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Stress oxydatif et biomarqueurs inflammatoires dans la maladie de Gaucher

16 mars 2026 mis à jour par: University of Minnesota

De nouveaux biomarqueurs inflammatoires complètent le 5A et l'hepcidine chez les patients atteints de la maladie de Gaucher (MG)

L'objectif de cette étude est d'évaluer le stress oxydatif et/ou l'inflammation chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type I à l'aide d'une série de biomarqueurs et de les corréler avec les mesures des biomarqueurs diagnostiques actuellement utilisés.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Nous déterminerons les biomarqueurs liés au stress oxydatif et/ou à l'inflammation dans le sang total et/ou le plasma chez des sujets adultes atteints de la maladie de Gaucher. Un échantillon de sang de quinze millilitres sera prélevé au cours de trois visites indépendantes sur une période d'environ 3 mois. Ces échantillons seront traités pour séparer le plasma des globules rouges et congelés jusqu'à ce que les analyses soient effectuées. Des méthodes d'immunodosage standardisées et des méthodes basées sur LC/MS seront adoptées pour doser une série de biomarqueurs dans ces échantillons. Ces données seront corrélées avec les biomarqueurs diagnostiques actuellement utilisés.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Reena Kartha, PhD
Numéro de téléphone: 612-626-2436
E-mail: rvkartha@umn.edu

Lieux d'étude

États-Unis
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
    - Recrutement
    - University of Minnesota
    - Contact:
      
      Reena Kartha, PhD
      
      Numéro de téléphone: 612-626-2436
      
      E-mail: rvkartha@umn.edu
    - Chercheur principal:
      
      Reena Kartha, PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

- Sujets atteints de la maladie de Gaucher de type 1 naïfs de traitement ou stables sous traitement (formulation spécifique de thérapie de remplacement enzymatique (ERT) / thérapie de réduction du substrat (SRT) à une dose spécifique) pendant au moins 2 ans.

La description

Critère d'intégration:

Tous les participants doivent être âgés de 18 ans ou plus.
Tous les participants doivent comprendre et coopérer avec les exigences de l'étude de l'avis des investigateurs et doivent être en mesure de fournir un consentement éclairé écrit.
Les personnes atteintes de la maladie de Gaucher qui sont médicalement stables pour participer à l'étude de l'avis de l'investigateur.
Les sujets GD doivent être stables sur une thérapie ERT et/ou SRT spécifique à une dose spécifique (par exemple sur une base d'unités/kg) pendant au moins 2 ans ou être naïfs à ces thérapies (pas de thérapie pendant 2 ans).
Les patients GD1, qui ont eu un changement de traitement, c'est-à-dire un changement de dose ou un passage d'un médicament à un autre, peuvent être recrutés après qu'au moins 6 mois se soient écoulés depuis le changement et sont considérés comme stables de l'avis du clinicien qui prodigue les soins au patient. patient.
Tous les participants ne doivent pas avoir pris d'antioxydants coenzyme Q-10, vitamine C ou vitamine E pendant 3 semaines avant l'étude.

Critère d'exclusion:

Conditions médicalement instables dans n'importe quel groupe tel que déterminé par les enquêteurs
Maladie concomitante ; état médical; ou une circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du sujet, la conformité à l'étude, l'achèvement de l'étude ou l'intégrité des données recueillies pour l'étude.
Femmes enceintes ou allaitantes ou en âge de procréer qui n'utilisent pas de formes de contraception acceptables
Antécédents d'asthme actuellement traité
Sujets qui ne peuvent pas ou ne veulent pas se faire prélever du sang
Incapable d'adhérer au protocole d'étude pour quelque raison que ce soit

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cas-témoins
Perspectives temporelles: Éventuel

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Traitement naïf GD1 Sujets atteints de la maladie de Gaucher de type 1 naïfs de tout traitement
GD1 traité Maladie de Gaucher de type 1 qui sont stables sous traitement (sur l'ERT et/ou SRT spécifique et la dose spécifique pendant au moins 2 ans)
Volontaires en bonne santé (ne recrute plus) Témoins sains appariés selon l'âge. Aucun nouveau participant ne sera inscrit à ce bras.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Modification de la concentration plasmatique de C5a Délai: 6 mois	Le résultat sera rapporté comme le changement de la concentration plasmatique de C5a (ng/ml) entre le départ et 6 mois chez les participants atteints de la maladie de Gaucher de type 1	6 mois
Modification de la concentration plasmatique d'hepcidine Délai: 6 mois	Le résultat sera rapporté comme le changement de la concentration plasmatique d'hepcidine (ng/ml) entre le départ et 6 mois chez les participants atteints de la maladie de Gaucher de type 1.	6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Modification de la concentration sanguine de glutathion Délai: 6 mois	Le résultat sera rapporté comme le changement de la concentration sanguine de glutathion (umol/g) entre le départ et 6 mois chez les participants atteints de la maladie de Gaucher de type 1	6 mois
Modification de la concentration du facteur de nécrose tumorale plasmatique (TNF)-alpha Délai: 6 mois	Le résultat sera rapporté comme le changement de la concentration sanguine de TNF-alpha (pg/ml) entre le départ et 6 mois chez les participants atteints de la maladie de Gaucher de type 1	6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Minnesota

Les enquêteurs

Chercheur principal: Reena Kartha, PhD, University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2015

Achèvement primaire (Estimé)

28 juin 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 mai 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 mai 2015

Première publication (Estimé)

7 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

1305M34501

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .