  • Body Mass Index (BMI) > 17,5 kg/m2
  • Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd en mannelijke deelnemers van wie de partner in de vruchtbare leeftijd is, moeten bereid zijn ervoor te zorgen dat zij of hun partner effectieve anticonceptie gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 2 maanden daarna
  • In staat (volgens de onderzoekers) en bereid om aan alle studievereisten te voldoen

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwelijke deelnemer die zwanger is, borstvoeding geeft of zwanger wil worden in de loop van het onderzoek
  • Bewijs van voorgeschiedenis van klinisch significante leverziekte
  • Een ALT- of AST-meting > 2 keer de ULN (Upper Limit of Normal)
  • Geplande electieve chirurgie of andere procedures die algemene anesthesie vereisen tijdens het onderzoek
  • Donatie van bloed tijdens het onderzoek of in de afgelopen 4 weken
  • Behandeling (tijdens het onderzoek of in de afgelopen 4 weken) met een recept of een onderzoeksgeneesmiddel voor de behandeling van TTR-amyloïdose
  • Behandeling met NSAID's (niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen) tijdens het onderzoek of in de afgelopen 4 weken. De volgende NSAID's zijn toegestaan: acetylsalicylzuur, etodolac, ibuprofen, indomethacine, ketoprofen, nabumeton, naproxen, nimesulide, piroxicam en sulindac

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SOM0226 enkele dosis
Geneesmiddel: SOM0226
Mondeling
Experimenteel: SOM0226 meerdere doses
Geneesmiddel: SOM0226
Mondeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
TTR-stabilisatie
Tijdsspanne: 24 uur en 32 uur
TTR-stabilisatie zal worden gemeten door de concentratie van tetrameer TTR na denaturatie te bepalen. De verhouding van TTR-tetrameer na denaturatie / TTR-tetrameer vóór denaturatie van plasmamonsters van behandelde proefpersonen zal worden vergeleken met hun basislijnverhouding. TTR-stabilisatie wordt bepaald als percentage van de basislijnverhouding.
24 uur en 32 uur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacodynamische beoordeling
Tijdsspanne: 24 uur en 32 uur
Bepaal de minimale molaire verhouding SOM0226:TTR die moet worden bereikt in plasma om maximale TTR-stabilisatie te verkrijgen
24 uur en 32 uur
Veiligheid
Tijdsspanne: 24 uur
De veiligheid van geneesmiddelen zal worden beoordeeld door middel van bloedbiochemie en hematologische analyse, patiëntonderzoek en rapportage van bijwerkingen
24 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

SOM Innovation Biotech SA

Medewerkers

Hospital Vall d'Hebron

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Josep Gámez, MD, Hospital Vall d'hebrón

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 juli 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 juli 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

16 juli 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

30 november 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 november 2016

Laatst geverifieerd

1 november 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SOMCT01-C
  • 2014-001586-27 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren