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戈谢病的氧化应激和炎症生物标志物

2024年1月28日 更新者:University of Minnesota

戈谢病 (GD) 患者的新型炎症生物标志物补充 5A 和铁调素

本研究的目的是使用一系列生物标志物评估 I 型戈谢病患者的氧化应激和/或炎症,并与当前使用的诊断生物标志物的测量结果相关联。

研究概览

地位

招聘中

详细说明

我们将确定患有戈谢病的成年受试者的全血和/或血浆中的氧化应激和/或炎症相关生物标志物。 在大约 3 个月的时间内,将在三次独立访问期间收集 15 毫升血样。 这些样本将被处理以将血浆与红细胞分离并冷冻,直到进行化验。 将采用标准化的免疫测定方法和基于LC/MS的方法来测定这些样品中的一系列生物标志物。 这些数据将与当前使用的诊断生物标志物相关联。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

35

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名:Reena Kartha, PhD
  • 电话号码:612-626-2436
  • 邮箱rvkartha@umn.edu

学习地点

    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • 招聘中
        • University of Minnesota
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Reena Kartha, PhD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

取样方法

非概率样本

研究人群

1 型戈谢病受试者,他们要么未经治疗,要么在治疗(特定剂量的特定酶替代疗法 (ERT)/底物还原疗法 (SRT) 制剂)中稳定至少 2 年。

描述

纳入标准:

  1. 所有参与者必须年满 18 岁。
  2. 所有参与者必须理解并配合研究人员认为的研究要求,并且必须能够提供书面知情同意书。
  3. 研究者认为身体状况稳定可以参加研究的戈谢病患者。
  4. GD 受试者必须在特定剂量的特定 ERT 和/或 SRT 疗法(例如,以单位/kg 为基础)稳定至少 2 年,或者对这些疗法不熟悉(2 年未接受治疗)。
  5. GD1 患者的治疗发生了变化,即剂量发生变化或从一种药物转换为另一种药物,可以在变化后至少 6 个月后入组,并且临床医生认为其病情稳定病人。
  6. 所有参与者不得在研究前 3 周内未服用抗氧化剂辅酶 Q-10、维生素 C 或维生素 E。

排除标准:

  1. 研究人员确定的任何组的医学不稳定状况
  2. 并发疾病;医疗条件;研究者认为可能危及受试者安全、研究依从性、研究完成或为研究收集的数据完整性的情有可原的情况。
  3. 未使用可接受的避孕方式的怀孕或哺乳期或育龄女性
  4. 目前正在接受治疗的哮喘病史
  5. 不能或不愿抽血的受试者
  6. 出于任何原因无法遵守研究方案

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 观测模型:病例对照
  • 时间观点:预期

队列和干预

团体/队列
未经治疗的 GD1
未接受任何治疗的 1 型戈谢病受试者
处理过的GD1
治疗稳定的 1 型戈谢病(特定 ERT 和/或 SRT 和特定剂量至少 2 年)
健康志愿者(不再招募)
年龄匹配的健康对照。 不会有新的参与者加入该组。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
血浆 C5a 浓度的变化
大体时间:6个月
结果将报告为 1 型戈谢病参与者的 C5a 血浆浓度(ng/ml)从基线到 6 个月的变化
6个月
血浆铁调素浓度的变化
大体时间:6个月
结果将报告为 1 型戈谢病参与者的铁调素血浆浓度 (ng/ml) 从基线到 6 个月的变化
6个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血液中谷胱甘肽浓度的变化
大体时间:6个月
结果将报告为 1 型戈谢病参与者的谷胱甘肽血液浓度 (umol/g) 从基线到 6 个月的变化
6个月
血浆肿瘤坏死因子 (TNF)-α 浓度的变化
大体时间:6个月
结果将报告为 1 型戈谢病参与者从基线到 6 个月时 TNF-α 血液浓度的变化 (pg/ml)
6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Reena Kartha, PhD、University of Minnesota

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年10月1日

初级完成 (估计的)

2024年12月1日

研究完成 (估计的)

2024年12月1日

研究注册日期

首次提交

2015年5月4日

首先提交符合 QC 标准的

2015年5月4日

首次发布 (估计的)

2015年5月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年1月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月28日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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