Motorisk skicklighet hos personer med blödningsrubbningar som använder BOT-2 (TM)

Det primära syftet med denna studie är att fastställa om grovmotorisk färdighet hos barn och unga vuxna med blödarsjuka faller under genomsnittet, könsspecifika normativa data, med hjälp av den standardiserade motoriska bedömningen Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT-2) ™). Den primära hypotesen är att barn och unga vuxna med blödarsjuka presterar på en lägre nivå av grovmotorisk färdighet jämfört med jämnåriga jämnåriga, trots framsteg inom vården.

Det sekundära syftet är att fastställa om det finns ett samband mellan ledhälsa och graden av grovmotorik. Den sekundära hypotesen är att anamnes av hemofili-orsakad fotleds-, knä- eller armbågsartropati kommer att resultera i signifikanta skillnader i grovmotorisk färdighet inom och mellan populationerna av barn och unga vuxna med blödarsjuka.

Bakgrund/motivering/motiv Med tillkomsten av allmänt använd profylaktisk behandling för personer med blödningsrubbningar kan aktivitetsbegränsande ledsjukdom minskas avsevärt. Forskning som undersöker ledhälsa och aerob kapacitet hos pojkar med hemofili, en X-kopplad blödningsstörning, har inte visat signifikant olika nivåer av funktionsförmåga jämfört med jämnåriga, även om andra parametrar kan fortsätta att vara lägre. En nyligen opublicerad rapport med preliminära data som använder Bruinicks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2 tm), ett standardiserat verktyg för grovmotorisk bedömning, tyder dock på att manliga barn och unga vuxna med blödningsrubbningar fungerar på en betydligt lägre nivå av grovmotorik. motorik jämfört med normativa, könsspecifika data, fastställda vid standardisering av BOT-2. Denna fråga är viktig vid bestämning av prognos och intervention i denna population.

Studiedesign Forskning kommer att genomföras med en prospektiv, tvärsnittsstudiedesign för att analysera sambandet mellan en diagnos av blödningsrubbning och grovmotorisk utveckling hos manliga barn och unga vuxna samt sambandet mellan ledhälsa och grovmotorisk utveckling. Eftersom diagnos av blödarsjuka är extremt sällsynt hos kvinnor och statistisk analys kräver användning av könsspecifika normativa data, kommer denna forskningsstudie att fokusera strikt på populationen av pojkar och unga män med diagnosen blödarsjuka.

När informerat samtycke och samtycke (om tillämpligt) har erhållits, kommer data att samlas in av OHSU:s forskningspersonal under ett vanligt klinikbesök på Hemophilia Treatment Center (HTC). Om en försöksperson inte kan besöka kliniken kan informerat samtycke/samtycke och studiebesök göras hemma hos försökspersonen.

Rekryteringsmetoder Potentiella försökspersoner kommer att rekryteras under alla klinikbesök till Hemophilia Treatment Center vid OHSU. Ett IRB-godkänt rekryteringsbrev kan också skickas till Hemophilia Treatment Centers e-postlista för att rekrytera potentiella försökspersoner.

Samtyckesprocessen Informerat samtycke ansikte mot ansikte kommer att begäras innan insamling av data. Efter en detaljerad förklaring av komponenterna i studien kan försökspersonens förälder eller vårdnadshavare, om försökspersonen är under 17 år, eller försökspersonen själva underteckna det informerade samtycket. Samtycke kommer att erhållas från patienter i åldern 7-17. Alla barn som är kvalificerade för deltagande i studien och under 17 år kommer att bedömas för deras förståelse innan de undertecknar samtyckesformuläret. Om försökspersonen eller deras föräldrar inte talar engelska, kommer en personlig tolk att vara närvarande under hela samtyckesprocessen för att säkerställa förståelse.

Studierutiner Datainsamling kommer att ske vid ett klinikbesök eller ett hembesök av OHSU-personal. En tolk kommer att bokas om familjen skulle behöva en tolk under ett hembesök eller klinikbesök. Om datainsamlingen inte slutförs vid ett besök kommer ett återbesök, antingen på kliniken eller i hemmet, att genomföras.

Kliniska data Aktuella kliniska data kommer att samlas in från patientens journal. Kliniska data inkluderar kroppssammansättning registrerad som Body Mass Index (BMI), typ av blödningsstörning, svårighetsgrad, förekomst av inhibitor, behandlingsmetod och ålder. Om en aktuell längd och vikt inte finns tillgänglig i diagrammet och datainsamlingen sker i försökspersonens hem, kommer lämpliga enheter för mätning av längd och vikt att tillhandahållas utredarna för detta besök. Dessa data kommer att transkriberas till datainsamlingsbladet för varje ämne. Insamlad data kommer sedan att deponeras i datainsamlingens kalkylblad.

Dessutom kommer befintliga hemofiliförråd IRB # e5102 & IRB # e7074 att nås för varje försöksperson i studien för att samla in följande data: klinisk ledhälsa, som dokumenterats med hjälp av Hemophilia Joint Health Score (HJHS), och förekomst av kronisk synovit. Insamlad data kommer att deponeras i datainsamlingens kalkylblad.

Rörelseomfång Under försökspersonens klinik eller hembesök kommer bedömningar av rörelseomfång för höftflexion och -extension, knäflexion och -extension, ankeldorsalflexion och plantarflexion, armbågsflexion och -extension, underarmspronation och supination samt axelflexion att göras med hjälp av en goniometer och muskuloskeletala landmärken enligt standard klinisk praxis vid Hemophilia Treatment Center vid OHSU.

Styrka Motivets greppstyrka kommer att mätas med handhållen dynamometri. Jamar hydrauliska handdynamometer kommer att användas för att bedöma den bilaterala greppstyrkan i varje ämne, med hjälp av protokollet som anges i Jamar Owner's Manual.

Grovmotorisk skicklighet Grovmotorisk skicklighet kommer att bedömas med hjälp av följande deltest av Bruininks-Oseretsky-testet för motorisk skicklighet, andra upplagan (BOT-2™): Koordination av övre extremiteter, bilateral koordination, balans, löphastighet och smidighet och styrka. Innan deltesterna administreras kommer forskaren att bestämma försökspersonens hand- och fotpreferenser för att skriva, kasta och sparka, som ska användas inom varje deltest som kräver användning av en föredragen extremitet. Testmiljö och testadministration kommer att följa protokollet som anges i BOT-2™ Administration Manual.