INfusjon versus stimulering ved Parkinsons sykdom (INVEST)
11. februar 2024 oppdatert av: J.M. Dijk, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Behandling ved avansert Parkinsons sykdom: Kontinuerlig intrajejunal levodopa-infusjon versus dyp hjernestimulering
Både Kontinuerlig intrajejunal Levodopa-infusjon (CLI) og Deep Brain Stimulation (DBS) er aksepterte terapier for behandling av avansert Parkinsons sykdom (PD).
Til dags dato er ingen sammenlignende studier utført.
INVEST-studien er en åpen randomisert kontrollert studie med kostnadseffektivitet som primært resultat.
Det viktigste kliniske resultatet er livskvalitet; sekundære utfall er blant annet motoriske symptomer og nevrologiske svekkelser.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Begrunnelse: Både Kontinuerlig intrajejunal Levodopa-infusjon (CLI) og Deep Brain Stimulation (DBS) er aksepterte terapier for behandling av avansert Parkinsons sykdom (PD). Siden direkte komparative studier mangler, er det ukjent om en av terapiene er mer effektiv. Dessuten ser CLI ut til å være dyrere. For å bestemme den optimale behandlingen ved avansert PD, er en sammenlignende studie av CLI og DBS berettiget.
Hypotese: Vi antar at CLI er en dyrere terapi ved avansert PD enn DBS og at kostnadsoverskuddet ikke er kostnadseffektivt med hensyn til fordeler for pasient og omsorgspersoner i livskvalitet, PD-symptomer og uønskede hendelser.
Mål: Å realisere en kostnadseffektiv behandlingsstrategi ved avansert PD. Studiedesign: Prospektiv, randomisert, åpen multisenterforsøk, med ytterligere to pasientpreferansebehandlingsarmer ("pasientpreferanse randomisert studie").
Studiepopulasjon: Pasienter med PD som til tross for optimal farmakologisk behandling har alvorlige responsfluktuasjoner, dyskinesier, smertefull dystoni eller bradykinesi. Totalt 66 pasienter vil bli randomisert, minst 120 pasienter vil inkluderes i pasientpreferansearmene.
Intervensjon: Pasienter vil bli randomisert til DBS eller CLI. For DBS-behandling vil 2 elektroder implanteres i hjernen. Elektrodene er koblet til en implantert pulsgenerator, som skal plasseres subkutant i subclaviaområdet. For CLI-behandling vil et rør plasseres i jejunum via en perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG). Dette røret er koblet til en ekstern pumpe som leverer levodopa-gelen.
Hovedstudieparametere: Det er 8 spesifiserte vurderingsbesøk: ved baseline og 1 uke, 3, 6, 9, 12, 24 og 36 måneder etter start av studiebehandlingen. De primære helseøkonomiske resultatene er kostnadene per endret enhet på PDQ-39 (og kostnadene per endret QALY for henholdsvis kostnadseffektivitets- og kostnadsnytteanalysene. EQ-5D vil bli brukt som nyttetiltak. Endring i livskvalitet (uttrykt i forskjellen mellom grupper i endring fra baseline til 12 måneder på PDQ-39 summary index score) er det viktigste kliniske resultatet. Blant de sekundære resultatene er funksjonell helse, komplikasjoner og uønskede effekter, bruk av omsorg og oppfatninger av pasienter og nevrologer angående begge behandlingene.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
51
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Noord Holland
-
Amsterdam, Noord Holland, Nederland, 1100ZZ
- Academic Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Idiopatisk Parkinsons sykdom med bradykinesi og minst to av følgende tegn; hvileskjelving, stivhet og asymmetri;
- Til tross for optimal farmakologisk behandling, minst ett av følgende symptomer: alvorlige responssvingninger, dyskinesier, smertefull dystoni eller bradykinesi;
- Forventet levetid på minst to år.
Ekskluderingskriterier:
- Alder under 18 år
- Tidligere PD-nevrokirurgi (f.eks. DBS, pallidotomi, thalamotomi);
- Tidligere CLI (gjennom et PEG-rør eller Nasal Jejuna|-rør);
- Hoehn og Yahr trinn 5 på det beste tidspunktet på dagen;
- Andre alvorlig invalidiserende sykdommer;
- Demens eller tegn på alvorlig kognitiv svikt
- Psykose;
- Nåværende depresjon;
- Kontraindikasjoner for DBS-kirurgi, for eksempel en fysisk lidelse som gjør kirurgi farlig;
- Kontraindikasjoner for PEG-kirurgi som interposerte organer, ascites og oesophagogastric varices, eller for Duodopa;
- Graviditet, amming og kvinner i fertil alder som ikke bruker en pålitelig prevensjonsmetode;
- Ingen informert samtykke;
- Juridisk inkompetente voksne;
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: kontinuerlig levodopa-infusjon
kontinuerlig intrajejunal infusjon av levodopa-karbidopa
|
Kontinuerlig levering av levodopa-karbidopa tarmgelé gjennom et intrajejunalt perkutant rør (Duodopa, CLI, CILI)
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: dyp hjernestimulering
Bilateral dyp hjernestimulering (DBS) av den subthalamiske kjernen (STN)
|
Bilateral dyp hjernestimulering (DBS) av den subthalamiske kjernen (STN)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kostnadseffektivitet i kostnader per endret enhet på PDQ-39
Tidsramme: 12 måneder
|
Kostnadene per endret enhet på PDQ-39.
|
12 måneder
|
|
Kostnadsnytte i kostnader per endret kvalitetsjustert leveår (QALY, år)
Tidsramme: 12 måneder
|
Kostnadene per QALY.
EuroQol 5D-3L (EQ-5D; 5 spørsmål, hver poengsum 1-3, gir en helsetilstand, som skal oversettes med medfølgende verdivurderingssett) vil bli brukt som nyttemål.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Livskvalitet (på PDQ-39)
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Endringer fra baseline på Parkinsons Disease Questionnaire-39 (PDQ-39; score 0-100, høyere score er lavere livskvalitet)
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Livskvalitet (på EQ-5D)
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Endring fra baseline på EuroQol 5D-3L (EQ-5D; 5 spørsmål, hver poengsum 1-3, gir en helsetilstand, som skal oversettes med medfølgende verdisett)
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Motoriske symptomer
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Poengsendringer fra baseline i av og på tilstand på Movement Disorder Society's Unified Parkinson Disease Rating Scale (MDS-UPDRS del 3; 0-132, høy poengsum er flere motoriske symptomer)
|
12 og 36 måneder
|
|
Motoriske symptomer: tid i av og på-tilstand
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Endring fra baseline i tid i off-state, on-state uten dyskinesier, on-state uten plagsomme dyskinesier og on-state med plagsomme dyskinesier målt med motorisk symptomdagbok
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Motoriske opplevelser av dagliglivet
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Endringer fra baseline på MDS-UPDRS del 2 (Movement Disorder Society's Unified Parkinson Disease Rating Scale (MDS-UPDRS del 2; score 0-52, høy poengsum er dårligere helse)
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Dyskinesi
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Endring fra baseline på klinisk dyskinesivurderingsskala (CDRS; score 0-28, høy score er mer dyskinesi)
|
12 og 36 måneder
|
|
PD-medisin (levodopa-ekvivalent dose)
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Endring fra baseline uttrykt i levodopa-ekvivalent dose
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Funksjonell helsetilstand
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Endring fra baseline på Amsterdam Linear Disability Score (ALDS, 29 elementer; 0-100, høy poengsum er høyt nivå av funksjonsstatus)
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Ikke-motoriske symptomer (sjekkliste for ikke-motoriske symptomer)
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Endringer fra baseline på sjekkliste for ikke-motoriske symptomer
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Ikke-motoriske symptomer (Rotterdam Symptom Checklist
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Endring fra baseline på Rotterdam Symptom Sjekkliste
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Ikke-motoriske symptomer (SCOPA-AUT)
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Endring fra baseline på SCOPA-AUT (Skaler for utfall i PArkinsons autonome symptomer; skåre 0-92, høyere skår er flere symptomer)
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Uførhet
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Endring fra baseline i Hoehn- og Yahr-stadiet (H&Y-stadiet; 1-5: en høyere poengsum er mer sykdomsprogresjon)
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Kognitiv funksjon
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Endring fra baseline på Parkinson's Disease Cognition Rating Scale (PD-CRS; 0-134, høyere poengsum er et resultat av bedre kognitiv ytelse)
|
12 og 36 måneder
|
|
Kognitiv funksjon Mattis
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Endring fra baseline i Mattis Demens Rating-score (score 0-144, høyere score er bedre kognitiv funksjon)
|
12 og 36 måneder
|
|
Nevropsykologisk fungerende BNT
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Endring fra baseline i Boston Naming Test (område 0-30, høyere er bedre)
|
12 og 36 måneder
|
|
Nevropsykologisk fungerende bokstavflyt
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Endring fra baseline i bokstavflyt (poengsum 0-100, høyere er bedre)
|
12 og 36 måneder
|
|
Nevropsykologisk funksjon WAIS IV
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Endring fra baseline i WAIS IV (Wechsler Adult Intelligence Scale IV - underseksjonslikheter; score 0-36, høyere er bedre)
|
12 og 36 måneder
|
|
Nevropsykologisk fungerende lesing
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Endring fra baseline i nederlandsk lesetest (0-100, høyere er bedre)
|
12 og 36 måneder
|
|
Nevropsykologisk fungerende ordtest
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Bytt fra baseline i 15-ordstest (0-75, høyere er bedre)
|
12 og 36 måneder
|
|
Nevropsykologisk fungerende hukommelse
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Endring fra baseline i Rivermead atferdsminnetest (underseksjonsbutikker; score 0-42, høyere er bedre)
|
12 og 36 måneder
|
|
Nevropsykologisk funksjon Løypelegging
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Endring fra Baseline i Trail making test (poeng 10-500, høyere poengsum er lengre tid, dvs. dårligere poengsum)
|
12 og 36 måneder
|
|
Nevropsykologisk fungerende Fargeord
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Endre fra baseline i Stroop Color Word Test (score 10-1000, høyere er bedre)
|
12 og 36 måneder
|
|
Nevropsykologisk fungerende Linjeorientering
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Endring fra baseline i vurdering av linjeorientering (poengsum 0-30, høyere er bedre)
|
12 og 36 måneder
|
|
Nevropsykologisk fungerende klokke
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Endring fra baseline i klokkekonstruksjon (score 0-14, høyere er bedre)
|
12 og 36 måneder
|
|
Psykiatrisk sykdom
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Endring fra baseline i Mini International Neuropsychiatric Intervju
|
12 og 36 måneder
|
|
Apati
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Endring fra baseline i Starksteins apatiskala (SAS; score 0-42, høy poengsum er flere tegn på apati)
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Kompulsive lidelser
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Endring i nærvær av tvangslidelser fra baseline vurdert med Parkinsons sykdom Impulsive-Compulsive Disorders Questionnaire (QUIP, ved bruk av etablerte terskler)
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Angst
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Endringer fra baseline på Hamilton Anxiety Scale (HAM-A; 0-56, høy poengsum er dårligere utfall)
|
12 og 36 måneder
|
|
Depresjon
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Endring fra baseline på Hamilton Depression Rating Scale (HDRS; 0-68, høyere poengsum er dårligere utfall)
|
12 og 36 måneder
|
|
Suicidalitet
Tidsramme: 12 og 36 måneder
|
Endringer fra baseline på Columbia Suicide Severity Rating Scale (område 0-25, høyere poengsum er dårligere utfall)
|
12 og 36 måneder
|
|
Bivirkninger
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Antall deltakere med uheldige effekter og beskrivelse av disse
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Komplikasjoner og beskrivelse av komplikasjoner
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Antall deltakere med komplikasjoner og beskrivelse av disse
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Stoppe tildelt behandling
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Antall deltakere som avsluttet behandlingen
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Behandlingssvikt
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Antall deltakere med behandlingssvikt
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Cross-over behandling
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Antall deltakere med behandlingskryss
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Pasienttilfredshet
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Beskrivende spørreskjema, ingen skala brukt, beskrivende statistikk
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Pasientens holdning til behandling
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Endring fra baseline på pasientrapportert resultatskala (område 0-128, høy score er dårligere utfall)
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Medisinske kostnader
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Beregning av de totale kostnadene i euro ved hjelp av iMCQ (iMTA Medical Consumption Questionnaire)
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Utgifter til ikke-medisinsk behandling
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Beregning av de totale kostnadene i euro ved hjelp av iPCQ (iMTA Productivity Cost Questionnaire)
|
12, 24 og 36 måneder
|
|
Omsorgsbyrde
Tidsramme: 12, 24 og 36 måneder
|
Beskrivende spørreskjema, ingen skala brukt, beskrivende statistikk
|
12, 24 og 36 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Joke M Dijk, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. desember 2014
Primær fullføring (Faktiske)
7. desember 2021
Studiet fullført (Faktiske)
26. januar 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. mai 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. juni 2015
Først lagt ut (Antatt)
25. juni 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
13. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. februar 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Parkinsonlidelser
- Basal ganglia sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Synukleinopatier
- Nevrodegenerative sykdommer
- Parkinsons sykdom
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Nevrotransmittere agenter
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhemmere
- Immunologiske faktorer
- Dopaminagonister
- Dopaminmidler
- Adjuvanser, immunologiske
- Antiparkinsonmidler
- Midler mot dyskinesi
- Aromatiske aminosyredekarboksylasehemmere
- Levodopa
- Carbidopa
- Karbidopa, levodopa medikamentkombinasjon
Andre studie-ID-numre
- 2014_336
- 2014-004501-32 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .