Estrés oxidativo y biomarcadores inflamatorios en la enfermedad de Gaucher
28 de enero de 2024 actualizado por: University of Minnesota
Nuevos biomarcadores inflamatorios, complemento 5A y hepcidina en pacientes con enfermedad de Gaucher (EG)
El objetivo de este estudio es evaluar el estrés oxidativo y/o la inflamación en pacientes con la enfermedad de Gaucher tipo I utilizando una serie de biomarcadores y correlacionarlos con las mediciones de los biomarcadores de diagnóstico utilizados actualmente.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
Determinaremos biomarcadores relacionados con el estrés oxidativo y/o la inflamación en sangre entera y/o plasma en sujetos adultos con enfermedad de Gaucher.
Se recolectará una muestra de sangre de quince mililitros durante tres visitas independientes durante un período de aproximadamente 3 meses.
Estas muestras se procesarán para separar el plasma de los glóbulos rojos y se congelarán hasta que se realicen los ensayos.
Se adoptarán métodos de inmunoensayo estandarizados y métodos basados en LC/MS para analizar una serie de biomarcadores en estas muestras.
Estos datos se correlacionarán con los biomarcadores de diagnóstico utilizados actualmente.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
35
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Reena Kartha, PhD
- Número de teléfono: 612-626-2436
- Correo electrónico: rvkartha@umn.edu
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Reclutamiento
- University of Minnesota
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Contacto:
- Reena Kartha, PhD
- Número de teléfono: 612-626-2436
- Correo electrónico: rvkartha@umn.edu
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Investigador principal:
- Reena Kartha, PhD
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Sujetos con enfermedad de Gaucher tipo 1 que no hayan recibido tratamiento previo o estén estables con la terapia (formulación de terapia de reemplazo de enzimas (ERT) / terapia de reducción de sustrato (SRT) específica a una dosis específica) durante al menos 2 años.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los participantes deben tener 18 años o más.
- Todos los participantes deben comprender y cooperar con los requisitos del estudio según la opinión de los investigadores y deben poder dar su consentimiento informado por escrito.
- Individuos con enfermedad de Gaucher que son médicamente estables para participar en el estudio en opinión del investigador.
- Los sujetos con EG deben estar estables con una terapia específica de ERT y/o SRT a una dosis específica (p. ej., en unidades/kg) durante al menos 2 años o no haber recibido estas terapias (ninguna terapia durante 2 años).
- Los pacientes GD1, que han tenido un cambio en la terapia, es decir, un cambio en la dosis o un cambio de un fármaco a otro, pueden inscribirse después de que hayan transcurrido al menos 6 meses desde el cambio y se consideran estables en opinión del médico que atiende al paciente. paciente.
- Todos los participantes no deben haber tomado los antioxidantes coenzima Q-10, vitamina C o vitamina E durante las 3 semanas anteriores al estudio.
Criterio de exclusión:
- Condiciones médicamente inestables en cualquier grupo según lo determinen los investigadores
- enfermedad concurrente; condición médica; o una circunstancia atenuante que, en opinión del investigador, podría comprometer la seguridad del sujeto, el cumplimiento del estudio, la finalización del estudio o la integridad de los datos recopilados para el estudio.
- Mujeres embarazadas, lactantes o en edad fértil que no utilizan formas aceptables de anticoncepción
- Antecedentes de asma que actualmente se está tratando.
- Sujetos que no pueden o no quieren que se les extraiga sangre
- Incapaz de adherirse al protocolo del estudio por cualquier motivo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Control de caso
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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GD1 sin tratamiento previo
Sujetos con enfermedad de Gaucher tipo 1 que no han recibido ningún tratamiento
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GD1 tratado
Enfermedad de Gaucher tipo 1 que están estables con la terapia (con la ERT y/o SRT específica y la dosis específica durante al menos 2 años)
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Voluntarios saludables (ya no reclutan)
Controles sanos emparejados por edad.
No se inscribirán nuevos participantes en este brazo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la concentración plasmática de C5a
Periodo de tiempo: 6 meses
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El resultado se informará como el cambio en la concentración plasmática de C5a (ng/ml) desde el inicio hasta los 6 meses en participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1
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6 meses
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Cambio en la concentración de hepcidina en plasma
Periodo de tiempo: 6 meses
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El resultado se informará como el cambio en la concentración plasmática de hepcidina (ng/ml) desde el inicio hasta los 6 meses en participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la concentración de glutatión en sangre
Periodo de tiempo: 6 meses
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El resultado se informará como el cambio en la concentración sanguínea de glutatión (umol/g) desde el inicio hasta los 6 meses en participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1
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6 meses
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Cambio en la concentración del factor de necrosis tumoral plasmática (TNF)-alfa
Periodo de tiempo: 6 meses
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El resultado se informará como el cambio en la concentración sanguínea de TNF-alfa (pg/ml) desde el inicio hasta los 6 meses en participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Reena Kartha, PhD, University of Minnesota
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de octubre de 2015
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de mayo de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de mayo de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
7 de mayo de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de enero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Inflamación
- Enfermedad de Gaucher
Otros números de identificación del estudio
- 1305M34501
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .