Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av SOM0226 i familiær amyloid polynevropati

29. november 2016 oppdatert av: SOM Innovation Biotech SA

Studie av SOM0226 i familiær amyloid polynevropati (FAP) pasienter og asymptomatiske bærere for å evaluere proteinstabiliseringsaktivitet

Klinisk proof of concept-studie for å evaluere SOM0226-effektivitet ved TTR-amyloidose.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen intervensjonell fase IIa proof of concept klinisk studie designet i to faser atskilt med en utvaskingsperiode på 6 uker (± 2 uker), for å evaluere TTR-stabiliseringsaktiviteten til SOM0226 hos friske frivillige (villtype), TTR-FAP pasienter og asymptomatiske bærere.

  • Fase A (24 timer): SOM0226 enkeltdose
  • Fase B (32 timer): SOM0226 multippel dose

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Spania
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spania, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren er villig og i stand til å gi informert samtykke for deltakelse i studien
  • Mann eller kvinne, 18 år eller eldre på tidspunktet for samtykke
  • To kohorter definert av TTR-variant (vill type: friske frivillige; TTR-mutant: asymptomatiske bærere med dokumentert mutasjon hos TTR eller diagnostiserte TTR-FAP-pasienter (stadium 1 eller 2) som ikke gjennomgår farmakologisk behandling med Vyndaqel
  • Kroppsmasseindeks (BMI) > 17,5 kg/m2
  • Kvinnelige deltakere i fertil alder og mannlige deltakere hvis partner er i fertil alder må være villige til å sikre at de eller deres partner bruker effektiv prevensjon under studien og i 2 måneder etterpå.
  • I stand til (etter etterforskernes mening) og villig til å overholde alle studiekrav

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinnelig deltaker som er gravid, ammer eller planlegger graviditet i løpet av studien
  • Bevis på historie med klinisk signifikant leversykdom
  • En ALT- eller AST-måling > 2 ganger ULN (Upper Limit of Normal)
  • Planlagt elektiv kirurgi eller andre prosedyrer som krever generell anestesi under studien
  • Donasjon av blod under studien eller i løpet av de siste 4 ukene
  • Behandling (i løpet av studien eller i løpet av de siste 4 ukene) med reseptbelagte eller undersøkelsesmedisiner for behandling av TTR-amyloidose
  • Behandling med NSAIDs (ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler) under studien eller i løpet av de siste 4 ukene. Følgende NSAID er tillatt: acetylsalisylsyre, etodolac, ibuprofen, indometacin, ketoprofen, nabumeton, naproksen, nimesulid, piroxicam og sulindac

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SOM0226 enkeltdose
Legemiddel: SOM0226
Muntlig
Eksperimentell: SOM0226 flere doser
Legemiddel: SOM0226
Muntlig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
TTR stabilisering
Tidsramme: 24 timer og 32 timer
TTR-stabilisering vil bli målt ved å bestemme konsentrasjonen av tetramer TTR etter denaturering. Forholdet mellom TTR-tetramer etter denaturering / TTR-tetramer før denaturering av plasmaprøver fra behandlede forsøkspersoner vil bli sammenlignet med deres baseline-forhold. TTR-stabilisering vil bli bestemt som prosentandel av grunnlinjeforholdet.
24 timer og 32 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamisk vurdering
Tidsramme: 24 timer og 32 timer
Bestem det minimale molforholdet SOM0226:TTR som må nås i plasma for å gi maksimal TTR-stabilisering
24 timer og 32 timer
Sikkerhet
Tidsramme: 24 timer
Legemiddelsikkerhet vil bli vurdert ved blodbiokjemi og hematologianalyse, pasientutforskning og rapportering av uønskede hendelser
24 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

SOM Innovation Biotech SA

Samarbeidspartnere

Hospital Vall d'Hebron

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Josep Gámez, MD, Hospital Vall d'hebrón

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. juli 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. juli 2014

Først lagt ut (Anslag)

16. juli 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

30. november 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. november 2016

Sist bekreftet

1. november 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SOMCT01-C
  • 2014-001586-27 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere