Motorische vaardigheid van mensen met bloedingsstoornissen met behulp van de BOT-2 (TM)

Het primaire doel van deze studie is om te bepalen of de grove motorische vaardigheid van kinderen en jonge volwassenen met hemofilie onder de gemiddelde, seksespecifieke normatieve gegevens valt, met behulp van de gestandaardiseerde motorische beoordeling van de Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT-2 ™). De primaire hypothese is dat kinderen en jongvolwassenen met hemofilie op een lager niveau van grove motoriek presteren in vergelijking met leeftijdsgenoten van dezelfde leeftijd, ondanks de vooruitgang in de zorg.

Het secundaire doel is om vast te stellen of er een verband bestaat tussen de gezondheid van gewrichten en het niveau van grove motoriek. De secundaire hypothese is dat een voorgeschiedenis van door hemofilie veroorzaakte enkel-, knie- of elleboogartropathie zal resulteren in significante verschillen in grove motoriek binnen en tussen de populatie van kinderen en jonge volwassenen met hemofilie.

Achtergrond/rechtvaardiging/redenering Met de komst van veelgebruikte profylactische behandelingen voor mensen met bloedingsstoornissen, kan activiteitsbeperkende gewrichtsaandoening aanzienlijk worden verminderd. Onderzoek naar de gezondheid van de gewrichten en het aërobe vermogen van jongens met hemofilie, een X-gebonden bloedingsstoornis, heeft geen significant verschillende niveaus van functionele bekwaamheid aangetoond in vergelijking met leeftijdsgenoten, hoewel andere parameters mogelijk nog steeds lager zijn. Een recent ongepubliceerd rapport met voorlopige gegevens met behulp van de Bruinicks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2 tm), een gestandaardiseerd instrument voor het beoordelen van grove motoriek, suggereert echter dat mannelijke kinderen en jonge volwassenen met bloedingsstoornissen op een significant lager niveau functioneren. motorische vaardigheden vergeleken met normatieve, seksespecifieke gegevens, vastgesteld bij het standaardiseren van de BOT-2. Deze vraag is belangrijk bij het bepalen van de prognose en interventie in deze populatie.

Studieopzet Onderzoek zal worden uitgevoerd met behulp van een prospectieve, transversale onderzoeksopzet om de relatie tussen een diagnose van bloedingsstoornis en grove motorische ontwikkeling bij mannelijke kinderen en jonge volwassenen te analyseren, evenals de associatie tussen gewrichtsgezondheid en grove motorische ontwikkeling. Aangezien de diagnose van hemofilie uiterst zeldzaam is bij vrouwen en statistische analyse het gebruik van seksespecifieke normatieve gegevens vereist, zal dit onderzoek zich uitsluitend richten op de populatie van jongens en jonge mannen met een diagnose van hemofilie.

Zodra geïnformeerde toestemming en instemming (indien van toepassing) is verkregen, worden gegevens verzameld door OHSU-onderzoekspersoneel tijdens een regulier bezoek aan de kliniek in het hemofiliebehandelcentrum (HTC). Als een proefpersoon niet in staat is om de kliniek te bezoeken, kunnen geïnformeerde toestemming/instemming en een studiebezoek bij de proefpersoon thuis plaatsvinden.

Wervingsmethoden Potentiële proefpersonen worden geworven tijdens elk bezoek aan de kliniek aan het hemofiliebehandelcentrum in OHSU. Een door de IRB goedgekeurde wervingsbrief kan ook naar de mailinglijst van het hemofiliebehandelcentrum worden gestuurd om potentiële proefpersonen te werven.

Toestemmingsproces Geïnformeerde, face-to-face toestemming zal worden gevraagd voorafgaand aan het verzamelen van gegevens. Na een gedetailleerde uitleg van de onderdelen van het onderzoek kan de ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon, als de proefpersoon jonger is dan 17 jaar, of de proefpersoon zelf de geïnformeerde toestemming ondertekenen. Toestemming zal worden verkregen van patiënten van 7-17 jaar. Alle kinderen die in aanmerking komen voor deelname aan het onderzoek en jonger dan 17 jaar zullen worden beoordeeld op hun begrip voordat ze het instemmingsformulier ondertekenen. Als het onderwerp of hun ouders niet-Engels spreken, zal er een persoonlijke tolk aanwezig zijn gedurende het hele toestemmingsproces om begrip te verzekeren.

Studieprocedures Gegevensverzameling vindt plaats tijdens één bezoek aan de kliniek of één huisbezoek door OHSU-personeel. Er wordt een tolk ingepland als de familie een tolk nodig heeft tijdens een huisbezoek of kliniekbezoek. Als de gegevensverzameling niet in één bezoek is voltooid, wordt een volgend bezoek, hetzij aan de kliniek, hetzij aan huis, uitgevoerd.

Klinische gegevens De huidige klinische gegevens worden verzameld uit het medisch dossier van de proefpersoon. Klinische gegevens omvatten lichaamssamenstelling geregistreerd als Body Mass Index (BMI), type bloedingsstoornis, ernst, aanwezigheid van remmer, wijze van beheer en leeftijd. Als een actuele lengte en gewicht niet beschikbaar is in de kaart en de gegevensverzameling plaatsvindt in het huis van de proefpersoon, zullen geschikte apparaten voor het meten van lengte en gewicht aan de onderzoekers worden geleverd voor dit bezoek. Deze gegevens worden getranscribeerd op het gegevensverzamelingsblad voor elk onderwerp. De verzamelde gegevens worden vervolgens in de spreadsheet voor gegevensverzameling geplaatst.

Daarnaast zullen bestaande hemofilie-opslagplaatsen IRB # e5102 & IRB # e7074 voor elk onderwerp in het onderzoek worden gebruikt om de volgende gegevens te verzamelen: klinische gewrichtsgezondheid, zoals gedocumenteerd met behulp van de Hemophilia Joint Health Score (HJHS), en aanwezigheid van chronische synovitis. De verzamelde gegevens worden in de spreadsheet voor gegevensverzameling geplaatst.

Bewegingsbereik Tijdens het bezoek aan de kliniek of het huisbezoek van de patiënt wordt het bewegingsbereik van heupflexie en -extensie, knieflexie en -extensie, dorsiflexie en plantairflexie van de enkel, elleboogflexie en -extensie, pronatie en supinatie van de onderarm en schouderflexie uitgevoerd met behulp van een goniometer en musculoskeletale oriëntatiepunten volgens de standaard klinische praktijk in het Hemophilia Treatment Center op OHSU.

Kracht De grijpkracht van de proefpersoon wordt gemeten met handdynamometrie. De Jamar hydraulische handdynamometer zal worden gebruikt om de bilaterale grijpkracht bij elk onderwerp te beoordelen, met behulp van het protocol dat is uiteengezet in de Jamar-gebruikershandleiding.

Grove motorische vaardigheid De grove motorische vaardigheid wordt beoordeeld met behulp van de volgende subtests van de Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT-2™): coördinatie van de bovenste ledematen, bilaterale coördinatie, balans, loopsnelheid en behendigheid en kracht. Voorafgaand aan de afname van de subtests, bepaalt de onderzoeker de hand- en voetvoorkeuren van de proefpersoon voor schrijven, gooien en schoppen, die moeten worden gebruikt binnen elke subtest waarvoor het gebruik van een geprefereerde extremiteit vereist is. De testomgeving en de testadministratie zullen voldoen aan het protocol dat is uiteengezet in de BOT-2™-administratiehandleiding.