Účinek MD1003 u spinální progresivní roztroušené sklerózy (MS-SPI)
23. března 2017 aktualizováno: MedDay Pharmaceuticals SA
Účinek MD1003 u spinální progresivní roztroušené sklerózy: pivotní randomizovaná dvojitě slepá placebem kontrolovaná studie
Účelem této studie je demonstrovat nadřazenost MD1003 nad placebem při postižení pacientů trpících progresivní roztroušenou sklerózou a zejména pacientů s poruchou chůze.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
144
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Bordeaux, Francie, 33000
- Hôpital Pellegrin
-
Caen, Francie, 14000
- Hôpital de la Côte de Nacre
-
Clermont Ferrand, Francie, 63000
- Hôpital Gabriel Montpied
-
Dijon, Francie, 21000
- Hopital general du Bocage
-
Lyon, Francie, 69000
- Hôpital Pierre Wertheimer
-
Marseille, Francie, 13000
- Hopital de la Timone
-
Montpellier, Francie, 34000
- Hopital Gui de Chauliac
-
Nancy, Francie, 54000
- Hôpital Central
-
Nantes, Francie, 44000
- Hopital Nord Laennec
-
Nice, Francie, 06000
- Hopital PASTEUR
-
Paris, Francie, 75019
- Fondation Rothschild
-
Paris, Francie, 75013
- Groupe Hospitalier La Pitie-Salpetriere
-
Poissy, Francie, 78300
- Centre hospitalier Intercommunal Poissy/Saint-Germain-en-Laye
-
Reims, Francie, 51000
- Hopital Maison Blanche
-
Rennes, Francie, 35000
- Hopital Pontchaillou
-
Strasbourg, Francie, 67000
- Hôpital Hautepierre
-
Toulouse, Francie, 31000
- Hopital Purpan
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Kritéria pro diagnostiku sekundární nebo primárně progresivní RS s klinickými známkami spastické paraparézy splňující revidovaná McDonaldova kritéria (2010) a Lublinská kritéria (1996)
- Progrese EDSS během posledních dvou let alespoň o 1 bod, pokud EDSS ze 4,5 na 5,5 a alespoň 0,5 bodu, pokud EDSS ze 6 na 7
- EDSS skóre od 4,5 do 7 (měřeno mimo relaps a potvrzeno po 6 měsících)
- Informovaný souhlas před jakýmkoli postupem studie
- Pacient ve věku 18-75 let
Kritéria vyloučení:
- Jakékoli obecné chronické hendikepované onemocnění jiné než RS
- Program intenzivní fyzioterapie během 3 měsíců před zařazením
- Nemožnost provést test TW25
- Nová léčba zahájená méně než 3 měsíce před zařazením nebo méně než 1 měsíc pro Fampridin
- Těhotenství nebo žena ve fertilním věku bez antikoncepce
- Důkaz zánětlivé aktivity onemocnění definovaný jako „klinický důkaz relapsu během roku před zařazením nebo průkaz nových gadolinium-enhanced lézí na MRI mozku provedeném rok před zařazením“.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: MD1003
MD1003 100 mg tobolky, 1 tobolka třikrát denně po dobu 24 měsíců
|
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo kapsle, 1 kapsle třikrát po dobu 12 měsíců, poté přejít na MD1003 100 mg kapsle, 1 kapsle třikrát po dobu 12 měsíců
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl pacientů se zlepšil buď na EDSS (Expanded Disability Status Scale) nebo na době chůze 25 stop (TW25)
Časové okno: až 24 měsíců
|
Podíl pacientů v každé léčebné větvi: - se sníženou EDSS v M9 potvrzenou ve 12. měsíci (kde snížená EDSS je definována jako pokles alespoň o 0,5 bodu, pokud počáteční EDSS z 6 na 7, a pokles alespoň o 1 bod, pokud počáteční EDSS ze 4,5 na 5,5) nebo - se zlepšeným TW25 alespoň o 20 % v 9. a 12. měsíci ve srovnání s nejlepšími skóre EDSS a TW25 mezi screeningovou návštěvou (1. měsíc) a randomizační návštěvou (základní hodnota) |
až 24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Škála roztroušené sklerózy Walking Scale (MSWS)
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců, 24 měsíců
|
12položková stupnice chůze s roztroušenou sklerózou (MSWS-12) je měřením dopadu RS na schopnost jednotlivce chodit.
|
Výchozí stav, 12 měsíců, 24 měsíců
|
|
Globální klinický dojem / Globální dojem subjektu (CGI / SGI)
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců
|
Škála klinického globálního dojmu – zlepšení (CGI-I) je 7 bodová škála, která vyžaduje, aby lékař zhodnotil, jak moc se pacientova nemoc zlepšila nebo zhoršila ve srovnání s výchozím stavem na začátku intervence. Klinický celkový dojem posoudí pacient (globální dojem subjektu, SGI) a klinik (globální dojem klinického lékaře, CGI). |
12 měsíců, 24 měsíců
|
|
Unidimenzionální stupnice dopadu únavy (U-FIS)
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců, 24 měsíců
|
U-FIS má 22 položek měřících dopad únavy.
|
Výchozí stav, 12 měsíců, 24 měsíců
|
|
Škála kvality života roztroušené sklerózy (SEP-59)
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců, 24 měsíců
|
SEP-59 je vícerozměrné měření kvality života související se zdravím, které kombinuje 36 generických položek a 29 položek specifických pro MS do jediného nástroje.
|
Výchozí stav, 12 měsíců, 24 měsíců
|
|
Zkouška kolíkem díry (9-HPT)
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců
|
Zařízení 9-HPT se skládá z kontejneru s devíti kolíky a prázdného kolíku s devíti otvory, které jsou umístěny po třech.
Kolíky musí být zvednuty jeden po druhém a umístěny do otvorů co nejrychleji, dokud nejsou všechny otvory zaplněny.
Poté by měly být kolíky bez pauzy odstraněny jeden po druhém, opět co nejrychleji.
To by mělo být provedeno dvakrát pro každou ruku.
Pokud kolík spadne na stůl, měl by být zvednut rukou, která je testována.
Pokud kolík spadne na podlahu, zkoušející jej zvedne.
Čas se zaznamenává v sekundách, počínaje okamžikem, kdy pacient zvedne první kolík, a končí, když poslední kolík spadne do nádoby.
|
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
MRI mozku
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
MRI mozku s použitím alespoň sekvencí T2 a T1 s injekcí gadolinia bude provedeno u podskupiny 72 pacientů, tj. 24 ve skupině s placebem a 48 v léčené skupině, na začátku studie a po 12 měsících.
Bezpečnost MD1003 bude hodnocena srovnáním nových T2 hypersignálů a také T1 post-gadolinium zvětšujících lézí ve dvou skupinách.
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ayman Tourbah, MD, PhD, Hôpital Maison Blanche, Reims, France
- Ředitel studie: Frederic Sedel, MD, PhD, Medday SAS, Paris, France
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. října 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2016
Dokončení studie (Očekávaný)
1. ledna 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. srpna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. srpna 2014
První zveřejněno (Odhad)
20. srpna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. března 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. března 2017
Naposledy ověřeno
1. března 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MD1003CT2013-02MS-SPI
- 2013-002113-35 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .