Oksidativt stress og inflammatoriske biomarkører ved Gauchers sykdom
16. mars 2026 oppdatert av: University of Minnesota
Nye inflammatoriske biomarkører komplement 5A og hepcidin hos pasienter med Gauchers sykdom (GD)
Målet med denne studien er å evaluere oksidativt stress og/eller betennelse hos pasienter med Gauchers sykdom type I ved å bruke en serie biomarkører og korrelere med målinger av for tiden brukte diagnostiske biomarkører.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Detaljert beskrivelse
Vi vil bestemme oksidativt stress og/eller inflammasjonsrelaterte biomarkører i fullblod og/eller plasma hos voksne personer med Gauchers sykdom.
Femten milliliter blodprøve vil bli samlet inn i løpet av tre uavhengige besøk over en periode på omtrent 3 måneder.
Disse prøvene vil bli behandlet for å separere plasma fra røde blodlegemer og frosset til analyser er utført.
Standardiserte immunanalysemetoder og LC/MS-baserte metoder vil bli tatt i bruk for å analysere en serie biomarkører i disse prøvene.
Disse dataene vil bli korrelert med for tiden brukte diagnostiske biomarkører.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
34
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Reena Kartha, PhD
- Telefonnummer: 612-626-2436
- E-post: rvkartha@umn.edu
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Rekruttering
- University of Minnesota
-
Ta kontakt med:
- Reena Kartha, PhD
- Telefonnummer: 612-626-2436
- E-post: rvkartha@umn.edu
-
Hovedetterforsker:
- Reena Kartha, PhD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Personer med Gauchers sykdom type 1 som enten er naive til behandling eller er stabile på terapi (spesifikk enzymerstatningsterapi (ERT) / substratreduksjonsterapi (SRT) formulering ved en spesifikk dose) i minst 2 år.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alle deltakere må være 18 år eller eldre.
- Alle deltakere må forstå og samarbeide med kravene til studien etter etterforskernes mening og må kunne gi skriftlig informert samtykke.
- Personer med Gauchers sykdom som er medisinsk stabile for deltakelse i studien etter etterforskerens mening.
- GD-individer må være stabile på en spesifikk ERT- og/eller SRT-behandling ved en spesifikk dose (for eksempel på enhet/kg-basis) i minst 2 år eller være naive til disse terapiene (ingen terapi på 2 år).
- GD1-pasienter, som har hatt en endring i terapi, det vil si endring i dose eller bytte fra ett legemiddel til et annet, kan innrulleres etter at det har gått minst 6 måneder siden endringen og anses som stabile etter oppfatningen av klinikeren som yter omsorg til pasienten. pasient.
- Alle deltakere må ikke ha tatt antioksidanter koenzym Q-10, vitamin C eller vitamin E i 3 uker før studien.
Ekskluderingskriterier:
- Medisinsk ustabile tilstander i enhver gruppe som bestemt av etterforskerne
- Samtidig sykdom; medisinsk tilstand; eller en formildende omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, kan kompromittere forsøkspersonens sikkerhet, etterlevelse av studien, fullføring av studien eller integriteten til dataene som er samlet inn for studien.
- Kvinner som er gravide eller ammende eller i fertil alder som ikke bruker akseptable former for prevensjon
- Anamnese med astma som for tiden behandles
- Personer som ikke kan eller er villige til å få tatt blod
- Kan ikke overholde studieprotokollen uansett årsak
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Case-Control
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Behandlingsnaiv GD1
Personer med Gauchers sykdom type 1 som er naive til enhver behandling
|
|
Behandlet GD1
Gauchers sykdom type 1 som er stabile på terapi (på den spesifikke ERT og/eller SRT og spesifikk dose i minst 2 år)
|
|
Friske frivillige (rekrutterer ikke lenger)
Alder samsvarte med sunne kontroller.
Ingen nye deltakere vil bli registrert i denne grenen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i Plasma C5a-konsentrasjon
Tidsramme: 6 måneder
|
Utfallet vil bli rapportert som endring i plasmakonsentrasjon av C5a (ng/ml) fra baseline til 6 måneder hos deltakere med Gauchers sykdom type 1
|
6 måneder
|
|
Endring i plasma hepcidin konsentrasjon
Tidsramme: 6 måneder
|
Utfallet vil bli rapportert som endringen i plasmakonsentrasjonen av hepcidin (ng/ml) fra baseline til 6 måneder hos deltakere med Gauchers sykdom type 1
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i blodglutationkonsentrasjon
Tidsramme: 6 måneder
|
Utfallet vil bli rapportert som endringen i blodkonsentrasjonen av glutation (umol/g) fra baseline til 6 måneder hos deltakere med Gauchers sykdom type 1
|
6 måneder
|
|
Endring i plasmatumornekrosefaktor (TNF)-alfakonsentrasjon
Tidsramme: 6 måneder
|
Utfallet vil bli rapportert som endringen i blodkonsentrasjonen av TNF-alfa (pg/ml) fra baseline til 6 måneder hos deltakere med Gauchers sykdom type 1
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Reena Kartha, PhD, University of Minnesota
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. oktober 2015
Primær fullføring (Antatt)
28. juni 2026
Studiet fullført (Antatt)
28. juni 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. mai 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. mai 2015
Først lagt ut (Antatt)
7. mai 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Patologiske prosesser
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Sfingolipidoser
- Lipidoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Betennelse
- Gauchers sykdom
Andre studie-ID-numre
- 1305M34501
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .