INfuze versus stimulace u Parkinsonovy choroby (INVEST)
11. února 2024 aktualizováno: J.M. Dijk, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Léčba pokročilé Parkinsonovy choroby: kontinuální intrajejunální infuze levodopy versus hluboká mozková stimulace
Jak kontinuální intrajejunální infuze levodopy (CLI), tak hluboká mozková stimulace (DBS) jsou akceptovanými terapiemi pro léčbu pokročilé Parkinsonovy choroby (PD).
Dosud nebyly provedeny žádné srovnávací studie.
Studie INVEST je otevřená randomizovaná kontrolovaná studie s nákladovou efektivitou jako primárním výsledkem.
Hlavním klinickým výsledkem je kvalita života; sekundárními důsledky jsou mimo jiné motorické symptomy a neurologické poruchy.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Odůvodnění: Kontinuální intrajejunální infuze levodopy (CLI) i hluboká mozková stimulace (DBS) jsou akceptovanými terapiemi pro léčbu pokročilé Parkinsonovy choroby (PD). Protože chybí přímé srovnávací studie, není známo, zda je některá z terapií účinnější. Kromě toho se zdá, že CLI je dražší. Pro stanovení optimální léčby u pokročilé PD je opodstatněná srovnávací studie CLI a DBS.
Hypotéza: Předpokládáme, že CLI je dražší terapie u pokročilé PD než DBS a že přebytek nákladů není nákladově efektivní s ohledem na přínos pro pacienta a pečovatele v kvalitě života, symptomech PD a nežádoucích příhodách.
Cíl: Realizovat nákladově efektivní léčebnou strategii u pokročilé PD. Uspořádání studie: Prospektivní, randomizovaná, otevřená multicentrická studie se dvěma dalšími rameny léčby preferujícími pacienty („randomizovaná studie s preferencemi pacientů“).
Populace ve studii: Pacienti s PD, kteří mají navzdory optimální farmakologické léčbě závažné fluktuace odpovědi, dyskineze, bolestivou dystonii nebo bradykinezi. Celkem bude randomizováno 66 pacientů, minimálně 120 pacientů bude zařazeno do ramen preferenčních pacientů.
Intervence: Pacienti budou randomizováni do DBS nebo CLI. Pro léčbu DBS budou do mozku implantovány 2 elektrody. Elektrody jsou napojeny na implantovaný pulzní generátor, který bude umístěn podkožně v podklíčkové oblasti. Pro léčbu CLI bude sonda umístěna do jejuna pomocí perkutánní endoskopické gastrostomie (PEG). Tato hadička je připojena k externí pumpě, která dodává gel levodopy.
Hlavní parametry studie: Existuje 8 specifikovaných hodnotících návštěv: na začátku a 1 týden, 3, 6, 9, 12, 24 a 36 měsíců po zahájení studijní léčby. Primárními zdravotně ekonomickými výsledky jsou náklady na změněnou jednotku na PDQ-39 (a náklady na změněnou QALY pro analýzu efektivnosti nákladů a užitné hodnoty. Jako pomocné opatření bude použit EQ-5D. Hlavním klinickým výsledkem je změna kvality života (vyjádřená rozdílem mezi skupinami ve změně od výchozí hodnoty do 12 měsíců na souhrnném indexovém skóre PDQ-39). Mezi sekundární výsledky patří funkční zdraví, komplikace a nežádoucí účinky, využití péče a názory pacientů a neurologů na obě léčby.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
51
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Noord Holland
-
Amsterdam, Noord Holland, Holandsko, 1100ZZ
- Academic Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Idiopatická Parkinsonova choroba s bradykinezí a alespoň dvěma z následujících příznaků; klidový třes, rigidita a asymetrie;
- Navzdory optimální farmakologické léčbě alespoň jeden z následujících příznaků: závažné fluktuace odpovědi, dyskineze, bolestivá dystonie nebo bradykineze;
- Předpokládaná délka života minimálně dva roky.
Kritéria vyloučení:
- Věk pod 18 let
- Předchozí PD-neurochirurgie (např. DBS, pallidotomie, thalamotomie);
- Předchozí CLI (prostřednictvím zkumavky PEG nebo zkumavky Nasal Jejuna|);
- Hoehn a Yahr etapa 5 v nejlepší chvíli během dne;
- Jiné těžce invalidizující onemocnění;
- Demence nebo známky těžké kognitivní poruchy
- Psychóza;
- Současná deprese;
- Kontraindikace pro operaci DBS, jako je fyzická porucha, která činí operaci rizikovou;
- Kontraindikace pro operaci PEG, jako jsou interponované orgány, ascites a jícnové varixy, nebo pro Duodopa;
- Těhotenství, kojení a ženy v plodném věku, které nepoužívají spolehlivou metodu antikoncepce;
- Žádný informovaný souhlas;
- Právně nezpůsobilí dospělí;
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: kontinuální infuze levodopy
kontinuální intrajejunální infuze levodopy-karbidopy
|
Kontinuální podávání intestinálního gelu levodopa-karbidopa intrajejunální perkutánní sondou (Duodopa, CLI, CILI)
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: hluboká mozková stimulace
Bilaterální hluboká mozková stimulace (DBS) subtalamického jádra (STN)
|
Bilaterální hluboká mozková stimulace (DBS) subtalamického jádra (STN)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Efektivita nákladů v nákladech na změněnou jednotku na PDQ-39
Časové okno: 12 měsíců
|
Náklady na změněnou jednotku na PDQ-39.
|
12 měsíců
|
|
Nákladová užitečnost v nákladech na změněný rok života přizpůsobený kvalitě (QALY, roky)
Časové okno: 12 měsíců
|
Náklady na QALY.
Jako měřítko užitku se použije EuroQol 5D-3L (EQ-5D; 5 otázek, každá skóre 1-3, poskytující zdravotní stav, který bude přeložen s dodanou sadou ocenění).
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kvalita života (na PDQ-39)
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Změny oproti výchozímu stavu v dotazníku Parkinsonovy nemoci-39 (PDQ-39; skóre 0-100, vyšší skóre znamená nižší kvalitu života)
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Kvalita života (na EQ-5D)
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Změna oproti základnímu stavu na EuroQol 5D-3L (EQ-5D; 5 otázek, každá se skóre 1-3, poskytující zdravotní stav, k překladu s dodanou sadou hodnocení)
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Motorické příznaky
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změny skóre od základního stavu ve vypnutém a zapnutém stavu na sjednocené stupnici hodnocení Parkinsonovy choroby společnosti Movement Disorder Society (MDS-UPDRS část 3; 0-132, vysoké skóre znamená spíše motorické symptomy)
|
12 a 36 měsíců
|
|
Motorické příznaky: čas ve vypnutém a zapnutém stavu
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Změna od výchozího stavu v čase ve vypnutém stavu, v zapnutém stavu bez dyskinezí, v zapnutém stavu bez obtížných dyskinezí a v zapnutém stavu s obtížnými dyskinezemi měřená pomocí deníku motorických symptomů
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Motorické zážitky každodenního života
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Změny oproti výchozímu stavu na MDS-UPDRS část 2 (Sjednocená škála hodnocení Parkinsonovy choroby společnosti pro pohybové poruchy (MDS-UPDRS část 2; skóre 0-52, vyšší skóre znamená horší zdraví)
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Dyskineze
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změna od výchozí hodnoty na klinické stupnici hodnocení dyskineze (CDRS; skóre 0-28, vysoké skóre je spíše dyskineze)
|
12 a 36 měsíců
|
|
PD léky (dávka ekvivalentní levodopě)
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Změna od výchozí hodnoty vyjádřená v dávce ekvivalentní levodopě
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Funkční zdravotní stav
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Změna oproti základnímu skóre Amsterdam Linear Disability Score (ALDS, 29 položek; 0-100, vysoké skóre je vysoká úroveň funkčního stavu)
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Nemotorické příznaky (kontrolní seznam nemotorických příznaků)
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Změny oproti základnímu kontrolnímu seznamu příznaků bez motoru
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Nemotorické příznaky (kontrolní seznam příznaků Rotterdam
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Změna od výchozího stavu v kontrolním seznamu příznaků v Rotterdamu
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Nemotorické příznaky (SCOPA-AUT)
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Změna od základní hodnoty na SCOPA-AUT (škály pro výsledky u autonomních symptomů PArkinsona; skóre 0-92, vyšší skóre znamená více symptomů)
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Postižení
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Změna od výchozí hodnoty ve stadiu Hoehn a Yahr (stadium H&Y; 1–5: vyšší skóre znamená větší progresi onemocnění)
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Kognitivní fungování
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změna od výchozí hodnoty na stupnici kognitivního hodnocení Parkinsonovy choroby (PD-CRS; 0-134, vyšší skóre je výsledkem lepší kognitivní výkonnosti)
|
12 a 36 měsíců
|
|
Kognitivní fungování Mattis
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změna od výchozího skóre ve skóre Mattis Demence Rating (skóre 0-144, vyšší skóre znamená lepší kognitivní funkce)
|
12 a 36 měsíců
|
|
Neuropsychologické funkce BNT
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změna od základní linie v testu pojmenování v Bostonu (rozsah 0–30, vyšší je lepší)
|
12 a 36 měsíců
|
|
Neuropsychologické fungování Letter Fluency
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změna od základní linie v plynulosti písmen (skóre 0–100, vyšší je lepší)
|
12 a 36 měsíců
|
|
Neuropsychologické fungování WAIS IV
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změna od základní linie ve WAIS IV (Wechslerova škála inteligence dospělých IV – podobnosti podsekcí; skóre 0–36, vyšší je lepší)
|
12 a 36 měsíců
|
|
Neuropsychologické fungování čtení
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změna od základní linie v holandském testu čtení (0-100, vyšší je lepší)
|
12 a 36 měsíců
|
|
Neuropsychologické fungování slovní test
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změna od základního stavu v 15 slovním testu (0-75, vyšší je lepší)
|
12 a 36 měsíců
|
|
Neuropsychologické fungování paměti
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změna od základní hodnoty v testu Behaviorální paměti Rivermead (podsekce ukládá; skóre 0-42, vyšší je lepší)
|
12 a 36 měsíců
|
|
Neuropsychologické fungování Trailmaking
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změna od základní linie v testu tvorby stezek (skóre 10-500, vyšší skóre znamená delší dobu, tj. horší skóre)
|
12 a 36 měsíců
|
|
Neuropsychologické fungování Color Word
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změna od základní linie v testu Stroop Color Word Test (skóre 10-1000, vyšší je lepší)
|
12 a 36 měsíců
|
|
Neuropsychologické fungování Orientace linií
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změna od základní linie v úsudku o orientaci čáry (skóre 0-30, vyšší je lepší)
|
12 a 36 měsíců
|
|
Neuropsychologické funkční hodiny
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změna od základní linie v konstrukci hodin (skóre 0-14, vyšší je lepší)
|
12 a 36 měsíců
|
|
Psychiatrické onemocnění
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změna od výchozího stavu v Mini International Neuropsychiatric Interview
|
12 a 36 měsíců
|
|
Apatie
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Změna od základní linie ve Starksteinově škále apatie (SAS; skóre 0-42, vysoké skóre je spíše známkami apatie)
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Kompulzivní poruchy
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Změna přítomnosti kompulzivní poruchy od výchozí hodnoty hodnocená pomocí dotazníku Impulzně-kompulzivní poruchy Parkinsonovy choroby (QUIP, využívající stanovené prahové hodnoty)
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Úzkost
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změny od základní linie na Hamiltonově stupnici úzkosti (HAM-A; 0-56, vysoké skóre znamená horší výsledek)
|
12 a 36 měsíců
|
|
Deprese
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změna od výchozí hodnoty na Hamiltonově stupnici pro hodnocení deprese (HDRS; 0-68, vyšší skóre znamená horší výsledek)
|
12 a 36 měsíců
|
|
Sebevražednost
Časové okno: 12 a 36 měsíců
|
Změny od výchozí hodnoty na stupnici závažnosti sebevraždy Columbia (rozsah 0–25, vyšší skóre znamená horší výsledek)
|
12 a 36 měsíců
|
|
Nepříznivé účinky
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Počet účastníků s nepříznivými účinky a jejich popis
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Komplikace a popis komplikací
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Počet účastníků s komplikacemi a jejich popis
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Zastavení přidělené léčby
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Počet účastníků, kteří léčbu ukončili
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Selhání léčby
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Počet účastníků se selháním léčby
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Křížení léčby
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Počet účastníků s překříženou léčbou
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Spokojenost pacienta
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Popisný dotazník, žádná stupnice, popisná statistika
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Postoj pacientů k léčbě
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Změna od výchozího stavu na stupnici výsledku hlášeného pacientem (rozsah 0–128, vysoké skóre znamená horší výsledek)
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Léčebné náklady
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Výpočet celkových nákladů v eurech pomocí iMCQ (iMTA Medical Consumption Questionnaire)
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Náklady na nelékařskou péči
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Výpočet celkových nákladů v eurech pomocí iPCQ (iMTA Productivity Cost Questionnaire)
|
12, 24 a 36 měsíců
|
|
Zátěž pečovatele
Časové okno: 12, 24 a 36 měsíců
|
Popisný dotazník, bez použití měřítka, popisná statistika
|
12, 24 a 36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Joke M Dijk, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. prosince 2014
Primární dokončení (Aktuální)
7. prosince 2021
Dokončení studie (Aktuální)
26. ledna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. května 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. června 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
25. června 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
13. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Parkinsonské poruchy
- Bazální gangliové choroby
- Poruchy pohybu
- Synukleinopatie
- Neurodegenerativní onemocnění
- Parkinsonova choroba
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Imunologické faktory
- Agonisté dopaminu
- Dopaminové látky
- Adjuvans, Imunologická
- Antiparkinsonoví agenti
- Činidla proti dyskinézi
- Inhibitory dekarboxylázy aromatických aminokyselin
- Levodopa
- Carbidopa
- Karbidopa, kombinace léků levodopa
Další identifikační čísla studie
- 2014_336
- 2014-004501-32 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .