Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Oxidatív stressz és gyulladásos biomarkerek Gaucher-kórban

2024. január 28. frissítette: University of Minnesota

Az új gyulladásos biomarkerek kiegészítik az 5A-t és a hepcidint Gaucher-kórban (GD) szenvedő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak a célja az oxidatív stressz és/vagy gyulladás értékelése I. típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél egy sor biomarker segítségével, és korrelálni a jelenleg használt diagnosztikai biomarkerek méréseivel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Részletes leírás

Meghatározzuk az oxidatív stresszhez és/vagy a gyulladáshoz kapcsolódó biomarkereket teljes vérben és/vagy plazmában Gaucher-kórban szenvedő felnőtt egyénekben. Tizenöt milliliter vérmintát vesznek három független vizit során, körülbelül 3 hónapon keresztül. Ezeket a mintákat feldolgozzák a plazma és a vörösvértestek elválasztására, és lefagyasztják, amíg el nem végzik a vizsgálatokat. Szabványos immunológiai vizsgálati módszereket és LC/MS-alapú módszereket alkalmaznak a biomarkerek sorozatának vizsgálatára ezekben a mintákban. Ezeket az adatokat korrelálni kell a jelenleg használt diagnosztikai biomarkerekkel.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

35

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Toborzás
        • University of Minnesota
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Reena Kartha, PhD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

1. típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek, akik vagy nem részesültek kezelésben, vagy stabilak a terápiában (specifikus enzimpótló terápia (ERT) / szubsztrátredukciós terápia (SRT) készítmény meghatározott dózisban) legalább 2 évig.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Minden résztvevőnek 18 éves vagy idősebbnek kell lennie.
  2. Minden jelentkezőnek meg kell értenie a vizsgálat követelményeit, és együtt kell működnie azokkal a vizsgálók véleménye szerint, és képesnek kell lennie arra, hogy írásos beleegyezését adja.
  3. Gaucher-kórban szenvedő egyének, akik a vizsgálatban való részvételhez a vizsgáló véleménye szerint orvosilag stabilak.
  4. A GD alanyoknak legalább 2 évig stabilnak kell lenniük egy adott ERT és/vagy SRT terápiában meghatározott dózissal (például egység/kg alapon) legalább 2 évig, vagy naivnak kell lenniük ezekben a terápiákban (2 évig nem részesülhetnek terápiában).
  5. Azok a GD1 betegek, akiknél terápiamódosításon, azaz dózismódosításon, vagy egyik gyógyszerről másikra való átálláson esett át, a váltás óta legalább 6 hónap elteltével vehetők fel, és a beteget ellátó klinikus véleménye szerint stabilnak tekinthetők. beteg.
  6. A vizsgálat előtt 3 hétig egyetlen résztvevő sem vehetett be antioxidáns-koenzim Q-10-et, C-vitamint vagy E-vitamint.

Kizárási kritériumok:

  1. Orvosilag instabil állapotok bármely csoportban a vizsgálók által megállapítottak szerint
  2. Egyidejű betegség; egészségi állapot; vagy olyan enyhítő körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti az alany biztonságát, a vizsgálat megfelelőségét, a vizsgálat befejezését vagy a vizsgálathoz gyűjtött adatok sértetlenségét.
  3. Terhes, szoptató vagy fogamzóképes korú nők, akik nem használnak elfogadható fogamzásgátlást
  4. Jelenleg kezelt asztma története
  5. Azok az alanyok, akik nem tudnak vagy nem akarnak vért venni
  6. Bármilyen okból nem tudja betartani a vizsgálati protokollt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Case-Control
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Kezelés naiv GD1
1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek, akik naivak semmilyen kezelésben
Kezelt GD1
1-es típusú Gaucher-kór, akik stabilak a terápia során (specifikus ERT és/vagy SRT és meghatározott dózis mellett legalább 2 évig)
Egészséges önkéntesek (már nem toboroznak)
Az életkornak megfelelő egészséges kontrollok. Ebbe a karba nem vesznek fel új résztvevőket.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A plazma C5a koncentrációjának változása
Időkeret: 6 hónap
Az eredményt a C5a plazmakoncentrációjának (ng/ml) változásaként jelentik a kiindulási értékről 6 hónapra az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő résztvevőknél.
6 hónap
A plazma hepcidin koncentrációjának változása
Időkeret: 6 hónap
Az eredményt a hepcidin plazmakoncentrációjának (ng/ml) változásaként jelentik a kiindulási értékről 6 hónapra az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő résztvevőknél.
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vér glutation koncentrációjának változása
Időkeret: 6 hónap
Az eredményt a glutation vérkoncentrációjának (umol/g) változásaként jelentik a kiindulási értékről 6 hónapra az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő résztvevőknél.
6 hónap
A plazma tumornekrózis faktor (TNF) alfa-koncentrációjának változása
Időkeret: 6 hónap
Az eredményt a TNF-alfa vérkoncentrációjának (pg/ml) változásaként jelentik a kiindulási értékről 6 hónapra az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél.
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Reena Kartha, PhD, University of Minnesota

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. október 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. május 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. május 4.

Első közzététel (Becsült)

2015. május 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 28.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

3
Iratkozz fel