INfusion VERsus STimulatie bij de ziekte van Parkinson (INVEST)

Achtergrond: Zowel continue intrajejunale levodopa-infusie (CLI) als diepe hersenstimulatie (DBS) zijn geaccepteerde therapieën voor de behandeling van gevorderde ziekte van Parkinson (PD). Omdat direct vergelijkende studies ontbreken, is niet bekend of een van de therapieën effectiever is. Bovendien lijkt CLI duurder te zijn. Om de optimale behandeling bij gevorderde PD te bepalen, is een vergelijkende studie van CLI en DBS gerechtvaardigd.

Hypothese: We veronderstellen dat CLI een duurdere therapie is bij gevorderde PD dan DBS en dat het overschot aan kosten niet kosteneffectief is met betrekking tot voordelen voor de patiënt en zorgverleners in kwaliteit van leven, PD-symptomen en bijwerkingen.

Doelstelling: Realiseren van een kosteneffectieve behandelstrategie bij gevorderde PD. Onderzoeksopzet: Prospectieve, gerandomiseerde, open-label multicentrische studie, met twee extra behandelingsarmen met voorkeur voor patiënten ("gerandomiseerde studie met voorkeur voor patiënten").

Studiepopulatie: Patiënten met de ziekte van Parkinson die, ondanks optimale farmacologische behandeling, ernstige responsfluctuaties, dyskinesieën, pijnlijke dystonie of bradykinesie hebben. In totaal zullen 66 patiënten worden gerandomiseerd, waarvan ten minste 120 patiënten zullen worden opgenomen in de patiëntenvoorkeurarmen.

Interventie: Patiënten worden gerandomiseerd naar DBS of CLI. Voor DBS-behandeling worden 2 elektroden in de hersenen geïmplanteerd. De elektroden zijn verbonden met een geïmplanteerde pulsgenerator, die subcutaan in het subclaviagebied wordt geplaatst. Voor CLI-behandeling wordt via een percutane endoscopische gastrostomie (PEG) een buis in het jejunum geplaatst. Deze slang is aangesloten op een externe pomp die de levodopa-gel aflevert.

Belangrijkste studieparameters: Er zijn 8 gespecificeerde beoordelingsbezoeken: bij baseline en 1 week, 3, 6, 9, 12, 24 en 36 maanden na start van de studiebehandeling. De primaire gezondheidseconomische uitkomsten zijn de kosten per gewijzigde eenheid op de PDQ-39 (en de kosten per gewijzigde QALY voor respectievelijk de kosteneffectiviteits- en kostenutiliteitsanalyse). De EQ-5D zal worden toegepast als de utiliteitsmaatstaf. Verandering in kwaliteit van leven (uitgedrukt in het verschil tussen groepen in verandering vanaf baseline tot 12 maanden op de PDQ-39 samenvattingsindexscore) is het belangrijkste klinische resultaat. Tot de secundaire uitkomsten behoren functionele gezondheid, complicaties en bijwerkingen, zorggebruik en percepties van patiënten en neurologen met betrekking tot beide behandelingen.