Estresse Oxidativo e Biomarcadores Inflamatórios na Doença de Gaucher
16 de março de 2026 atualizado por: University of Minnesota
Novos Biomarcadores Inflamatórios Complemento 5A e Hepcidina em Pacientes com Doença de Gaucher (DG)
O objetivo deste estudo é avaliar o estresse oxidativo e/ou inflamação em pacientes com doença de Gaucher tipo I usando uma série de biomarcadores e correlacionar com medições de biomarcadores diagnósticos atualmente usados.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Descrição detalhada
Determinaremos biomarcadores relacionados ao estresse oxidativo e/ou inflamação no sangue total e/ou plasma em indivíduos adultos com doença de Gaucher.
Amostras de sangue de quinze mililitros serão coletadas durante três visitas independentes durante um período de aproximadamente 3 meses.
Essas amostras serão processadas para separar o plasma dos glóbulos vermelhos e congeladas até que os testes sejam realizados.
Métodos padronizados de imunoensaio e métodos baseados em LC/MS serão adotados para testar uma série de biomarcadores nessas amostras.
Esses dados serão correlacionados com biomarcadores diagnósticos atualmente utilizados.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
34
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Reena Kartha, PhD
- Número de telefone: 612-626-2436
- E-mail: rvkartha@umn.edu
Locais de estudo
-
-
Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Recrutamento
- University of Minnesota
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Contato:
- Reena Kartha, PhD
- Número de telefone: 612-626-2436
- E-mail: rvkartha@umn.edu
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Investigador principal:
- Reena Kartha, PhD
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos com doença de Gaucher tipo 1 que nunca receberam tratamento ou estão estáveis em terapia (terapia de reposição enzimática específica (TRE) / formulação de terapia de redução de substrato (SRT) em uma dose específica) por pelo menos 2 anos.
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os participantes devem ter 18 anos ou mais.
- Todos os inscritos devem entender e cooperar com os requisitos do estudo na opinião dos investigadores e devem ser capazes de fornecer consentimento informado por escrito.
- Indivíduos com doença de Gaucher clinicamente estáveis para participação no estudo na opinião do investigador.
- Indivíduos com DG devem estar estáveis em uma terapia específica de ERT e/ou SRT em uma dose específica (por exemplo, em unidades/kg) por pelo menos 2 anos ou ser virgens a essas terapias (sem terapia por 2 anos).
- Os pacientes GD1, que tiveram uma mudança na terapia, ou seja, uma mudança na dose ou mudança de um medicamento para outro, podem ser inscritos após pelo menos 6 meses decorridos desde a mudança e são considerados estáveis na opinião do médico que presta assistência ao paciente. paciente.
- Todos os participantes não devem ter tomado antioxidantes coenzima Q-10, vitamina C ou vitamina E por 3 semanas antes do estudo.
Critério de exclusão:
- Condições clinicamente instáveis em qualquer grupo, conforme determinado pelos investigadores
- Doença concomitante; condição médica; ou uma circunstância atenuante que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do participante, a adesão ao estudo, a conclusão do estudo ou a integridade dos dados coletados para o estudo.
- Mulheres grávidas ou lactantes ou em idade fértil que não estejam usando formas aceitáveis de contracepção
- História de asma atualmente em tratamento
- Indivíduos que não podem ou não querem ter sangue coletado
- Incapaz de aderir ao protocolo de estudo por qualquer motivo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Controle de caso
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
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Tratamento ingênuo GD1
Indivíduos com doença de Gaucher tipo 1 que são virgens de qualquer tratamento
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GD1 tratado
Doença de Gaucher tipo 1 estável em terapia (em TRE e/ou SRT específicos e dose específica por pelo menos 2 anos)
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Voluntários Saudáveis (Não estão mais recrutando)
Controles saudáveis pareados por idade.
Nenhum novo participante será inscrito neste braço.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na concentração plasmática de C5a
Prazo: 6 meses
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O resultado será relatado como a alteração na concentração plasmática de C5a (ng/ml) desde o início até 6 meses em participantes com doença de Gaucher tipo 1
|
6 meses
|
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Alteração na concentração plasmática de hepcidina
Prazo: 6 meses
|
O resultado será relatado como a alteração na concentração plasmática de hepcidina (ng/ml) desde o início até 6 meses em participantes com doença de Gaucher tipo 1
|
6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na concentração de glutationa no sangue
Prazo: 6 meses
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O resultado será relatado como a alteração na concentração sanguínea de glutationa (umol/g) desde o início até 6 meses em participantes com doença de Gaucher tipo 1
|
6 meses
|
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Alteração na concentração do Fator de Necrose Tumoral do Plasma (TNF)-alfa
Prazo: 6 meses
|
O resultado será relatado como a alteração na concentração sanguínea de TNF-alfa (pg/ml) desde o início até 6 meses em participantes com doença de Gaucher tipo 1
|
6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Reena Kartha, PhD, University of Minnesota
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de outubro de 2015
Conclusão Primária (Estimado)
28 de junho de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
28 de junho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de maio de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de maio de 2015
Primeira postagem (Estimado)
7 de maio de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Processos Patológicos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Esfingolipidoses
- Lipidoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Inflamação
- Doença de Gaucher
Outros números de identificação do estudo
- 1305M34501
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