Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Stres oksydacyjny i biomarkery zapalne w chorobie Gauchera

16 marca 2026 zaktualizowane przez: University of Minnesota

Nowe biomarkery stanu zapalnego, uzupełnienie 5A i hepcydyna u pacjentów z chorobą Gauchera (GD)

Celem pracy jest ocena stresu oksydacyjnego i/lub stanu zapalnego u pacjentów z chorobą Gauchera typu I przy użyciu szeregu biomarkerów i korelacja z pomiarami obecnie stosowanych biomarkerów diagnostycznych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Określimy biomarkery związane ze stresem oksydacyjnym i/lub stanem zapalnym w pełnej krwi i/lub osoczu u dorosłych osób z chorobą Gauchera. Piętnastomililitrowa próbka krwi zostanie pobrana podczas trzech niezależnych wizyt w okresie około 3 miesięcy. Próbki te zostaną przetworzone w celu oddzielenia osocza od krwinek czerwonych i zamrożone do czasu wykonania testów. Standaryzowane metody testów immunologicznych i metody oparte na LC/MS zostaną przyjęte do oznaczania serii biomarkerów w tych próbkach. Dane te zostaną skorelowane z obecnie stosowanymi biomarkerami diagnostycznymi.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

34

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Reena Kartha, PhD
  • Numer telefonu: 612-626-2436
  • E-mail: rvkartha@umn.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Reena Kartha, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z chorobą Gauchera typu 1, którzy nie byli wcześniej leczeni lub są stabilni podczas leczenia (specyficzna enzymatyczna terapia zastępcza (ERT) / terapia redukcyjna substratu (SRT) w określonej dawce) przez co najmniej 2 lata.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wszyscy uczestnicy muszą mieć ukończone 18 lat.
  2. Wszyscy zapisani muszą rozumieć i współpracować z wymaganiami badania w opinii badaczy oraz muszą być w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę.
  3. Osoby z chorobą Gauchera, których stan medycznie jest stabilny do udziału w badaniu w opinii badacza.
  4. Pacjenci z GD muszą być stabilni na określonej terapii ERT i / lub SRT w określonej dawce (np. w jednostkach / kg) przez co najmniej 2 lata lub nie stosować tych terapii (brak terapii przez 2 lata).
  5. Pacjenci z GD1, u których nastąpiła zmiana terapii, tj. zmiana dawki lub zmiana leku na inny, mogą zostać włączeni do badania po upływie co najmniej 6 miesięcy od zmiany i są uznawani za stabilnych w opinii klinicysty sprawującego opiekę nad pacjentem pacjent.
  6. Wszyscy uczestnicy nie mogli przyjmować przeciwutleniaczy, koenzymu Q-10, witaminy C ani witaminy E przez 3 tygodnie przed badaniem.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niestabilne medycznie stany w dowolnej grupie, określone przez badaczy
  2. choroba współistniejąca; stan medyczny; lub okoliczność łagodząca, która w opinii badacza może zagrozić bezpieczeństwu uczestników, zgodności badania, ukończeniu badania lub integralności danych zebranych na potrzeby badania.
  3. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub w wieku rozrodczym, które nie stosują dopuszczalnych form antykoncepcji
  4. Historia astmy, która jest obecnie leczona
  5. Pacjenci, którzy nie mogą lub nie chcą pobrać krwi
  6. Niezdolny do przestrzegania protokołu badania z jakiegokolwiek powodu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kontrola przypadków
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Leczenie naiwne GD1
Osoby z chorobą Gauchera typu 1, które nie były wcześniej leczone
Leczony GD1
Choroba Gauchera typu 1, którzy są stabilni podczas leczenia (określoną ERT i (lub) SRT i określoną dawką przez co najmniej 2 lata)
Zdrowi ochotnicy (już nie rekrutują)
Zdrowe kontrole dopasowane do wieku. Żaden nowy uczestnik nie zostanie zarejestrowany w tej grupie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia C5a w osoczu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Wynik zostanie podany jako zmiana stężenia C5a w osoczu (ng/ml) od wartości początkowej do 6 miesięcy u uczestników z chorobą Gauchera typu 1
6 miesięcy
Zmiana stężenia hepcydyny w osoczu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Wynik zostanie podany jako zmiana stężenia hepcydyny w osoczu (ng/ml) od wartości początkowej do 6 miesięcy u uczestników z chorobą Gauchera typu 1
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia glutationu we krwi
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Wynik zostanie podany jako zmiana stężenia glutationu we krwi (umol/g) od wartości wyjściowej do 6 miesięcy u uczestników z chorobą Gauchera typu 1
6 miesięcy
Zmiana stężenia czynnika martwicy nowotworów w osoczu (TNF)-alfa
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Wynik zostanie podany jako zmiana stężenia TNF-alfa we krwi (pg/ml) od wartości początkowej do 6 miesięcy u uczestników z chorobą Gauchera typu 1
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Minnesota

Śledczy

  • Główny śledczy: Reena Kartha, PhD, University of Minnesota

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2015

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 maja 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

7 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1305M34501

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj