Oxidační stres a zánětlivé biomarkery u Gaucherovy choroby
16. března 2026 aktualizováno: University of Minnesota
Nové zánětlivé biomarkery komplement 5A a hepcidin u pacientů s Gaucherovou chorobou (GD)
Cílem této studie je zhodnotit oxidační stres a/nebo zánět u pacientů s Gaucherovou chorobou typu I pomocí řady biomarkerů a korelovat s měřením aktuálně používaných diagnostických biomarkerů.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
Stanovíme biomarkery oxidačního stresu a/nebo zánětu v plné krvi a/nebo plazmě u dospělých jedinců s Gaucherovou chorobou.
Během tří nezávislých návštěv po dobu přibližně 3 měsíců bude odebrán vzorek patnácti mililitrů krve.
Tyto vzorky budou zpracovány k oddělení plazmy od červených krvinek a zmraženy, dokud nebudou provedeny testy.
K testování řady biomarkerů v těchto vzorcích budou přijaty standardizované metody imunotestů a metody založené na LC/MS.
Tato data budou korelována s aktuálně používanými diagnostickými biomarkery.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
34
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Reena Kartha, PhD
- Telefonní číslo: 612-626-2436
- E-mail: rvkartha@umn.edu
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Nábor
- University of Minnesota
-
Kontakt:
- Reena Kartha, PhD
- Telefonní číslo: 612-626-2436
- E-mail: rvkartha@umn.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Reena Kartha, PhD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Subjekty s Gaucherovou chorobou typu 1, které buď dosud nebyly léčeny, nebo jsou na terapii stabilní (formulace specifické enzymatické substituční terapie (ERT) / terapie snížením substrátu (SRT) ve specifické dávce) po dobu alespoň 2 let.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Všichni účastníci musí být starší 18 let.
- Všichni účastníci musí podle názoru zkoušejících rozumět požadavkům studie a spolupracovat s nimi a musí být schopni poskytnout písemný informovaný souhlas.
- Jedinci s Gaucherovou chorobou, kteří jsou podle názoru zkoušejícího zdravotně stabilní pro účast ve studii.
- Subjekty s GD musí být stabilní na specifické terapii ERT a/nebo SRT ve specifické dávce (např. na základě jednotek/kg) po dobu alespoň 2 let nebo být naivní vůči těmto terapiím (žádná terapie po dobu 2 let).
- Pacienti s GD1, u kterých došlo ke změně terapie, tj. změně dávky nebo přechodu z jednoho léku na druhý, mohou být zařazeni po uplynutí alespoň 6 měsíců od změny a podle názoru lékaře poskytujícího péči jsou považováni za stabilní. trpěliví.
- Všichni účastníci nesmí užívat antioxidanty koenzym Q-10, vitamín C nebo vitamín E po dobu 3 týdnů před studií.
Kritéria vyloučení:
- Lékařsky nestabilní podmínky v jakékoli skupině, jak určili vyšetřovatelé
- Souběžné onemocnění; zdravotní stav; nebo polehčující okolnost, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit bezpečnost subjektu, dodržování studie, dokončení studie nebo integritu dat shromážděných pro studii.
- Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo v plodném věku, které nepoužívají přijatelné formy antikoncepce
- Anamnéza astmatu, které je v současné době léčeno
- Subjekty, které si nemohou nebo nechtějí nechat odebrat krev
- Z jakéhokoli důvodu nelze dodržet protokol studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Case-Control
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Léčba naivní GD1
Subjekty Gaucherovy choroby typu 1, které jsou naivní vůči jakékoli léčbě
|
|
Ošetřené GD1
Gaucherova choroba typu 1, kteří jsou stabilní při léčbě (na specifické ERT a/nebo SRT a specifické dávce po dobu alespoň 2 let)
|
|
Zdraví dobrovolníci (již nenabíráme)
Zdravé kontroly odpovídaly věku.
Do této větve nebudou zapsáni žádní noví účastníci.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna koncentrace C5a v plazmě
Časové okno: 6 měsíců
|
Výsledek bude uveden jako změna plazmatické koncentrace C5a (ng/ml) od výchozí hodnoty do 6 měsíců u účastníků s Gaucherovou chorobou typu 1
|
6 měsíců
|
|
Změna koncentrace hepcidinu v plazmě
Časové okno: 6 měsíců
|
Výsledek bude uveden jako změna plazmatické koncentrace hepcidinu (ng/ml) od výchozí hodnoty do 6 měsíců u účastníků s Gaucherovou chorobou typu 1
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna koncentrace glutathionu v krvi
Časové okno: 6 měsíců
|
Výsledek bude hlášen jako změna koncentrace glutathionu v krvi (umol/g) od výchozí hodnoty do 6 měsíců u účastníků s Gaucherovou chorobou typu 1
|
6 měsíců
|
|
Změna koncentrace plazmatického nádorového nekrotického faktoru (TNF)-alfa
Časové okno: 6 měsíců
|
Výsledek bude uveden jako změna koncentrace TNF-alfa v krvi (pg/ml) od výchozí hodnoty do 6 měsíců u účastníků s Gaucherovou chorobou typu 1
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Reena Kartha, PhD, University of Minnesota
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. října 2015
Primární dokončení (Odhadovaný)
28. června 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
28. června 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. května 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. května 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
7. května 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Patologické procesy
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Poruchy metabolismu lipidů
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Sfingolipidózy
- Lipidózy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Nutriční a metabolické nemoci
- Zánět
- Gaucherova nemoc
Další identifikační čísla studie
- 1305M34501
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .