Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie SOM0226 w rodzinnej polineuropatii amyloidowej

29 listopada 2016 zaktualizowane przez: SOM Innovation Biotech SA

Badanie SOM0226 u pacjentów z rodzinną polineuropatią amyloidową (FAP) i bezobjawowymi nosicielami w celu oceny aktywności stabilizacji białek

Kliniczne badanie potwierdzające słuszność koncepcji w celu oceny skuteczności SOM0226 w amyloidozie TTR.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte interwencyjne badanie kliniczne fazy IIa potwierdzające koncepcję, zaprojektowane w dwóch fazach oddzielonych okresem wypłukiwania wynoszącym 6 tygodni (± 2 tygodnie), w celu oceny działania stabilizującego TTR SOM0226 u zdrowych ochotników (typu dzikiego), TTR-FAP pacjentów i bezobjawowych nosicieli.

  • Faza A (24 godziny): pojedyncza dawka SOM0226
  • Faza B (32 godziny): dawka wielokrotna SOM0226

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku 18 lat lub starszy w momencie wyrażenia zgody
  • Dwie kohorty zdefiniowane przez wariant TTR (typ dziki: zdrowi ochotnicy; mutant TTR: bezobjawowi nosiciele z udokumentowaną mutacją w TTR lub pacjenci ze zdiagnozowanym TTR-FAP (stadium 1 lub 2) niepoddawani leczeniu farmakologicznemu produktem Vyndaqel
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) > 17,5 kg/m2
  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni, których partner może zajść w ciążę, muszą być gotowi zapewnić, że oni lub ich partner będą stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania i przez 2 miesiące po jego zakończeniu
  • Zdolny (w opinii badaczy) i chętny do spełnienia wszystkich wymagań dotyczących badania

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestniczka, która jest w ciąży, karmi piersią lub planuje ciążę w trakcie badania
  • Dowody na historię klinicznie istotnej choroby wątroby
  • Pomiar ALT lub AST > 2-krotność ULN (górna granica normy)
  • Zaplanowana planowa operacja lub inne procedury wymagające znieczulenia ogólnego podczas badania
  • Oddawanie krwi w trakcie badania lub w ciągu ostatnich 4 tygodni
  • Leczenie (podczas badania lub w ciągu ostatnich 4 tygodni) lekiem na receptę lub badanym lekiem do leczenia amyloidozy TTR
  • Leczenie NLPZ (niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi) podczas badania lub w ciągu ostatnich 4 tygodni. Dozwolone są następujące NLPZ: kwas acetylosalicylowy, etodolak, ibuprofen, indometacyna, ketoprofen, nabumeton, naproksen, nimesulid, piroksykam i sulindak

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SOM0226 pojedyncza dawka
Lek: SOM0226
Doustny
Eksperymentalny: SOM0226 wielokrotne dawki
Lek: SOM0226
Doustny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stabilizacja TTR
Ramy czasowe: 24 godziny i 32 godziny
Stabilizacja TTR będzie mierzona poprzez oznaczenie stężenia tetramerycznego TTR po denaturacji. Stosunek tetrameru TTR po denaturacji do tetrameru TTR przed denaturacją w próbkach osocza od leczonych osobników zostanie porównany z ich stosunkiem wyjściowym. Stabilizacja TTR zostanie określona jako procent stosunku wyjściowego.
24 godziny i 32 godziny

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena farmakodynamiczna
Ramy czasowe: 24 godziny i 32 godziny
Określ minimalny stosunek molowy SOM0226:TTR, który musi zostać osiągnięty w osoczu, aby zapewnić maksymalną stabilizację TTR
24 godziny i 32 godziny
Bezpieczeństwo
Ramy czasowe: 24 godziny
Bezpieczeństwo leku zostanie ocenione na podstawie biochemii krwi i analizy hematologicznej, badania pacjentów i zgłaszania zdarzeń niepożądanych
24 godziny

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

SOM Innovation Biotech SA

Współpracownicy

Hospital Vall d'Hebron

Śledczy

  • Główny śledczy: Josep Gámez, MD, Hospital Vall d'hebrón

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lipca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 lipca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

30 listopada 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 listopada 2016

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SOMCT01-C
  • 2014-001586-27 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj