Alogenní lidské mezenchymální kmenové buňky z pupečníku pro jediného mužského pacienta s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)
12. září 2019 aktualizováno: Allergy and Asthma Consultants, Wichita, Kansas
Alogenní transplantace mezenchymálních kmenových buněk z lidské pupeční šňůry (UC-MSC) u jediného mužského pacienta s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)
Tato výzkumná studie je navržena tak, aby vyhodnotila účinky lidských mezenchymálních kmenových buněk z pupečníku (UC-MSC) na Duchennovu svalovou dystrofii (DMD).
Potenciální svalové regenerační a protizánětlivé vlastnosti UC MSC je staví jako možnou možnost léčby DMD.
Obě tyto vlastnosti by mohly vést k potenciálním přínosům pro pacienta s DMD.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
1
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Spojené státy, 67205
- Asthma and Allergy Consultants
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
28 let až 31 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Duchennova svalová dystrofie
Kritéria vyloučení:
- Žádný
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Mezenchymální kmenové buňky
Mezenchymální kmenové buňky pupeční šňůry
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí příhody
Časové okno: 3 měsíce po konečném ošetření
|
Žádný výskyt nežádoucích účinků
|
3 měsíce po konečném ošetření
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hmotnosti
Časové okno: 3 měsíce po konečném ošetření
|
3 měsíce po konečném ošetření
|
|
Změna průměru svalu (měření obvodu) od základní linie
Časové okno: 3 měsíce po konečném ošetření
|
3 měsíce po konečném ošetření
|
|
Změna od výchozí hodnoty maximálního výdechového tlaku v plicích
Časové okno: 3 měsíce po konečném ošetření
|
3 měsíce po konečném ošetření
|
|
Změna od základní hodnoty pulmonální nucené vitální kapacity
Časové okno: 3 měsíce po konečném ošetření
|
3 měsíce po konečném ošetření
|
|
Maximální změna od výchozí hodnoty předpokládaného inspiračního tlaku v %
Časové okno: 3 měsíce po konečném ošetření
|
3 měsíce po konečném ošetření
|
|
Změna od výchozí hodnoty předpokládaného maximálního exspiračního tlaku v %
Časové okno: 3 měsíce po konečném ošetření
|
3 měsíce po konečném ošetření
|
|
Změna od základní hodnoty předpokládané vynucené vitální kapacity %
Časové okno: 3 měsíce po konečném ošetření
|
3 měsíce po konečném ošetření
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Maurice HV Strickland, MD, Allergy and Asthma Consultants of Wichita, KS
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. září 2014
Primární dokončení (Aktuální)
30. září 2017
Dokončení studie (Aktuální)
30. září 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. září 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. září 2014
První zveřejněno (Odhad)
10. září 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. září 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. září 2019
Naposledy ověřeno
1. září 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IND 16026 DMD Single Patient
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .