Motorische Leistungsfähigkeit von Menschen mit Blutungsstörungen unter Verwendung des BOT-2 (TM)

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, mithilfe der standardisierten motorischen Beurteilung, dem Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT-2), festzustellen, ob die grobmotorische Leistungsfähigkeit von Kindern und jungen Erwachsenen mit Hämophilie unter durchschnittliche, geschlechtsspezifische normative Daten fällt ™). Die primäre Hypothese ist, dass Kinder und junge Erwachsene mit Hämophilie trotz Fortschritten in der Pflege im Vergleich zu Gleichaltrigen eine geringere grobmotorische Leistungsfähigkeit aufweisen.

Der sekundäre Zweck besteht darin, festzustellen, ob ein Zusammenhang zwischen der Gesundheit der Gelenke und dem Grad der grobmotorischen Leistungsfähigkeit besteht. Die sekundäre Hypothese ist, dass eine durch Hämophilie verursachte Knöchel-, Knie- oder Ellenbogenarthropathie in der Vorgeschichte zu signifikanten Unterschieden in der grobmotorischen Leistungsfähigkeit innerhalb und zwischen den Populationen von Kindern und jungen Erwachsenen mit Hämophilie führen wird.

Hintergrund/Begründung/Begründung Mit dem Aufkommen einer weit verbreiteten prophylaktischen Behandlung für Menschen mit Blutungsstörungen kann die Zahl der aktivitätseinschränkenden Gelenkerkrankungen deutlich reduziert werden. Untersuchungen zur Gelenkgesundheit und aeroben Leistungsfähigkeit von Jungen mit Hämophilie, einer X-chromosomalen Blutungsstörung, haben keine signifikanten Unterschiede in der Funktionsfähigkeit im Vergleich zu Gleichaltrigen gezeigt, obwohl andere Parameter weiterhin niedriger sein könnten. Ein aktueller unveröffentlichter Bericht über vorläufige Daten unter Verwendung des Bruinicks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2 tm), einem standardisierten Instrument zur Beurteilung der Grobmotorik, legt jedoch nahe, dass männliche Kinder und junge Erwachsene mit Blutungsstörungen auf einem deutlich niedrigeren Bruttomotorikniveau funktionieren motorische Fähigkeiten im Vergleich zu normativen, geschlechtsspezifischen Daten, die bei der Standardisierung des BOT-2 ermittelt wurden. Diese Frage ist wichtig für die Bestimmung der Prognose und Intervention in dieser Population.

Studiendesign Die Forschung wird unter Verwendung eines prospektiven Querschnittsstudiendesigns durchgeführt, um den Zusammenhang zwischen der Diagnose einer Blutgerinnungsstörung und der grobmotorischen Entwicklung bei männlichen Kindern und jungen Erwachsenen sowie den Zusammenhang zwischen Gelenkgesundheit und grobmotorischer Entwicklung zu analysieren. Da die Diagnose Hämophilie bei Frauen äußerst selten ist und die statistische Analyse die Verwendung geschlechtsspezifischer normativer Daten erfordert, konzentriert sich diese Forschungsstudie ausschließlich auf die Population von Jungen und jungen Männern mit der Diagnose Hämophilie.

Sobald die Einverständniserklärung und die Zustimmung (falls zutreffend) eingeholt wurden, werden die Daten vom OHSU-Forschungspersonal während eines regelmäßigen Klinikbesuchs im Hämophilie-Behandlungszentrum (HTC) gesammelt. Wenn ein Proband nicht in der Lage ist, die Klinik aufzusuchen, kann eine Einverständniserklärung/Einverständniserklärung und ein Studienbesuch bei dem Probanden zu Hause durchgeführt werden.

Rekrutierungsmethoden Potenzielle Probanden werden bei jedem Klinikbesuch im Hämophilie-Behandlungszentrum der OHSU rekrutiert. Ein vom IRB genehmigtes Rekrutierungsschreiben kann auch an die Mailingliste des Hämophilie-Behandlungszentrums gesendet werden, um potenzielle Probanden zu rekrutieren.

Einwilligungsprozess Vor der Erhebung von Daten wird eine informierte, persönliche Einwilligung eingeholt. Nach einer detaillierten Erläuterung der Bestandteile der Studie kann der Elternteil oder Erziehungsberechtigte des Probanden, wenn der Proband unter 17 Jahre alt ist, oder der Proband selbst die Einverständniserklärung unterzeichnen. Die Zustimmung wird von Patienten im Alter von 7 bis 17 Jahren eingeholt. Alle zur Teilnahme an der Studie berechtigten Kinder unter 17 Jahren werden vor der Unterzeichnung des Einverständnisformulars auf ihr Verständnis überprüft. Sollten der Proband oder seine Eltern kein Englisch sprechen, wird während des gesamten Einwilligungsprozesses ein persönlicher Dolmetscher anwesend sein, um das Verständnis sicherzustellen.

Studienverfahren Die Datenerfassung erfolgt bei einem Klinikbesuch oder einem Hausbesuch durch OHSU-Personal. Sollte die Familie während eines Hausbesuchs oder Klinikbesuchs einen Dolmetscher benötigen, wird ein Dolmetscher hinzugezogen. Wenn die Datenerfassung bei einem Besuch nicht abgeschlossen ist, wird ein erneuter Besuch entweder in der Klinik oder zu Hause durchgeführt.

Klinische Daten Aktuelle klinische Daten werden aus der Krankenakte des Probanden erfasst. Zu den klinischen Daten gehören die als Body-Mass-Index (BMI) aufgezeichnete Körperzusammensetzung, die Art der Blutungsstörung, der Schweregrad, das Vorhandensein von Hemmstoffen, die Behandlungsmethode und das Alter. Wenn in der Tabelle keine aktuelle Größe und kein aktuelles Gewicht verfügbar sind und die Datenerfassung im Zuhause des Probanden erfolgt, werden den Ermittlern für diesen Besuch geeignete Geräte zur Messung von Größe und Gewicht zur Verfügung gestellt. Diese Daten werden für jedes Subjekt in das Datenerfassungsblatt übertragen. Die gesammelten Daten werden dann in der Datenerfassungstabelle abgelegt.

Darüber hinaus wird für jedes Subjekt in der Studie auf die vorhandenen Hämophilie-Repositories IRB # e5102 und IRB # e7074 zugegriffen, um die folgenden Daten zu sammeln: klinische Gelenkgesundheit, dokumentiert mithilfe des Hemophilia Joint Health Score (HJHS), und Vorliegen einer chronischen Synovitis. Die erfassten Daten werden in der Datenerfassungstabelle abgelegt.

Bewegungsumfang Während der Klinik oder des Hausbesuchs des Probanden werden Beurteilungen des Bewegungsumfangs der Hüftbeugung und -streckung, der Kniebeugung und -streckung, der Dorsalflexion und Plantarflexion des Knöchels, der Ellenbogenbeugung und -streckung, der Pronation und Supination des Unterarms sowie der Schulterbeugung durchgeführt Goniometer und muskuloskelettale Orientierungspunkte gemäß der klinischen Standardpraxis im Hämophilie-Behandlungszentrum der OHSU.

Kraft Die Griffstärke der Probanden wird mit Handdynamometrie gemessen. Mit dem hydraulischen Handdynamometer von Jamar wird die bilaterale Griffstärke bei jedem Probanden anhand des im Jamar-Benutzerhandbuch dargelegten Protokolls beurteilt.

Grobmotorische Leistungsfähigkeit Die grobmotorische Leistungsfähigkeit wird mithilfe der folgenden Untertests des Bruininks-Oseretsky-Tests für motorische Leistungsfähigkeit, 2. Auflage (BOT-2™) beurteilt: Koordination der oberen Gliedmaßen, bilaterale Koordination, Gleichgewicht, Laufgeschwindigkeit sowie Beweglichkeit und Kraft. Vor der Durchführung der Untertests ermittelt der Forscher die Hand- und Fußpräferenzen des Probanden beim Schreiben, Werfen und Treten, die in jedem Untertest verwendet werden, der die Verwendung einer bevorzugten Extremität erfordert. Die Testumgebung und die Testverwaltung entsprechen dem im BOT-2™-Verwaltungshandbuch festgelegten Protokoll.