INfusión VErsus STimulación en la enfermedad de Parkinson (INVEST)

Justificación: tanto la infusión continua de levodopa intrajejunal (CLI) como la estimulación cerebral profunda (DBS) son terapias aceptadas para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson (EP) avanzada. Como faltan estudios directamente comparativos, se desconoce si una de las terapias es más efectiva. Además, CLI parece ser más caro. Para determinar el tratamiento óptimo en la EP avanzada, se justifica un estudio comparativo de CLI y DBS.

Hipótesis: Planteamos la hipótesis de que CLI es una terapia más costosa en EP avanzada que DBS y que el exceso de costos no es rentable en cuanto a los beneficios para el paciente y los cuidadores en la calidad de vida, los síntomas de EP y los eventos adversos.

Objetivo: Realizar una estrategia de tratamiento rentable en la EP avanzada. Diseño del estudio: ensayo multicéntrico, prospectivo, aleatorizado y abierto, con dos grupos de tratamiento de preferencia del paciente adicionales ("ensayo aleatorizado de preferencia del paciente").

Población de estudio: Pacientes con EP que, a pesar de un tratamiento farmacológico óptimo, presentan fluctuaciones severas de respuesta, discinesias, distonía dolorosa o bradicinesia. Se aleatorizará un total de 66 pacientes, al menos 120 pacientes se incluirán en los brazos de preferencia de pacientes.

Intervención: Los pacientes serán aleatorizados a DBS o CLI. Para el tratamiento de DBS, se implantarán 2 electrodos en el cerebro. Los electrodos se conectan a un generador de impulsos implantado, que se colocará de forma subcutánea en la zona subclavia. Para el tratamiento de CLI, se colocará un tubo en el yeyuno a través de una gastrostomía endoscópica percutánea (PEG). Este tubo está conectado a una bomba externa que administra el gel de levodopa.

Parámetros principales del estudio: Hay 8 visitas de evaluación específicas: al inicio y 1 semana, 3, 6, 9, 12, 24 y 36 meses después del inicio del tratamiento del estudio. Los resultados económicos de salud primarios son los costos por unidad cambiada en el PDQ-39 (y los costos por QALY cambiado para los análisis de costo-efectividad y costo-utilidad, respectivamente). El EQ-5D se aplicará como medida de utilidad. El cambio en la calidad de vida (expresado en la diferencia entre grupos en el cambio desde el inicio hasta los 12 meses en la puntuación del índice de resumen PDQ-39) es el resultado clínico principal. Entre los resultados secundarios se encuentran la salud funcional, las complicaciones y efectos adversos, el uso de cuidados y la percepción de los pacientes y neurólogos sobre ambos tratamientos.