Competencia motora de personas con trastornos hemorrágicos utilizando el BOT-2 (TM)

El objetivo principal de este estudio es determinar si la competencia motora gruesa de los niños y adultos jóvenes con hemofilia se encuentra por debajo del promedio, según los datos normativos específicos del sexo, utilizando la evaluación motora estandarizada de la Prueba de competencia motora Bruininks-Oseretsky, segunda edición (BOT-2). ™). La hipótesis principal es que los niños y adultos jóvenes con hemofilia se desempeñan en un nivel más bajo de competencia motora gruesa en comparación con sus compañeros de la misma edad, a pesar de los avances en la atención.

El propósito secundario es establecer si existe una relación entre la salud de las articulaciones y el nivel de competencia motora gruesa. La hipótesis secundaria es que los antecedentes de artropatía de tobillo, rodilla o codo causada por hemofilia darán como resultado diferencias significativas en la competencia motora gruesa dentro y entre las poblaciones de niños y adultos jóvenes con hemofilia.

Antecedentes/justificación/justificación Con el advenimiento del tratamiento profiláctico ampliamente utilizado para personas con trastornos hemorrágicos, la enfermedad articular limitante de la actividad puede reducirse significativamente. Las investigaciones sobre la salud de las articulaciones y la capacidad aeróbica de niños con hemofilia, un trastorno hemorrágico ligado al cromosoma X, no han mostrado niveles significativamente diferentes de capacidad funcional en comparación con sus compañeros, aunque otros parámetros pueden seguir siendo más bajos. Sin embargo, un informe reciente no publicado de datos preliminares utilizando la Prueba de competencia motora de Bruinicks-Oseretsky (BOT-2 tm), una herramienta estandarizada de evaluación de la motricidad gruesa, sugiere que los niños varones y los adultos jóvenes con trastornos hemorrágicos funcionan a un nivel significativamente más bajo de capacidad motora gruesa. habilidades motoras en comparación con los datos normativos, específicos del sexo, establecidos al estandarizar el BOT-2. Esta pregunta es importante en la determinación del pronóstico y la intervención en esta población.

Diseño del estudio La investigación se llevará a cabo utilizando un diseño de estudio transversal prospectivo para analizar la relación entre un diagnóstico de trastorno hemorrágico y el desarrollo motor grueso en niños varones y adultos jóvenes, así como la asociación entre la salud de las articulaciones y el desarrollo motor grueso. Como el diagnóstico de hemofilia es extremadamente raro en mujeres y el análisis estadístico requiere el uso de datos normativos específicos del sexo, este estudio de investigación se centrará estrictamente en la población de niños y hombres jóvenes con diagnóstico de hemofilia.

Una vez que se obtenga el consentimiento informado y el asentimiento (si corresponde), el personal de investigación de OHSU recopilará los datos durante una visita clínica regular en el Centro de Tratamiento de Hemofilia (HTC). Si un sujeto no puede visitar la clínica, el consentimiento/asentimiento informado y la visita del estudio se pueden realizar en el hogar del sujeto.

Métodos de reclutamiento Los sujetos potenciales serán reclutados durante cualquier visita clínica al Centro de Tratamiento de Hemofilia en OHSU. También se puede enviar una carta de reclutamiento aprobada por el IRB a la lista de correo del Centro de Tratamiento de Hemofilia para reclutar sujetos potenciales.

Proceso de consentimiento Se solicitará el consentimiento informado y cara a cara antes de recopilar cualquier dato. Tras una explicación detallada de los componentes del estudio, el padre o tutor legal del sujeto, si el sujeto es menor de 17 años, o el propio sujeto puede firmar el consentimiento informado. Se obtendrá el consentimiento de pacientes de 7 a 17 años. Se evaluará la comprensión de todos los niños elegibles para participar en el estudio y menores de 17 años antes de firmar el formulario de consentimiento. Si el sujeto o sus padres no hablan inglés, un intérprete en persona estará presente durante todo el proceso de consentimiento para garantizar la comprensión.

Procedimientos del estudio La recopilación de datos se llevará a cabo en una visita a la clínica o una visita al hogar por parte del personal de OHSU. Se programará un intérprete en caso de que la familia requiera un intérprete durante una visita al hogar oa la clínica. Si la recopilación de datos no se completa en una visita, se realizará una nueva visita, ya sea a la clínica o al hogar.

Datos clínicos Los datos clínicos actuales se obtendrán de la historia clínica del sujeto. Los datos clínicos incluyen la composición corporal registrada como índice de masa corporal (IMC), tipo de trastorno hemorrágico, gravedad, presencia de inhibidor, método de tratamiento y edad. Si la altura y el peso actuales no están disponibles en el gráfico y la recopilación de datos se realiza en el hogar del sujeto, se proporcionarán a los investigadores los dispositivos apropiados para medir la altura y el peso para esta visita. Estos datos se transcribirán en la ficha de recogida de datos de cada sujeto. Los datos recopilados luego se depositarán en la hoja de cálculo de recopilación de datos.

Además, se accederá a los repositorios de hemofilia existentes IRB n.° e5102 e IRB n.° e7074 para cada sujeto del estudio para recopilar los siguientes datos: salud clínica de las articulaciones, según se documenta mediante el Puntaje de salud de las articulaciones de hemofilia (HJHS), y presencia de sinovitis crónica. Los datos recopilados se depositarán en la hoja de cálculo de recopilación de datos.

Amplitud de movimiento Durante la visita clínica o domiciliaria del sujeto, se realizarán evaluaciones de la amplitud de movimiento de flexión y extensión de cadera, flexión y extensión de rodilla, flexión dorsal y flexión plantar de tobillo, flexión y extensión de codo, pronación y supinación de antebrazo y flexión de hombro mediante un goniómetro y puntos de referencia musculoesqueléticos de acuerdo con la práctica clínica estándar en el Centro de Tratamiento de Hemofilia en OHSU.

Fuerza La fuerza de agarre de los sujetos se medirá con dinamometría manual. El dinamómetro de mano hidráulico Jamar se utilizará para evaluar la fuerza de agarre bilateral en cada sujeto, utilizando el protocolo establecido en el Manual del propietario de Jamar.

Competencia motora gruesa La competencia motora gruesa se evaluará utilizando las siguientes subpruebas de la Prueba de competencia motora Bruininks-Oseretsky, segunda edición (BOT-2™): coordinación de las extremidades superiores, coordinación bilateral, equilibrio, velocidad de carrera y agilidad y fuerza. Antes de la administración de las subpruebas, el investigador determinará las preferencias de manos y pies del sujeto para escribir, lanzar y patear, que se usarán dentro de cada subprueba que requiera el uso de una extremidad preferida. El entorno de prueba y la administración de la prueba se ajustarán al protocolo establecido en el Manual de administración de BOT-2™.