Motoriske ferdigheter hos personer med blødningsforstyrrelser som bruker BOT-2 (TM)

Hovedformålet med denne studien er å bestemme om grovmotorisk ferdighet hos barn og unge voksne med hemofili faller under gjennomsnittet, kjønnsspesifikke normative data, ved å bruke den standardiserte motoriske vurderingen Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT-2). ™). Den primære hypotesen er at barn og unge voksne med hemofili presterer på et lavere nivå av grovmotorikk sammenlignet med jevnaldrende jevnaldrende, til tross for fremskritt i omsorgen.

Det sekundære formålet er å fastslå om det er en sammenheng mellom leddhelse og grovmotorikk. Den sekundære hypotesen er at historie med hemofili-forårsaket ankel-, kne- eller albueartropati vil resultere i betydelige forskjeller i grovmotorikk innen og mellom populasjonene av barn og unge voksne med hemofili.

Bakgrunn/begrunnelse/rasjonale Med inntoget av mye brukt profylaktisk behandling for personer med blødningsforstyrrelser, kan aktivitetsbegrensende leddsykdom reduseres betydelig. Forskning som undersøker leddhelse og aerob kapasitet hos gutter med hemofili, en X-koblet blødningsforstyrrelse, har ikke vist signifikant forskjellige nivåer av funksjonsevne sammenlignet med jevnaldrende, selv om andre parametere kan fortsette å være lavere. Imidlertid antyder en nylig upublisert rapport med foreløpige data ved bruk av Bruinicks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2 tm), et standardisert grovmotorisk vurderingsverktøy, at mannlige barn og unge voksne med blødningsforstyrrelser fungerer på et betydelig lavere nivå av grovmotorikk. motoriske ferdigheter sammenlignet med normative, kjønnsspesifikke data, etablert ved standardisering av BOT-2. Dette spørsmålet er viktig i bestemmelsen av prognose og intervensjon i denne populasjonen.

Studiedesign Forskning vil bli utført ved å bruke et prospektivt, tverrsnittsstudiedesign for å analysere forholdet mellom en diagnose av blødningsforstyrrelse og grovmotorisk utvikling hos mannlige barn og unge voksne, samt sammenhengen mellom leddhelse og grovmotorisk utvikling. Siden diagnose av hemofili er ekstremt sjelden hos kvinner og statistisk analyse krever bruk av kjønnsspesifikke normative data, vil denne forskningsstudien fokusere strengt på populasjonen av gutter og unge menn med diagnosen hemofili.

Så snart informert samtykke og samtykke (hvis aktuelt) er innhentet, vil data bli samlet inn av OHSU-forskningspersonell under et vanlig klinikkbesøk ved Hemophilia Treatment Center (HTC). Dersom en forsøksperson ikke kan besøke klinikken, kan informert samtykke/samtykke og studiebesøk utføres hjemme hos forsøkspersonen.

Rekrutteringsmetoder Potensielle forsøkspersoner vil bli rekruttert under ethvert klinikkbesøk til Hemophilia Treatment Center ved OHSU. Et IRB-godkjent rekrutteringsbrev kan også sendes til hemofilibehandlingssenterets e-postliste for å rekruttere potensielle forsøkspersoner.

Samtykkeprosess Informert, ansikt-til-ansikt samtykke vil bli innhentet før innsamling av data. Etter en detaljert forklaring av komponentene i studien, kan forelderen eller den juridiske foresatte for forsøkspersonen, hvis forsøkspersonen er under 17 år, eller forsøkspersonen selv signere det informerte samtykket. Samtykke vil bli innhentet fra pasienter i alderen 7-17 år. Alle barn som er kvalifisert for deltakelse i studien og under 17 år vil bli vurdert for deres forståelse før de signerer samtykkeskjemaet. Hvis forsøkspersonen eller foreldrene deres er ikke-engelsktalende, vil en personlig tolk være til stede under hele samtykkeprosessen for å sikre forståelse.

Studieprosedyrer Datainnsamling vil finne sted i ett klinikkbesøk eller ett hjemmebesøk av OHSU-personell. Det vil bli avtalt tolk dersom familien trenger tolk under et hjemmebesøk eller klinikkbesøk. Dersom datainnsamlingen ikke fullføres i ett besøk, gjennomføres et gjenbesøk, enten på klinikken eller i hjemmet.

Kliniske data Aktuelle kliniske data vil bli samlet inn fra pasientens journal. Kliniske data inkluderer kroppssammensetning registrert som Body Mass Index (BMI), type blødningsforstyrrelse, alvorlighetsgrad, tilstedeværelse av inhibitor, behandlingsmetode og alder. Hvis gjeldende høyde og vekt ikke er tilgjengelig i diagrammet og datainnsamlingen skjer i forsøkspersonens hjem, vil passende enheter for måling av høyde og vekt bli levert til etterforskerne for dette besøket. Disse dataene vil bli transkribert til datainnsamlingsarket for hvert fag. Innsamlede data vil deretter bli satt inn i datainnsamlingsregnearket.

I tillegg vil eksisterende hemofilidepoter IRB # e5102 & IRB # e7074 få tilgang for hvert individ i studien for å samle inn følgende data: klinisk leddhelse, som dokumentert ved hjelp av Hemophilia Joint Health Score (HJHS), og tilstedeværelse av kronisk synovitt. Innsamlede data vil bli satt inn i datainnsamlingsregnearket.

Bevegelsesutslag Under forsøkspersonens klinikk eller hjemmebesøk vil vurderinger av bevegelsesområde for hoftefleksjon og -ekstensjon, knefleksjon og -ekstensjon, ankeldorsalfleksjon og plantarfleksjon, albuefleksjon og -ekstensjon, underarmspronasjon og supinasjon, og skulderfleksjon bli tatt ved hjelp av en goniometer og muskuloskeletale landemerker i henhold til standard klinisk praksis ved Hemophilia Treatment Center ved OHSU.

Styrke Fagenes gripestyrke vil bli målt med håndholdt dynamometri. Jamar hydrauliske hånddynamometer vil bli brukt til å vurdere den bilaterale grepsstyrken i hvert emne, ved å bruke protokollen som er angitt i Jamars brukerhåndbok.

Grov motorisk ferdighet Grovmotorikk vil bli vurdert ved å bruke følgende deltester av Bruininks-Oseretsky-testen for motorisk ferdighet, andre utgave (BOT-2™): Koordinasjon av øvre lemmer, bilateral koordinasjon, balanse, løpehastighet og smidighet og styrke. Før administrasjon av deltestene vil forskeren bestemme forsøkspersonens hånd- og fotpreferanser for skriving, kast og spark, som skal brukes innenfor hver deltest som krever bruk av en foretrukket ekstremitet. Testmiljø og testadministrasjon vil samsvare med protokollen angitt i BOT-2™ Administration Manual.