家族性アミロイドポリニューロパチーにおけるSOM0226の研究
2016年11月29日 更新者：SOM Innovation Biotech SA
タンパク質安定化活性を評価するための家族性アミロイド多発神経障害（FAP）患者および無症候性キャリアにおけるSOM0226の研究
TTRアミロイドーシスにおけるSOM0226の有効性を評価するための概念研究の臨床的証明。
調査の概要
詳細な説明
これは、健康なボランティア (野生型) TTR-FAP における SOM0226 の TTR 安定化活性を評価するために、6 週間 (± 2 週間) のウォッシュアウト期間で区切られた 2 つのフェーズで設計された、オープン ラベル介入第 IIa 概念実証臨床試験です。患者と無症候性キャリア。
- フェーズ A (24 時間): SOM0226 単回投与
- フェーズ B (32 時間): SOM0226 反復投与
研究の種類
介入
入学 (実際)
17
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Catalonia
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Barcelona、Catalonia、スペイン、08035
- Hospital Vall d'Hebron
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -参加者は、研究への参加についてインフォームドコンセントを喜んで提供することができます
- 同意時の年齢が18歳以上の男性または女性
- TTR バリアントによって定義される 2 つのコホート (野生型: 健康なボランティア; TTR 変異体: TTR に変異が記録されている無症候性保因者または TTR-FAP と診断された患者 (ステージ 1 または 2) で Vyndaqel による薬理学的治療を受けていない)
- 体格指数 (BMI) > 17.5 kg/m2
- 妊娠の可能性のある女性参加者、およびパートナーが妊娠の可能性のある男性参加者は、研究中およびその後2か月間、彼らまたはそのパートナーが効果的な避妊を確実に使用することをいとわない必要があります。
- -（治験責任医師の意見では）可能であり、すべての研究要件を順守する意思がある
除外基準:
- -妊娠中、授乳中、または研究中に妊娠を計画している女性参加者
- -臨床的に重要な肝疾患の病歴の証拠
- -ALTまたはAST測定がULNの2倍を超える（正常の上限）
- -予定された選択的手術または研究中の全身麻酔を必要とするその他の処置
- -研究中または過去4週間以内の献血
- -TTRアミロイドーシスの治療のための処方薬または治験薬による治療（研究中または過去4週間以内）
- -研究中または過去4週間以内のNSAID（非ステロイド性抗炎症薬）による治療。 次の NSAID が許可されています: アセチルサリチル酸、エトドラク、イブプロフェン、インドメタシン、ケトプロフェン、ナブメトン、ナプロキセン、ニメスリド、ピロキシカム、スリンダク
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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TTR 安定化
時間枠：24時間と32時間
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ＴＴＲの安定化は、変性後の四量体ＴＴＲの濃度を決定することによって測定される。
処置対象からの血漿サンプルの変性後のＴＴＲ四量体／変性前のＴＴＲ四量体の比を、それらのベースライン比と比較する。
TTR の安定化は、ベースライン比率のパーセンテージとして決定されます。
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24時間と32時間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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薬力学評価
時間枠：24時間と32時間
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最小モル比 SOM0226:TTR を決定し、血漿中で最大の TTR 安定性を付与する必要があります
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24時間と32時間
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安全性
時間枠：24時間
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医薬品の安全性は、血液生化学および血液学分析、患者の調査、有害事象の報告によって評価されます
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24時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Josep Gámez, MD、Hospital Vall d'Hebron
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年7月1日
一次修了 (実際)
2015年11月1日
研究の完了 (実際)
2015年11月1日
試験登録日
最初に提出
2014年7月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年7月14日
最初の投稿 (見積もり)
2014年7月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年11月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年11月29日
最終確認日
2016年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SOMCT01-C
- 2014-001586-27 (EudraCT番号)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。