Estudo de SOM0226 na Polineuropatia Amilóide Familiar
29 de novembro de 2016 atualizado por: SOM Innovation Biotech SA
Estudo de SOM0226 em pacientes com polineuropatia amilóide familiar (PAF) e portadores assintomáticos para avaliar a atividade de estabilização de proteínas
Estudo clínico de prova de conceito para avaliar a eficácia do SOM0226 na amiloidose TTR.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um ensaio clínico de prova de conceito de Fase IIa intervencional de rótulo aberto projetado em duas fases separadas por um período de washout de 6 semanas (± 2 semanas), para avaliar a atividade de estabilização TTR de SOM0226 em voluntários saudáveis (tipo selvagem), TTR-FAP pacientes e portadores assintomáticos.
- Fase A (24 horas): SOM0226 dose única
- Fase B (32 horas): SOM0226 dose múltipla
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
17
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Espanha, 08035
- Hospital Vall d'Hebron
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante está disposto e é capaz de dar consentimento informado para a participação no estudo
- Homem ou mulher, com 18 anos ou mais no momento do consentimento
- Duas coortes definidas pela variante TTR (tipo selvagem: voluntários saudáveis; mutante TTR: portadores assintomáticos com mutação documentada em TTR ou pacientes diagnosticados com TTR-FAP (estágio 1 ou 2) não submetidos a tratamento farmacológico com Vyndaqel
- Índice de Massa Corporal (IMC) > 17,5 kg/m2
- Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar e participantes do sexo masculino cujo parceiro é potencial para engravidar devem estar dispostos a garantir que eles ou seus parceiros usem métodos contraceptivos eficazes durante o estudo e nos 2 meses seguintes
- Capaz (na opinião dos Investigadores) e disposto a cumprir todos os requisitos do estudo
Critério de exclusão:
- Participante do sexo feminino que está grávida, amamentando ou planejando uma gravidez durante o estudo
- Evidência de história de doença hepática clinicamente significativa
- Uma medição ALT ou AST > 2 vezes o LSN (Limite Superior do Normal)
- Cirurgia eletiva programada ou outros procedimentos que requerem anestesia geral durante o estudo
- Doação de sangue durante o estudo ou nas últimas 4 semanas
- Tratamento (durante o estudo ou nas últimas 4 semanas) com uma prescrição ou medicamento experimental para o tratamento da amiloidose TTR
- Tratamento com AINEs (medicamento antiinflamatório não esteróide) durante o estudo ou nas últimas 4 semanas. Os seguintes AINEs são permitidos: ácido acetilsalicílico, etodolaco, ibuprofeno, indometacina, cetoprofeno, nabumetona, naproxeno, nimesulida, piroxicam e sulindaco
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: SOM0226 dose única
|
Oral
|
|
Experimental: SOM0226 doses múltiplas
|
Oral
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Estabilização TTR
Prazo: 24 horas e 32 horas
|
A estabilização da TTR será medida pela determinação da concentração de TTR tetramérica após a desnaturação.
A proporção de tetrâmero TTR após a desnaturação / tetrâmero TTR antes da desnaturação de amostras de plasma de indivíduos tratados será comparada à sua proporção inicial.
A estabilização do TTR será determinada como porcentagem da proporção da linha de base.
|
24 horas e 32 horas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Avaliação farmacodinâmica
Prazo: 24 horas e 32 horas
|
Determine a razão molar mínima SOM0226:TTR que deve ser alcançada no plasma para conferir a estabilização máxima do TTR
|
24 horas e 32 horas
|
|
Segurança
Prazo: 24 horas
|
A segurança do medicamento será avaliada por bioquímica sanguínea e análise hematológica, exploração do paciente e relato de eventos adversos
|
24 horas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Josep Gámez, MD, Hospital Vall d'Hebron
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de julho de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de julho de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de julho de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
16 de julho de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
30 de novembro de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de novembro de 2016
Última verificação
1 de novembro de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Deficiências de Proteostase
- Metabolismo, Erros Inatos
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Amiloidose Familiar
- Amiloidose
- Polineuropatias
- Neuropatias Amilóides
- Neuropatias Amilóides Familiares
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes antiparkinsonianos
- Agentes Antidiscinesia
- Inibidores de catecol O-metiltransferase
- Tolcapona
Outros números de identificação do estudo
- SOMCT01-C
- 2014-001586-27 (Número EudraCT)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .