Studio di SOM0226 nella polineuropatia amiloide familiare
29 novembre 2016 aggiornato da: SOM Innovation Biotech SA
Studio di SOM0226 in pazienti con polineuropatia amiloide familiare (FAP) e portatori asintomatici per valutare l'attività di stabilizzazione proteica
Prove cliniche di studio concettuale per valutare l'efficacia di SOM0226 nell'amiloidosi TTR.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio clinico interventistico in aperto di Fase IIa proof of concept progettato in due fasi separate da un periodo di washout di 6 settimane (± 2 settimane), per valutare l'attività di stabilizzazione TTR di SOM0226 in volontari sani (wild type), TTR-FAP pazienti e portatori asintomatici.
- Fase A (24 ore): SOM0226 dose singola
- Fase B (32 ore): SOM0226 dose multipla
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
17
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Spagna, 08035
- Hospital Vall d'Hebron
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- - Il partecipante è disposto e in grado di fornire il consenso informato per la partecipazione allo studio
- Maschio o femmina, di età pari o superiore a 18 anni al momento del consenso
- Due coorti definite dalla variante TTR (wild type: volontari sani; TTR mutante: portatori asintomatici con mutazione documentata in TTR o pazienti TTR-FAP diagnosticati (stadio 1 o 2) non sottoposti a trattamento farmacologico con Vyndaqel
- Indice di massa corporea (BMI) > 17,5 kg/m2
- Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile il cui partner è in età fertile devono essere disposti a garantire che loro o il loro partner utilizzino una contraccezione efficace durante lo studio e per i 2 mesi successivi
- In grado (secondo l'opinione degli investigatori) e disposto a soddisfare tutti i requisiti dello studio
Criteri di esclusione:
- Partecipante donna incinta, in allattamento o che sta pianificando una gravidanza durante il corso dello studio
- Evidenza di anamnesi di malattia epatica clinicamente significativa
- Una misurazione di ALT o AST > 2 volte l'ULN (limite superiore della norma)
- Chirurgia elettiva programmata o altre procedure che richiedono anestesia generale durante lo studio
- Donazione di sangue durante lo studio o nelle ultime 4 settimane
- Trattamento (durante lo studio o nelle ultime 4 settimane) con prescrizione o farmaco sperimentale per il trattamento dell'amiloidosi TTR
- Trattamento con FANS (farmaci antinfiammatori non steroidei) durante lo studio o nelle ultime 4 settimane. Sono ammessi i seguenti FANS: acido acetilsalicilico, etodolac, ibuprofene, indometacina, ketoprofene, nabumetone, naprossene, nimesulide, piroxicam e sulindac
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: SOM0226 monodose
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Orale
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Sperimentale: SOM0226 dosi multiple
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Orale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Stabilizzazione TTR
Lasso di tempo: 24 ore e 32 ore
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La stabilizzazione del TTR sarà misurata determinando la concentrazione del TTR tetramerico dopo la denaturazione.
Il rapporto del tetramero TTR dopo la denaturazione/tetramero TTR prima della denaturazione dei campioni di plasma dei soggetti trattati sarà confrontato con il loro rapporto basale.
La stabilizzazione del TTR sarà determinata come percentuale del rapporto basale.
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24 ore e 32 ore
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione farmacodinamica
Lasso di tempo: 24 ore e 32 ore
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Determinare il rapporto molare minimo SOM0226:TTR che deve essere raggiunto nel plasma per conferire la massima stabilizzazione TTR
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24 ore e 32 ore
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Sicurezza
Lasso di tempo: 24 ore
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La sicurezza del farmaco sarà valutata mediante biochimica del sangue ed analisi ematologiche, esplorazione del paziente e segnalazione di eventi avversi
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24 ore
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Josep Gámez, MD, Hospital Vall d'Hebron
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 luglio 2014
Completamento primario (Effettivo)
1 novembre 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
1 novembre 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 luglio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 luglio 2014
Primo Inserito (Stima)
16 luglio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
30 novembre 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 novembre 2016
Ultimo verificato
1 novembre 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Carenze di proteostasi
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Amiloidosi familiare
- Amiloidosi
- Polineuropatie
- Neuropatie amiloidi
- Neuropatie amiloidi, familiari
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Agenti antiparkinson
- Agenti anti-discinesia
- Inibitori della catecolo O-metiltransferasi
- Tolcapone
Altri numeri di identificazione dello studio
- SOMCT01-C
- 2014-001586-27 (Numero EudraCT)
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