Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oxidativ stress og inflammatoriske biomarkører i Gauchers sygdom

16. marts 2026 opdateret af: University of Minnesota

Nye inflammatoriske biomarkører, komplement 5A og hepcidin hos patienter med Gauchers sygdom (GD)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere oxidativt stress og/eller inflammation hos patienter med Gauchers sygdom type I ved hjælp af en række biomarkører og korrelere med målinger af aktuelt anvendte diagnostiske biomarkører.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Vi vil bestemme oxidativ stress og/eller inflammationsrelaterede biomarkører i fuldblod og/eller plasma hos voksne personer med Gauchers sygdom. Femten milliliter blodprøve vil blive indsamlet under tre uafhængige besøg over en periode på cirka 3 måneder. Disse prøver vil blive behandlet for at adskille plasma fra røde blodlegemer og frosset, indtil analyser udføres. Standardiserede immunoassay-metoder og LC/MS-baserede metoder vil blive anvendt til at analysere en række biomarkører i disse prøver. Disse data vil blive korreleret med aktuelt anvendte diagnostiske biomarkører.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

34

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Reena Kartha, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Type 1 Gauchers sygdomspatienter, som enten er naive over for behandling eller er stabile i terapi (specifik enzymerstatningsterapi (ERT) / substratreduktionsterapi (SRT) formulering ved en specifik dosis) i mindst 2 år.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alle deltagere skal være 18 år eller ældre.
  2. Alle tilmeldte skal forstå og samarbejde med undersøgelsens krav efter efterforskernes mening og skal kunne give skriftligt informeret samtykke.
  3. Personer med Gauchers sygdom, som er medicinsk stabile til deltagelse i undersøgelsen efter investigators mening.
  4. GD-personer skal være stabile på en specifik ERT- og/eller SRT-behandling ved en specifik dosis (for eksempel på enheder/kg-basis) i mindst 2 år eller være naive over for disse terapier (ingen terapi i 2 år).
  5. GD1-patienter, som har haft en ændring i behandlingen, dvs. en ændring i dosis eller skifte fra et lægemiddel til et andet, kan indskrives efter mindst 6 måneder siden ændringen og anses for stabile efter den kliniker, der yder pleje til patient.
  6. Alle deltagere må ikke have taget antioxidanter coenzym Q-10, vitamin C eller vitamin E i 3 uger før undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Medicinsk ustabile tilstande i enhver gruppe som bestemt af efterforskerne
  2. Samtidig sygdom; sygdomstilstand; eller en formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed, undersøgelsesoverholdelse, gennemførelse af undersøgelsen eller integriteten af ​​de data, der er indsamlet til undersøgelsen.
  3. Kvinder, der er gravide eller ammende eller i den fødedygtige alder, som ikke bruger acceptable former for prævention
  4. Anamnese med astma, der i øjeblikket behandles
  5. Forsøgspersoner, der ikke kan eller er uvillige til at få taget blod
  6. Ude af stand til at overholde studieprotokollen af ​​en eller anden grund

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Behandlingsnaiv GD1
Type 1 Gauchers sygdomspersoner, som er naive over for enhver behandling
Behandlet GD1
Type 1 Gauchers sygdom, som er stabile på behandling (på den specifikke ERT og/eller SRT og specifik dosis i mindst 2 år)
Sunde frivillige (rekrutterer ikke længere)
Alder matchede sunde kontroller. Ingen nye deltagere vil blive tilmeldt denne afdeling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Plasma C5a-koncentration
Tidsramme: 6 måneder
Resultatet vil blive rapporteret som ændringen i plasmakoncentrationen af ​​C5a (ng/ml) fra baseline til 6 måneder hos deltagere med Gauchers sygdom type 1
6 måneder
Ændring i plasma hepcidin koncentration
Tidsramme: 6 måneder
Resultatet vil blive rapporteret som ændringen i plasmakoncentrationen af ​​hepcidin (ng/ml) fra baseline til 6 måneder hos deltagere med Gauchers sygdom type 1
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i koncentrationen af ​​glutathion i blodet
Tidsramme: 6 måneder
Resultatet vil blive rapporteret som ændringen i blodkoncentrationen af ​​glutathion (umol/g) fra baseline til 6 måneder hos deltagere med Gauchers sygdom type 1
6 måneder
Ændring i plasmatumornekrosefaktor (TNF)-alfa-koncentration
Tidsramme: 6 måneder
Resultatet vil blive rapporteret som ændringen i blodkoncentrationen af ​​TNF-alfa (pg/ml) fra baseline til 6 måneder hos deltagere med Gauchers sygdom type 1
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Minnesota

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Reena Kartha, PhD, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

28. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. maj 2015

Først opslået (Anslået)

7. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1305M34501

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Betændelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner