Allogene menselijke mesenchymale stamcellen uit de navelstreng voor een enkele mannelijke patiënt met Duchenne spierdystrofie (DMD)
12 september 2019 bijgewerkt door: Allergy and Asthma Consultants, Wichita, Kansas
Allogene transplantatie van menselijke navelstrengmesenchymale stamcellen (UC-MSC) voor een enkele mannelijke patiënt met Duchenne spierdystrofie (DMD)
Deze onderzoeksstudie is bedoeld om de effecten van menselijke navelstreng mesenchymale stamcellen (UC-MSC's) op Duchenne's spierdystrofie (DMD) te evalueren.
De potentiële spierherstellende en ontstekingsremmende eigenschappen van UC MSC's positioneren ze als een mogelijke behandelingsoptie voor DMD.
Beide eigenschappen kunnen leiden tot potentiële voordelen voor een DMD-patiënt.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
1
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Verenigde Staten, 67205
- Asthma and Allergy Consultants
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
28 jaar tot 31 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Duchenne's spierdystrofie
Uitsluitingscriteria:
- Geen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Mesenchymale stamcellen
Mesenchymale stamcellen van de navelstreng
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 3 maanden na de laatste behandeling
|
Geen optreden van bijwerkingen
|
3 maanden na de laatste behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering van basislijn van gewicht
Tijdsspanne: 3 maanden na de laatste behandeling
|
3 maanden na de laatste behandeling
|
|
Verandering van spierdiameter (omtrekmetingen) vanaf de basislijn
Tijdsspanne: 3 maanden na de laatste behandeling
|
3 maanden na de laatste behandeling
|
|
Verandering ten opzichte van baseline van pulmonale maximale expiratoire druk
Tijdsspanne: 3 maanden na de laatste behandeling
|
3 maanden na de laatste behandeling
|
|
Verandering ten opzichte van baseline van pulmonale geforceerde vitale capaciteit
Tijdsspanne: 3 maanden na de laatste behandeling
|
3 maanden na de laatste behandeling
|
|
Maximale verandering ten opzichte van baseline van voorspelde inspiratiedruk %
Tijdsspanne: 3 maanden na de laatste behandeling
|
3 maanden na de laatste behandeling
|
|
Verandering ten opzichte van baseline van voorspelde maximale expiratoire druk %
Tijdsspanne: 3 maanden na de laatste behandeling
|
3 maanden na de laatste behandeling
|
|
Verandering ten opzichte van baseline van voorspelde geforceerde vitale capaciteit %
Tijdsspanne: 3 maanden na de laatste behandeling
|
3 maanden na de laatste behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Maurice HV Strickland, MD, Allergy and Asthma Consultants of Wichita, KS
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 september 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 september 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 september 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 september 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 september 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
10 september 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 september 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 september 2019
Laatst geverifieerd
1 september 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IND 16026 DMD Single Patient
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .