SOM0226在家族性淀粉样多发性神经病中的研究
2016年11月29日 更新者：SOM Innovation Biotech SA
SOM0226 在家族性淀粉样多发性神经病 (FAP) 患者和无症状携带者中的研究，以评估蛋白质稳定活性
评估 SOM0226 在 TTR 淀粉样变性中疗效的概念研究的临床证明。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签介入 IIa 期概念验证临床试验，设计为两个阶段，间隔为 6 周（± 2 周）的清除期，以评估 SOM0226 在健康志愿者（野生型）、TTR-FAP 中的 TTR 稳定活性患者和无症状携带者。
- A 期（24 小时）：SOM0226 单剂量
- B 期（32 小时）：SOM0226 多剂量
研究类型
介入性
注册 (实际的)
17
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Catalonia
-
Barcelona、Catalonia、西班牙、08035
- Hospital Vall d'Hebron
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 参与者愿意并能够对参与研究给予知情同意
- 同意时年满 18 岁或以上的男性或女性
- 由 TTR 变体定义的两个队列（野生型：健康志愿者；TTR 突变体：在 TTR 中记录有突变的无症状携带者或未接受 Vyndaqel 药物治疗的确诊 TTR-FAP 患者（1 期或 2 期）
- 身体质量指数 (BMI) > 17.5 公斤/平方米
- 有生育潜力的女性参与者和其伴侣有生育潜力的男性参与者必须愿意确保他们或他们的伴侣在研究期间和之后的 2 个月内使用有效的避孕措施
- 能够（研究者认为）并愿意遵守所有研究要求
排除标准：
- 在研究过程中怀孕、哺乳或计划怀孕的女性参与者
- 有临床意义的肝病病史的证据
- ALT 或 AST 测量值 > ULN（正常上限）的 2 倍
- 预定的择期手术或其他在研究期间需要全身麻醉的手术
- 研究期间或过去 4 周内献血
- 使用处方药或研究药物治疗（在研究期间或过去 4 周内）治疗 TTR 淀粉样变性
- 在研究期间或过去 4 周内使用 NSAIDs（非甾体类抗炎药）治疗。 允许使用以下非甾体抗炎药：乙酰水杨酸、依托度酸、布洛芬、吲哚美辛、酮洛芬、萘丁美酮、萘普生、尼美舒利、吡罗昔康和舒林酸
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：SOM0226 单剂量
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口服
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实验性的：SOM0226 多剂量
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口服
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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TTR稳定
大体时间：24小时和32小时
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TTR 稳定性将通过确定变性后四聚体 TTR 的浓度来测量。
将来自治疗受试者的血浆样品变性后TTR四聚体/变性前TTR四聚体的比率与其基线比率进行比较。
TTR 稳定性将确定为基线比率的百分比。
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24小时和32小时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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药效学评估
大体时间：24小时和32小时
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确定血浆中必须达到的最小摩尔比 SOM0226:TTR 以赋予最大 TTR 稳定性
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24小时和32小时
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安全
大体时间：24小时
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药物安全性将通过血液生化和血液学分析、患者探查和不良事件报告进行评估
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24小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Josep Gámez, MD、Hospital Vall d'Hebron
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年7月1日
初级完成 (实际的)
2015年11月1日
研究完成 (实际的)
2015年11月1日
研究注册日期
首次提交
2014年7月9日
首先提交符合 QC 标准的
2014年7月14日
首次发布 (估计)
2014年7月16日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年11月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年11月29日
最后验证
2016年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SOMCT01-C
- 2014-001586-27 (EudraCT编号)
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