INfusion VERsus STimulation dans la maladie de Parkinson (INVEST)

Justification : La perfusion intrajéjunale continue de lévodopa (CLI) et la stimulation cérébrale profonde (DBS) sont des thérapies acceptées pour le traitement de la maladie de Parkinson (MP) avancée. En l'absence d'études directement comparatives, on ne sait pas si l'une des thérapies est la plus efficace. De plus, CLI semble être plus cher. Pour déterminer le traitement optimal dans la MP avancée, une étude comparative de CLI et DBS est justifiée.

Hypothèse : Nous émettons l'hypothèse que la CLI est une thérapie plus coûteuse dans la MP avancée que la DBS et que le surplus de coûts n'est pas rentable en ce qui concerne les avantages pour le patient et les soignants en termes de qualité de vie, de symptômes de la MP et d'événements indésirables.

Objectif : Réaliser une stratégie de traitement rentable dans la MP avancée. Conception de l'étude : Essai multicentrique prospectif, randomisé, ouvert, avec deux bras supplémentaires de traitement de préférence du patient (« essai randomisé de préférence du patient »).

Population étudiée : patients atteints de MP qui, malgré un traitement pharmacologique optimal, présentent des fluctuations de réponse sévères, des dyskinésies, une dystonie douloureuse ou une bradykinésie. Un total de 66 patients seront randomisés, au moins 120 patients seront inclus dans les bras de préférence des patients.

Intervention : Les patients seront randomisés pour DBS ou CLI. Pour le traitement DBS, 2 électrodes seront implantées dans le cerveau. Les électrodes sont connectées à un générateur d'impulsions implanté, qui sera placé en sous-cutané dans la zone sous-clavière. Pour le traitement CLI, un tube sera placé dans le jéjunum via une gastrostomie endoscopique percutanée (PEG). Ce tube est relié à une pompe externe qui délivre le gel de lévodopa.

Principaux paramètres de l'étude : Il y a 8 visites d'évaluation spécifiées : au départ, et 1 semaine, 3, 6, 9, 12, 24 et 36 mois après le début du traitement à l'étude. Les principaux résultats économiques en santé sont les coûts par unité modifiée sur le PDQ-39 (et les coûts par QALY modifiée pour les analyses coût-efficacité et coût-utilité, respectivement. L'EQ-5D sera appliqué comme mesure d'utilité. Le changement de la qualité de vie (exprimé dans la différence entre les groupes dans le changement de la ligne de base à 12 mois sur le score de l'indice récapitulatif PDQ-39) est le principal résultat clinique. Parmi les critères de jugement secondaires figurent la santé fonctionnelle, les complications et les effets indésirables, l'utilisation des soins et les perceptions des patients et des neurologues concernant les deux traitements.