Motorická zdatnost lidí s poruchami krvácení pomocí BOT-2 (TM)

Primárním účelem této studie je určit, zda hrubá motorická zdatnost dětí a mladých dospělých s hemofilií klesá pod průměrná, pohlaví-specifická normativní data, pomocí standardizovaného motorického hodnocení Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, druhé vydání (BOT-2 ™). Primární hypotézou je, že děti a mladí dospělí s hemofilií dosahují nižší úrovně hrubé motoriky ve srovnání s vrstevníky stejného věku, a to i přes pokroky v péči.

Sekundárním účelem je zjistit, zda existuje vztah mezi zdravím kloubů a úrovní hrubé motoriky. Sekundární hypotézou je, že anamnéza artropatie kotníku, kolena nebo lokte způsobená hemofilií bude mít za následek významné rozdíly v hrubé motorické zdatnosti v rámci populace dětí a mladých dospělých s hemofilií a mezi nimi.

Pozadí/odůvodnění/důvod S příchodem široce používané profylaktické léčby u lidí s poruchami krvácivosti může být onemocnění omezující aktivitu významně sníženo. Výzkum zkoumající zdraví kloubů a aerobní kapacitu chlapců s hemofilií, krvácivou poruchou vázanou na X, neprokázal významně odlišné úrovně funkční schopnosti ve srovnání s vrstevníky, i když ostatní parametry mohou být i nadále nižší. Nedávná nepublikovaná zpráva o předběžných údajích využívajících Bruinicks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2 tm), standardizovaný nástroj pro hodnocení hrubé motoriky, však naznačuje, že děti mužského pohlaví a mladí dospělí s poruchami krvácivosti fungují na výrazně nižší úrovni hrubé motoriky. motorické dovednosti ve srovnání s normativními, pohlavně specifickými údaji, stanovenými při standardizaci BOT-2. Tato otázka je důležitá při stanovení prognózy a intervence u této populace.

Design studie Výzkum bude proveden s využitím prospektivního, průřezového designu studie k analýze vztahu mezi diagnózou krvácivé poruchy a vývojem hrubé motoriky u dětí mužského pohlaví a mladých dospělých, stejně jako souvislost mezi zdravím kloubů a vývojem hrubé motoriky. Protože diagnóza hemofilie je u žen extrémně vzácná a statistická analýza vyžaduje použití normativních dat specifických pro pohlaví, zaměří se tato výzkumná studie výhradně na populaci chlapců a mladých mužů s diagnózou hemofilie.

Jakmile bude získán informovaný souhlas a souhlas (pokud je to relevantní), budou data shromážděna výzkumným personálem OHSU během pravidelné klinické návštěvy v Hemophilia Treatment Center (HTC). Pokud subjekt nemůže navštívit kliniku, informovaný souhlas/souhlas a návštěva studie může být provedena u subjektu doma.

Metody náboru Potenciální subjekty budou rekrutovány během jakékoli návštěvy kliniky v centru pro léčbu hemofilie na OHSU. Náborový dopis schválený IRB může být také zaslán poštou na seznam adresátů Hemophilia Treatment Center pro nábor potenciálních subjektů.

Proces souhlasu Před shromažďováním jakýchkoli údajů bude požádán o souhlas tváří v tvář. Po podrobném vysvětlení složek studie může rodič nebo zákonný zástupce subjektu, pokud je subjekt mladší 17 let, nebo subjekt sám podepsat informovaný souhlas. Souhlas bude získán od pacientů ve věku 7–17 let. Všechny děti, které se mohou účastnit studie a mladší 17 let, budou posouzeny z hlediska jejich porozumění před podpisem formuláře souhlasu. Pokud subjekt nebo jeho rodiče nehovoří anglicky, bude celý proces udělování souhlasu přítomen osobní tlumočník, aby bylo zajištěno porozumění.

Postupy studie Sběr dat se uskuteční v rámci jedné návštěvy kliniky nebo jedné návštěvy doma pracovníky OHSU. Tlumočník bude naplánován, pokud rodina potřebuje tlumočníka během návštěvy domova nebo návštěvy na klinice. Pokud není sběr dat dokončen během jedné návštěvy, bude provedena zpětná návštěva, buď na klinice, nebo doma.

Klinická data Aktuální klinická data budou shromážděna z lékařského záznamu subjektu. Klinická data zahrnují složení těla zaznamenané jako Body Mass Index (BMI), typ krvácivé poruchy, závažnost, přítomnost inhibitoru, způsob léčby a věk. Pokud aktuální výška a váha není v grafu k dispozici a sběr dat probíhá v bytě subjektu, budou vyšetřovatelům pro tuto návštěvu dodána vhodná zařízení pro měření výšky a hmotnosti. Tato data budou přepsána do sběrného listu pro každý subjekt. Shromážděná data budou poté uložena do tabulky sběru dat.

Kromě toho budou pro každý subjekt ve studii zpřístupněna stávající úložiště hemofilie IRB # e5102 & IRB # e7074 za účelem shromažďování následujících údajů: klinické zdraví kloubů, jak je zdokumentováno pomocí skóre Hemophilia Joint Health Score (HJHS), a přítomnost chronické synovitidy. Shromážděná data budou uložena do tabulky sběru dat.

Rozsah pohybu Během návštěvy pacienta na klinice nebo doma bude provedeno hodnocení rozsahu pohybu flexe a extenze kyčle, flexe a extenze kolena, dorzální flexe a plantarflexe kotníku, flexe a extenze lokte, pronace a supinace předloktí a flexe ramene. goniometr a muskuloskeletální orientační body podle standardní klinické praxe v Hemophilia Treatment Center na OHSU.

Síla Síla úchopu subjektů bude měřena ruční dynamometrií. Hydraulický ruční dynamometr Jamar bude použit k posouzení síly oboustranného úchopu u každého subjektu pomocí protokolu uvedeného v příručce majitele Jamar.

Hrubá motorická zdatnost Hrubá motorická zdatnost bude hodnocena pomocí následujících dílčích testů Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, druhé vydání (BOT-2™): Koordinace horních končetin, Bilaterální koordinace, Rovnováha, Rychlost běhu a Hbitost a síla. Před administrací subtestů výzkumník určí preferenci rukou a nohou subjektu pro psaní, házení a kopání, které se mají použít v každém subtestu, který vyžaduje použití preferované končetiny. Testovací prostředí a administrace testů budou odpovídat protokolu uvedenému v BOT-2™ Administration Manual.