- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT02437396
Oxidatív stressz és gyulladásos biomarkerek Gaucher-kórban
2024. január 28. frissítette: University of Minnesota
Az új gyulladásos biomarkerek kiegészítik az 5A-t és a hepcidint Gaucher-kórban (GD) szenvedő betegeknél
Ennek a vizsgálatnak a célja az oxidatív stressz és/vagy gyulladás értékelése I. típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél egy sor biomarker segítségével, és korrelálni a jelenleg használt diagnosztikai biomarkerek méréseivel.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Részletes leírás
Meghatározzuk az oxidatív stresszhez és/vagy a gyulladáshoz kapcsolódó biomarkereket teljes vérben és/vagy plazmában Gaucher-kórban szenvedő felnőtt egyénekben.
Tizenöt milliliter vérmintát vesznek három független vizit során, körülbelül 3 hónapon keresztül.
Ezeket a mintákat feldolgozzák a plazma és a vörösvértestek elválasztására, és lefagyasztják, amíg el nem végzik a vizsgálatokat.
Szabványos immunológiai vizsgálati módszereket és LC/MS-alapú módszereket alkalmaznak a biomarkerek sorozatának vizsgálatára ezekben a mintákban.
Ezeket az adatokat korrelálni kell a jelenleg használt diagnosztikai biomarkerekkel.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
35
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Reena Kartha, PhD
- Telefonszám: 612-626-2436
- E-mail: rvkartha@umn.edu
Tanulmányi helyek
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- Toborzás
- University of Minnesota
-
Kapcsolatba lépni:
- Reena Kartha, PhD
- Telefonszám: 612-626-2436
- E-mail: rvkartha@umn.edu
-
Kutatásvezető:
- Reena Kartha, PhD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
1. típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek, akik vagy nem részesültek kezelésben, vagy stabilak a terápiában (specifikus enzimpótló terápia (ERT) / szubsztrátredukciós terápia (SRT) készítmény meghatározott dózisban) legalább 2 évig.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Minden résztvevőnek 18 éves vagy idősebbnek kell lennie.
- Minden jelentkezőnek meg kell értenie a vizsgálat követelményeit, és együtt kell működnie azokkal a vizsgálók véleménye szerint, és képesnek kell lennie arra, hogy írásos beleegyezését adja.
- Gaucher-kórban szenvedő egyének, akik a vizsgálatban való részvételhez a vizsgáló véleménye szerint orvosilag stabilak.
- A GD alanyoknak legalább 2 évig stabilnak kell lenniük egy adott ERT és/vagy SRT terápiában meghatározott dózissal (például egység/kg alapon) legalább 2 évig, vagy naivnak kell lenniük ezekben a terápiákban (2 évig nem részesülhetnek terápiában).
- Azok a GD1 betegek, akiknél terápiamódosításon, azaz dózismódosításon, vagy egyik gyógyszerről másikra való átálláson esett át, a váltás óta legalább 6 hónap elteltével vehetők fel, és a beteget ellátó klinikus véleménye szerint stabilnak tekinthetők. beteg.
- A vizsgálat előtt 3 hétig egyetlen résztvevő sem vehetett be antioxidáns-koenzim Q-10-et, C-vitamint vagy E-vitamint.
Kizárási kritériumok:
- Orvosilag instabil állapotok bármely csoportban a vizsgálók által megállapítottak szerint
- Egyidejű betegség; egészségi állapot; vagy olyan enyhítő körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti az alany biztonságát, a vizsgálat megfelelőségét, a vizsgálat befejezését vagy a vizsgálathoz gyűjtött adatok sértetlenségét.
- Terhes, szoptató vagy fogamzóképes korú nők, akik nem használnak elfogadható fogamzásgátlást
- Jelenleg kezelt asztma története
- Azok az alanyok, akik nem tudnak vagy nem akarnak vért venni
- Bármilyen okból nem tudja betartani a vizsgálati protokollt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Case-Control
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
---|
Kezelés naiv GD1
1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek, akik naivak semmilyen kezelésben
|
Kezelt GD1
1-es típusú Gaucher-kór, akik stabilak a terápia során (specifikus ERT és/vagy SRT és meghatározott dózis mellett legalább 2 évig)
|
Egészséges önkéntesek (már nem toboroznak)
Az életkornak megfelelő egészséges kontrollok.
Ebbe a karba nem vesznek fel új résztvevőket.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A plazma C5a koncentrációjának változása
Időkeret: 6 hónap
|
Az eredményt a C5a plazmakoncentrációjának (ng/ml) változásaként jelentik a kiindulási értékről 6 hónapra az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő résztvevőknél.
|
6 hónap
|
A plazma hepcidin koncentrációjának változása
Időkeret: 6 hónap
|
Az eredményt a hepcidin plazmakoncentrációjának (ng/ml) változásaként jelentik a kiindulási értékről 6 hónapra az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő résztvevőknél.
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A vér glutation koncentrációjának változása
Időkeret: 6 hónap
|
Az eredményt a glutation vérkoncentrációjának (umol/g) változásaként jelentik a kiindulási értékről 6 hónapra az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő résztvevőknél.
|
6 hónap
|
A plazma tumornekrózis faktor (TNF) alfa-koncentrációjának változása
Időkeret: 6 hónap
|
Az eredményt a TNF-alfa vérkoncentrációjának (pg/ml) változásaként jelentik a kiindulási értékről 6 hónapra az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél.
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Reena Kartha, PhD, University of Minnesota
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. október 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. december 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2024. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. május 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. május 4.
Első közzététel (Becsült)
2015. május 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. január 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. január 28.
Utolsó ellenőrzés
2024. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Lipid anyagcsere zavarok
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Szfingolipidózisok
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Lipidózisok
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Gyulladás
- Gaucher-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 1305M34501
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .