Allogén humán köldökzsinór mezenchimális őssejtek Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő egyetlen férfi beteg számára
2019. szeptember 12. frissítette: Allergy and Asthma Consultants, Wichita, Kansas
Humán köldökzsinór mezenchimális őssejtek allogén transzplantációja (UC-MSC) Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő egyetlen férfi beteg számára
Ez a kutatás célja az emberi köldökzsinór-mezenchimális őssejtek (UC-MSC) Duchenne-féle izomdisztrófiára (DMD) gyakorolt hatásának értékelése.
Az UC MSC-k potenciális izomregeneráló és gyulladáscsökkentő tulajdonságai a DMD lehetséges kezelési lehetőségét jelentik.
Mindkét tulajdonság potenciális előnyökkel járhat egy DMD-beteg számára.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
1
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Egyesült Államok, 67205
- Asthma and Allergy Consultants
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
28 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Duchenne-féle izomdisztrófia
Kizárási kritériumok:
- Egyik sem
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Mesenchymális őssejtek
Köldökzsinór mezenchimális őssejtek
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mellékhatások
Időkeret: 3 hónappal az utolsó kezelés után
|
Nem fordult elő nemkívánatos események
|
3 hónappal az utolsó kezelés után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a súly alapvonalához képest
Időkeret: 3 hónappal az utolsó kezelés után
|
3 hónappal az utolsó kezelés után
|
|
Az izomátmérő változása (kerületi mérések) az alapvonalhoz képest
Időkeret: 3 hónappal az utolsó kezelés után
|
3 hónappal az utolsó kezelés után
|
|
A pulmonális maximális kilégzési nyomás kiindulási értékének változása
Időkeret: 3 hónappal az utolsó kezelés után
|
3 hónappal az utolsó kezelés után
|
|
Változás a tüdő kényszeres vitális kapacitásának alapértékéhez képest
Időkeret: 3 hónappal az utolsó kezelés után
|
3 hónappal az utolsó kezelés után
|
|
Maximális változás az alapvonalhoz képest a várható belégzési nyomás százalékában
Időkeret: 3 hónappal az utolsó kezelés után
|
3 hónappal az utolsó kezelés után
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a várható maximális kilégzési nyomás százalékában
Időkeret: 3 hónappal az utolsó kezelés után
|
3 hónappal az utolsó kezelés után
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a becsült kényszerített életkapacitás százalékához képest
Időkeret: 3 hónappal az utolsó kezelés után
|
3 hónappal az utolsó kezelés után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Maurice HV Strickland, MD, Allergy and Asthma Consultants of Wichita, KS
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. szeptember 30.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. szeptember 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. szeptember 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. szeptember 8.
Első közzététel (Becslés)
2014. szeptember 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. szeptember 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. szeptember 12.
Utolsó ellenőrzés
2019. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IND 16026 DMD Single Patient
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .