Compétence motrice des personnes atteintes de troubles de la coagulation utilisant le BOT-2 (TM)

L'objectif principal de cette étude est de déterminer si la compétence motrice globale des enfants et des jeunes adultes atteints d'hémophilie est inférieure à la moyenne des données normatives spécifiques au sexe, à l'aide de l'évaluation motrice normalisée du test de compétence motrice de Bruininks-Oseretsky, deuxième édition (BOT-2 ™). L'hypothèse principale est que les enfants et les jeunes adultes atteints d'hémophilie ont un niveau de motricité globale inférieur à celui de leurs pairs du même âge, malgré les progrès des soins.

L'objectif secondaire est d'établir s'il existe une relation entre la santé des articulations et le niveau de compétence motrice globale. L'hypothèse secondaire est que les antécédents d'arthropathie de la cheville, du genou ou du coude causée par l'hémophilie entraîneront des différences significatives dans la compétence motrice globale au sein et entre les populations d'enfants et de jeunes adultes atteints d'hémophilie.

Contexte/justification/argument Avec l'avènement d'un traitement prophylactique largement utilisé pour les personnes atteintes de troubles de la coagulation, les maladies articulaires limitant l'activité peuvent être considérablement réduites. Les recherches portant sur la santé articulaire et la capacité aérobie des garçons atteints d'hémophilie, un trouble de la coagulation lié à l'X, n'ont montré aucun niveau de capacité fonctionnelle significativement différent par rapport à leurs pairs, bien que d'autres paramètres puissent continuer à être inférieurs. Cependant, un récent rapport non publié de données préliminaires utilisant le test de compétence motrice Bruinicks-Oseretsky (BOT-2 tm), un outil standardisé d'évaluation de la motricité globale, suggère que les enfants et les jeunes adultes de sexe masculin atteints de troubles de la coagulation fonctionnent à un niveau significativement inférieur de habiletés motrices par rapport aux données normatives, spécifiques au sexe, établies lors de la normalisation du BOT-2. Cette question est importante dans la détermination du pronostic et de l'intervention dans cette population.

Conception de l'étude La recherche sera menée à l'aide d'une conception d'étude transversale prospective pour analyser la relation entre un diagnostic de trouble de la coagulation et le développement de la motricité globale chez les enfants de sexe masculin et les jeunes adultes, ainsi que l'association entre la santé des articulations et le développement de la motricité globale. Étant donné que le diagnostic d'hémophilie est extrêmement rare chez les femmes et que l'analyse statistique nécessite l'utilisation de données normatives spécifiques au sexe, cette étude de recherche se concentrera strictement sur la population de garçons et de jeunes hommes ayant reçu un diagnostic d'hémophilie.

Une fois le consentement éclairé et l'assentiment (le cas échéant) obtenus, les données seront recueillies par le personnel de recherche de l'OHSU lors d'une visite clinique régulière au Centre de traitement de l'hémophilie (CTH). Si un sujet n'est pas en mesure de se rendre à la clinique, le consentement éclairé/l'assentiment et la visite d'étude peuvent être effectués au domicile du sujet.

Méthodes de recrutement Les sujets potentiels seront recrutés lors de toute visite clinique au Centre de traitement de l'hémophilie de l'OHSU. Une lettre de recrutement approuvée par la CISR peut également être envoyée à la liste de diffusion du Centre de traitement de l'hémophilie pour recruter des sujets potentiels.

Processus de consentement Un consentement éclairé et face à face sera demandé avant la collecte de toute donnée. Après une explication détaillée des composants de l'étude, le parent ou le tuteur légal du sujet, si le sujet a moins de 17 ans, ou le sujet lui-même peut signer le consentement éclairé. L'assentiment sera obtenu des patients âgés de 7 à 17 ans. Tous les enfants éligibles pour participer à l'étude et âgés de moins de 17 ans seront évalués pour leur compréhension avant de signer le formulaire d'assentiment. Si le sujet ou ses parents ne parlent pas anglais, un interprète en personne sera présent pendant tout le processus de consentement pour assurer la compréhension.

Procédures de l'étude La collecte des données aura lieu lors d'une visite à la clinique ou d'une visite à domicile par le personnel de l'OHSU. Un interprète sera programmé si la famille a besoin d'un interprète lors d'une visite à domicile ou d'une visite à la clinique. Si la collecte des données n'est pas terminée en une seule visite, une visite de retour, soit à la clinique, soit à domicile, sera effectuée.

Données cliniques Les données cliniques actuelles seront recueillies à partir du dossier médical du sujet. Les données cliniques comprennent la composition corporelle enregistrée sous forme d'indice de masse corporelle (IMC), le type de trouble de la coagulation, la gravité, la présence d'inhibiteurs, la méthode de prise en charge et l'âge. Si une taille et un poids actuels ne sont pas disponibles dans le dossier et que la collecte de données a lieu au domicile du sujet, des appareils appropriés pour mesurer la taille et le poids seront fournis aux enquêteurs pour cette visite. Ces données seront transcrites sur la fiche de collecte de données de chaque sujet. Les données collectées seront ensuite déposées dans la feuille de calcul de collecte de données.

De plus, les référentiels d'hémophilie existants IRB # e5102 et IRB # e7074 seront consultés pour chaque sujet de l'étude afin de collecter les données suivantes : santé clinique des articulations, documentée à l'aide du score de santé articulaire de l'hémophilie (HJHS) et présence de synovite chronique. Les données collectées seront déposées dans la feuille de calcul de collecte de données.

Amplitude de mouvement Au cours de la visite à la clinique ou à domicile du sujet, des évaluations de l'amplitude de mouvement de la flexion et de l'extension de la hanche, de la flexion et de l'extension du genou, de la dorsiflexion et de la flexion plantaire de la cheville, de la flexion et de l'extension du coude, de la pronation et de la supination de l'avant-bras et de la flexion de l'épaule seront effectuées à l'aide d'un goniomètre et repères musculo-squelettiques conformément à la pratique clinique standard au Centre de traitement de l'hémophilie de l'OHSU.

La force de préhension des sujets sera mesurée à l'aide d'une dynamométrie portative. Le dynamomètre à main hydraulique Jamar sera utilisé pour évaluer la force de préhension bilatérale de chaque sujet, en utilisant le protocole défini dans le manuel du propriétaire Jamar.

Compétence motrice globale La compétence motrice globale sera évaluée à l'aide des sous-tests suivants du test de compétence motrice Bruininks-Oseretsky, deuxième édition (BOT-2™) : coordination des membres supérieurs, coordination bilatérale, équilibre, vitesse de course, agilité et force. Avant l'administration des sous-tests, le chercheur déterminera les préférences de la main et du pied du sujet pour l'écriture, le lancer et les coups de pied, à utiliser dans chaque sous-test qui nécessite l'utilisation d'une extrémité préférée. L'environnement de test et l'administration des tests seront conformes au protocole défini dans le manuel d'administration BOT-2™.