Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af SOM0226 i familiær amyloid polyneuropati

29. november 2016 opdateret af: SOM Innovation Biotech SA

Undersøgelse af SOM0226 i familiær amyloid polyneuropati (FAP) patienter og asymptomatiske bærere for at evaluere proteinstabiliseringsaktivitet

Klinisk proof of concept-studie for at evaluere SOM0226-effektivitet ved TTR-amyloidose.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent-label interventionsfase IIa proof of concept klinisk forsøg designet i to faser adskilt af en udvaskningsperiode på 6 uger (± 2 uger) for at evaluere TTR-stabiliseringsaktiviteten af ​​SOM0226 hos raske frivillige (vildtype), TTR-FAP patienter og asymptomatiske bærere.

  • Fase A (24 timer): SOM0226 enkeltdosis
  • Fase B (32 timer): SOM0226 multipel dosis

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren er villig og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen
  • Mand eller kvinde, 18 år eller derover på tidspunktet for samtykke
  • To kohorter defineret af TTR-variant (vildtype: raske frivillige; TTR-mutant: asymptomatiske bærere med dokumenteret mutation i TTR eller diagnosticerede TTR-FAP-patienter (stadie 1 eller 2), der ikke gennemgår farmakologisk behandling med Vyndaqel
  • Body Mass Index (BMI) > 17,5 kg/m2
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder og mandlige deltagere, hvis partner er i den fødedygtige alder, skal være villige til at sikre, at de eller deres partner bruger effektiv prævention under undersøgelsen og i 2 måneder derefter.
  • I stand til (efter efterforskernes mening) og villig til at overholde alle undersøgelseskrav

Ekskluderingskriterier:

  • Kvindelig deltager, der er gravid, ammer eller planlægger graviditet i løbet af undersøgelsen
  • Bevis på historie med klinisk signifikant leversygdom
  • En ALT- eller AST-måling > 2 gange ULN (Upper Limit of Normal)
  • Planlagt elektiv kirurgi eller andre procedurer, der kræver generel anæstesi under undersøgelsen
  • Donation af blod under undersøgelsen eller inden for de seneste 4 uger
  • Behandling (under undersøgelsen eller inden for de seneste 4 uger) med et receptpligtigt eller forsøgslægemiddel til behandling af TTR-amyloidose
  • Behandling med NSAID (non-steroidt antiinflammatorisk lægemiddel) under undersøgelsen eller inden for de seneste 4 uger. Følgende NSAID er tilladt: acetylsalicylsyre, etodolac, ibuprofen, indomethacin, ketoprofen, nabumeton, naproxen, nimesulid, piroxicam og sulindac

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SOM0226 enkeltdosis
Medicin: SOM0226
Mundtlig
Eksperimentel: SOM0226 flere doser
Medicin: SOM0226
Mundtlig

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
TTR stabilisering
Tidsramme: 24 timer og 32 timer
TTR-stabilisering vil blive målt ved at bestemme koncentrationen af ​​tetramer TTR efter denaturering. Forholdet mellem TTR-tetramer efter denaturering / TTR-tetramer før denaturering af plasmaprøver fra behandlede forsøgspersoner vil blive sammenlignet med deres baseline-forhold. TTR-stabilisering vil blive bestemt som en procentdel af basislinjeforholdet.
24 timer og 32 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamisk vurdering
Tidsramme: 24 timer og 32 timer
Bestem det minimale molære forhold SOM0226:TTR, der skal nås i plasma for at give maksimal TTR-stabilisering
24 timer og 32 timer
Sikkerhed
Tidsramme: 24 timer
Lægemiddelsikkerhed vil blive vurderet ved blodbiokemi og hæmatologisk analyse, patientudforskning og rapportering af bivirkninger
24 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

SOM Innovation Biotech SA

Samarbejdspartnere

Hospital Vall d'Hebron

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Josep Gámez, MD, Hospital Vall d'Hebron

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juli 2014

Først opslået (Skøn)

16. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

30. november 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. november 2016

Sidst verificeret

1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SOMCT01-C
  • 2014-001586-27 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær amyloid polyneuropati (FAP)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner