- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02437396
Oxidatieve stress en inflammatoire biomarkers bij de ziekte van Gaucher
28 januari 2024 bijgewerkt door: University of Minnesota
Nieuwe inflammatoire biomarkers vullen 5A en hepcidine aan bij patiënten met de ziekte van Gaucher (GD)
Het doel van deze studie is om oxidatieve stress en/of ontsteking bij patiënten met de ziekte van Gaucher type I te evalueren met behulp van een reeks biomarkers en deze te correleren met metingen van momenteel gebruikte diagnostische biomarkers.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Gedetailleerde beschrijving
We zullen oxidatieve stress en/of ontstekingsgerelateerde biomarkers bepalen in volbloed en/of plasma bij volwassen proefpersonen met de ziekte van Gaucher.
Tijdens drie onafhankelijke bezoeken gedurende een periode van ongeveer 3 maanden wordt er 15 milliliter bloed afgenomen.
Deze monsters worden verwerkt om plasma van rode bloedcellen te scheiden en worden ingevroren totdat er tests zijn uitgevoerd.
Gestandaardiseerde immunoassaymethoden en op LC/MS gebaseerde methoden zullen worden toegepast om een reeks biomarkers in deze monsters te testen.
Deze gegevens zullen worden gecorreleerd met de momenteel gebruikte diagnostische biomarkers.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
35
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Reena Kartha, PhD
- Telefoonnummer: 612-626-2436
- E-mail: rvkartha@umn.edu
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- Werving
- University of Minnesota
-
Contact:
- Reena Kartha, PhD
- Telefoonnummer: 612-626-2436
- E-mail: rvkartha@umn.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Reena Kartha, PhD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Personen met de ziekte van Gaucher type 1 die naïef zijn voor behandeling of stabiel zijn op therapie (specifieke formulering van enzymsubstitutietherapie (ERT) / substraatreductietherapie (SRT) bij een specifieke dosis) gedurende ten minste 2 jaar.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Alle deelnemers moeten 18 jaar of ouder zijn.
- Alle ingeschreven personen moeten de vereisten van het onderzoek naar de mening van de onderzoekers begrijpen en eraan meewerken en moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming kunnen geven.
- Personen met de ziekte van Gaucher die volgens de onderzoeker medisch stabiel zijn voor deelname aan het onderzoek.
- Patiënten met GD moeten stabiel zijn op een specifieke ERT- en/of SRT-therapie met een specifieke dosis (bijvoorbeeld op basis van eenheden/kg) gedurende ten minste 2 jaar of naïef zijn voor deze therapieën (2 jaar geen therapie).
- GD1-patiënten die een verandering in therapie hebben gehad, d.w.z. een verandering in dosis of overschakeling van het ene geneesmiddel naar het andere, kunnen worden ingeschreven nadat ten minste 6 maanden zijn verstreken sinds de verandering en worden als stabiel beschouwd volgens de clinicus die zorg verleent aan de geduldig.
- Alle deelnemers mogen gedurende 3 weken voorafgaand aan het onderzoek geen antioxidanten co-enzym Q-10, vitamine C of vitamine E hebben ingenomen.
Uitsluitingscriteria:
- Medisch onstabiele omstandigheden in elke groep zoals bepaald door de onderzoekers
- Gelijktijdige ziekte; Medische conditie; of een verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon, de naleving van het onderzoek, de voltooiing van het onderzoek of de integriteit van de voor het onderzoek verzamelde gegevens in gevaar kan brengen.
- Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven of in de vruchtbare leeftijd zijn en geen aanvaardbare vormen van anticonceptie gebruiken
- Geschiedenis van astma dat momenteel wordt behandeld
- Proefpersonen die geen bloed kunnen of willen laten afnemen
- Om welke reden dan ook niet in staat om het studieprotocol te volgen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-control
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
---|
Behandelingsnaïeve GD1
Patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 die naïef zijn voor welke behandeling dan ook
|
GD1 behandeld
Type 1 van de ziekte van Gaucher die stabiel zijn op therapie (op de specifieke ERT en/of SRT en specifieke dosis gedurende ten minste 2 jaar)
|
Gezonde vrijwilligers (geen werving meer)
Leeftijd gematchte gezonde controles.
Er worden geen nieuwe deelnemers ingeschreven voor deze arm.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Verandering in plasma C5a-concentratie
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Het resultaat zal worden gerapporteerd als de verandering in de plasmaconcentratie van C5a (ng/ml) vanaf baseline tot 6 maanden bij deelnemers met de ziekte van Gaucher type 1
|
6 maanden
|
Verandering in plasma-hepcidineconcentratie
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Het resultaat zal worden gerapporteerd als de verandering in de plasmaconcentratie van hepcidine (ng/ml) vanaf baseline tot 6 maanden bij deelnemers met de ziekte van Gaucher type 1
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Verandering in glutathionconcentratie in het bloed
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Het resultaat zal worden gerapporteerd als de verandering in de bloedconcentratie van glutathion (umol/g) vanaf baseline tot 6 maanden bij deelnemers met de ziekte van Gaucher type 1
|
6 maanden
|
Verandering in plasmatumornecrosefactor (TNF)-alfa-concentratie
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Het resultaat zal worden gerapporteerd als de verandering in de bloedconcentratie van TNF-alfa (pg/ml) vanaf baseline tot 6 maanden bij deelnemers met de ziekte van Gaucher type 1
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Reena Kartha, PhD, University of Minnesota
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 oktober 2015
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2024
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 mei 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 mei 2015
Eerst geplaatst (Geschat)
7 mei 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 januari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 januari 2024
Laatst geverifieerd
1 januari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Sfingolipidosen
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Lipidosen
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- Ontsteking
- De ziekte van Gaucher
Andere studie-ID-nummers
- 1305M34501
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .