Cellule staminali mesenchimali umane del cordone ombelicale allogenico per un singolo paziente maschio affetto da distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
12 settembre 2019 aggiornato da: Allergy and Asthma Consultants, Wichita, Kansas
Trapianto allogenico di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano (UC-MSC) per un singolo paziente maschio affetto da distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
Questo studio di ricerca è progettato per valutare gli effetti delle cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano (UC-MSC), sulla distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Le potenziali proprietà rigenerative muscolari e antinfiammatorie delle MSC UC le posizionano come una possibile opzione terapeutica per la DMD.
Entrambe queste proprietà potrebbero portare a potenziali benefici per un paziente con DMD.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
1
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Kansas
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Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67205
- Asthma and Allergy Consultants
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 28 anni a 31 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Distrofia muscolare di Duchenne
Criteri di esclusione:
- Nessuno
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Cellule staminali mesenchimali
Cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Eventi avversi
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trattamento finale
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Nessun verificarsi di eventi avversi
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3 mesi dopo il trattamento finale
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione rispetto alla linea di base del peso
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trattamento finale
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3 mesi dopo il trattamento finale
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Variazione del diametro muscolare (misurazioni circonferenziali) rispetto al basale
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trattamento finale
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3 mesi dopo il trattamento finale
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Variazione rispetto al basale della pressione espiratoria massima polmonare
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trattamento finale
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3 mesi dopo il trattamento finale
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Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata polmonare
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trattamento finale
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3 mesi dopo il trattamento finale
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Variazione massima rispetto al basale della pressione inspiratoria prevista %
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trattamento finale
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3 mesi dopo il trattamento finale
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Variazione rispetto al basale della pressione espiratoria massima prevista %
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trattamento finale
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3 mesi dopo il trattamento finale
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Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata prevista %
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trattamento finale
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3 mesi dopo il trattamento finale
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Maurice HV Strickland, MD, Allergy and Asthma Consultants of Wichita, KS
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 settembre 2014
Completamento primario (Effettivo)
30 settembre 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
30 settembre 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 settembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 settembre 2014
Primo Inserito (Stima)
10 settembre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 settembre 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 settembre 2019
Ultimo verificato
1 settembre 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IND 16026 DMD Single Patient
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
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