Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SOM0226:n tutkimus familiaalisessa amyloidipolyneuropatiassa

tiistai 29. marraskuuta 2016 päivittänyt: SOM Innovation Biotech SA

SOM0226-tutkimus familiaalista amyloidipolyneuropatiaa (FAP) sairastavilla potilailla ja oireettomilla kantajilla proteiinin stabilointiaktiivisuuden arvioimiseksi

Kliininen proof of concept -tutkimus SOM0226:n tehon arvioimiseksi TTR-amyloidoosissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin interventiovaiheen IIa osoitus konseptista kliininen tutkimus, joka on suunniteltu kahdessa vaiheessa, joita erottaa 6 viikon (± 2 viikon) huuhtelujakso, arvioimaan SOM0226:n TTR:n stabilointiaktiivisuutta terveillä vapaaehtoisilla (villityyppi), TTR-FAP potilaille ja oireettomille kantajille.

  • Vaihe A (24 tuntia): SOM0226 kerta-annos
  • Vaihe B (32 tuntia): SOM0226 toistuva annos

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Espanja, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuja on halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen tutkimukseen osallistumiselle
  • Mies tai nainen, vähintään 18-vuotias suostumushetkellä
  • Kaksi kohorttia, jotka määritellään TTR-variantilla (villityyppi: terveet vapaaehtoiset; TTR-mutantti: oireettomia kantajia, joilla on dokumentoitu mutaatio TTR:ssä tai diagnosoidut TTR-FAP-potilaat (vaihe 1 tai 2), jotka eivät saa farmakologista Vyndaqel-hoitoa
  • Painoindeksi (BMI) > 17,5 kg/m2
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien ja miespuolisten osallistujien, joiden kumppani on hedelmällisessä iässä, on oltava halukkaita varmistamaan, että he tai heidän kumppaninsa käyttävät tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 2 kuukauden ajan sen jälkeen
  • Pystyy (tutkijan mielestä) ja on valmis täyttämään kaikki opiskeluvaatimukset

Poissulkemiskriteerit:

  • Naispuolinen osallistuja, joka on raskaana, imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana
  • Todisteet aiemmasta kliinisesti merkittävästä maksasairaudesta
  • ALT- tai AST-mittaus > 2 kertaa ULN (normaalin yläraja)
  • Suunniteltu elektiivinen leikkaus tai muut toimenpiteet, jotka vaativat yleisanestesia tutkimuksen aikana
  • Verenluovutus tutkimuksen aikana tai viimeisen 4 viikon aikana
  • Hoito (tutkimuksen aikana tai viimeisten 4 viikon aikana) resepti- tai tutkimuslääkkeellä TTR-amyloidoosin hoitoon
  • NSAID-hoito (ei-steroidinen tulehduskipulääke) tutkimuksen aikana tai viimeisen 4 viikon aikana. Seuraavat tulehduskipulääkkeet ovat sallittuja: asetyylisalisyylihappo, etodolakki, ibuprofeeni, indometasiini, ketoprofeeni, nabumetoni, naprokseeni, nimesulidi, piroksikaami ja sulindaakki

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SOM0226 kerta-annos
Lääke: SOM0226
Oraalinen
Kokeellinen: SOM0226 useita annoksia
Lääke: SOM0226
Oraalinen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TTR:n stabilointi
Aikaikkuna: 24 tuntia ja 32 tuntia
TTR:n stabiloituminen mitataan määrittämällä tetrameerisen TTR:n pitoisuus denaturoinnin jälkeen. TTR-tetrameerin suhdetta denaturoinnin jälkeen / TTR-tetrameerin suhdetta ennen denaturaatiota plasmanäytteiden hoidossa olevista kohteista verrataan niiden perussuhteeseen. TTR:n stabilointi määritetään prosentteina perusviivasuhteesta.
24 tuntia ja 32 tuntia

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakodynamiikan arviointi
Aikaikkuna: 24 tuntia ja 32 tuntia
Määritä pienin moolisuhde SOM0226:TTR, joka on saavutettava plasmassa maksimaalisen TTR-stabiloinnin saavuttamiseksi
24 tuntia ja 32 tuntia
Turvallisuus
Aikaikkuna: 24 tuntia
Lääketurvallisuus arvioidaan veren biokemian ja hematologisen analyysin, potilastutkimuksen ja haittatapahtumien raportoinnin avulla.
24 tuntia

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

SOM Innovation Biotech SA

Yhteistyökumppanit

Hospital Vall d'Hebron

Tutkijat

  • Päätutkija: Josep Gámez, MD, Hospital Vall d'hebrón

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 9. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 16. heinäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 30. marraskuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. marraskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SOMCT01-C
  • 2014-001586-27 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa