INfusione VERsus STimulation nella malattia di Parkinson (INVEST)

Razionale: sia l'infusione intradigiunale continua di levodopa (CLI) che la stimolazione cerebrale profonda (DBS) sono terapie accettate per il trattamento della malattia di Parkinson (MdP) avanzata. Poiché mancano studi comparativi diretti, non è noto se una delle terapie sia più efficace. Inoltre, la CLI sembra essere più costosa. Per determinare il trattamento ottimale nel PD avanzato, è giustificato uno studio comparativo di CLI e DBS.

Ipotesi: ipotizziamo che la CLI sia una terapia più costosa nel PD avanzato rispetto alla DBS e che l'eccedenza di costi non sia conveniente per quanto riguarda i benefici per il paziente e gli operatori sanitari in termini di qualità della vita, sintomi di PD ed eventi avversi.

Obiettivo: realizzare una strategia di trattamento economicamente vantaggiosa nel PD avanzato. Disegno dello studio: studio multicentrico prospettico, randomizzato, in aperto, con due ulteriori bracci di trattamento sulla preferenza del paziente ("studio randomizzato sulla preferenza del paziente").

Popolazione in studio: pazienti con PD che, nonostante un trattamento farmacologico ottimale, presentano gravi fluttuazioni della risposta, discinesie, distonia dolorosa o bradicinesia. Verranno randomizzati un totale di 66 pazienti, almeno 120 pazienti saranno inclusi nei bracci di preferenza del paziente.

Intervento: i pazienti saranno randomizzati a DBS o CLI. Per il trattamento DBS, verranno impiantati 2 elettrodi nel cervello. Gli elettrodi sono collegati a un generatore di impulsi impiantato, che verrà posizionato per via sottocutanea nell'area succlavia. Per il trattamento della CLI, verrà inserito un tubo nel digiuno tramite una gastrostomia endoscopica percutanea (PEG). Questo tubo è collegato a una pompa esterna che eroga il levodopa-gel.

Principali parametri dello studio: sono previste 8 visite di valutazione specificate: al basale e 1 settimana, 3, 6, 9, 12, 24 e 36 mesi dopo l'inizio del trattamento in studio. Gli esiti economici sanitari primari sono i costi per unità modificata sul PDQ-39 (e i costi per QALY modificato rispettivamente per le analisi costo-efficacia e costo-utilità. L'EQ-5D verrà applicato come misura di utilità. Il cambiamento nella qualità della vita (espresso nella differenza tra i gruppi nel cambiamento dal basale a 12 mesi sul punteggio dell'indice di sintesi PDQ-39) è il principale risultato clinico. Tra gli esiti secondari vi sono la salute funzionale, le complicanze e gli effetti avversi, l'uso delle cure e le percezioni dei pazienti e dei neurologi riguardo a entrambi i trattamenti.