Infuusio vs. Stimulaatio Parkinsonin taudissa (INVEST)
sunnuntai 11. helmikuuta 2024 päivittänyt: J.M. Dijk, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Pitkälle edenneen Parkinsonin taudin hoito: Jatkuva intrajejunaalinen levodopa-infuusio vs. syväaivostimulaatio
Sekä jatkuva intrajejunaalinen levodopa-infuusio (CLI) että syväaivostimulaatio (DBS) ovat hyväksyttyjä hoitoja edenneen Parkinsonin taudin (PD) hoitoon.
Vertailevia tutkimuksia ei ole toistaiseksi tehty.
INVEST-tutkimus on avoin satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, jonka ensisijaisena tuloksena on kustannustehokkuus.
Tärkein kliininen tulos on elämänlaatu; toissijaisia seurauksia ovat muun muassa motoriset oireet ja neurologiset häiriöt.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Perustelut: Sekä jatkuva intrajejunaalinen levodopa-infuusio (CLI) että syväaivostimulaatio (DBS) ovat hyväksyttyjä hoitoja edenneen Parkinsonin taudin (PD) hoitoon. Koska suoria vertailevia tutkimuksia ei ole, ei tiedetä, onko jokin hoidoista tehokkaampi. Lisäksi CLI näyttää olevan kalliimpi. Optimaalisen hoidon määrittämiseksi pitkälle edenneessä PD:ssä CLI:n ja DBS:n vertaileva tutkimus on perusteltua.
Hypoteesi: Oletamme, että CLI on kalliimpi hoito pitkälle edenneessä PD:ssä kuin DBS ja että kustannusylijäämä ei ole kustannustehokasta potilaan ja hoitajien elämänlaadun, PD-oireiden ja haittatapahtumien kannalta.
Tavoite: Toteuttaa kustannustehokas hoitostrategia edistyneessä PD:ssä. Tutkimussuunnitelma: Prospektiivinen, satunnaistettu, avoin monikeskustutkimus, jossa on kaksi ylimääräistä potilaiden etusijalle tarkoitettua hoitohaaraa ("potilasasetusten satunnaistettu tutkimus").
Tutkimuspopulaatio: PD-potilaat, joilla on optimaalisesta farmakologisesta hoidosta huolimatta vakavia vastevaihteluita, dyskinesioita, kivuliasta dystoniaa tai bradykinesiaa. Yhteensä 66 potilasta satunnaistetaan, vähintään 120 potilasta sisällytetään potilastoiveisiin.
Interventio: Potilaat satunnaistetaan DBS:ään tai CLI:hen. DBS-hoitoa varten aivoihin istutetaan 2 elektrodia. Elektrodit on kytketty implantoituun pulssigeneraattoriin, joka sijoitetaan ihon alle subklaviaan alueelle. CLI-hoitoa varten putki asetetaan jejunumiin perkutaanisen endoskooppisen gastrostoman (PEG) kautta. Tämä putki on kytketty ulkoiseen pumppuun, joka toimittaa levodopa-geeliä.
Tärkeimmät tutkimusparametrit: Tarkennettuja arviointikäyntiä on 8: lähtötilanteessa ja 1 viikko, 3, 6, 9, 12, 24 ja 36 kuukautta tutkimushoidon aloittamisen jälkeen. Ensisijaiset terveydenhuollon taloudelliset tulokset ovat kustannukset PDQ-39:n vaihdettua yksikköä kohden (ja kustannustehokkuus- ja kustannushyötyanalyysin kustannukset muutettua QALY:tä kohti). EQ-5D:tä käytetään hyödyllisyysmittarina. Elämänlaadun muutos (ilmaistuna ryhmän välisenä erona lähtötilanteesta 12 kuukauteen PDQ-39-yhteenvetoindeksin pisteytyksen mukaan) on tärkein kliininen tulos. Toissijaisia seurauksia ovat toiminnallinen terveys, komplikaatiot ja haittavaikutukset, hoidon käyttö sekä potilaiden ja neurologien käsitykset molemmista hoidoista.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
51
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Noord Holland
-
Amsterdam, Noord Holland, Alankomaat, 1100ZZ
- Academic Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Idiopaattinen Parkinsonin tauti, johon liittyy bradykinesia ja vähintään kaksi seuraavista oireista; lepovapina, jäykkyys ja epäsymmetria;
- Huolimatta optimaalisesta farmakologisesta hoidosta, vähintään yksi seuraavista oireista: vakavat vasteen vaihtelut, dyskinesiat, kivulias dystonia tai bradykinesia;
- Elinajanodote vähintään kaksi vuotta.
Poissulkemiskriteerit:
- Ikäraja alle 18 vuotta
- Aiempi PD-neurokirurgia (esim. DBS, pallidotomia, talamotomia);
- Edellinen CLI (PEG-putken tai Nasal Jejuna|-putken kautta);
- Hoehn ja Yahr vaihe 5 päivän parhaalla hetkellä;
- Muu vakavasti vammainen sairaus;
- Dementia tai merkkejä vakavasta kognitiivisesta heikkenemisestä
- Psykoosi;
- Nykyinen masennus;
- DBS-leikkauksen vasta-aiheet, kuten fyysinen häiriö, joka tekee leikkauksesta vaarallisen;
- PEG-leikkauksen vasta-aiheet, kuten välissä olevat elimet, askites ja ruokatorven suonikohjut tai Duodopa;
- Raskaus, imetys ja hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä luotettavaa ehkäisymenetelmää;
- Ei tietoista suostumusta;
- laillisesti epäpätevät aikuiset;
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: jatkuva levodopa-infuusio
jatkuva intrajejunaalinen levodopa-karbidopa-infuusio
|
Levodopa-karbidopa-suoligeelin jatkuva annostelu intrajejunaalisen perkutaanisen letkun kautta (Duodopa, CLI, CILI)
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: syvä aivojen stimulaatio
Subtalamuksen ytimen (STN) kahdenvälinen syväaivostimulaatio (DBS)
|
Subtalamuksen ytimen (STN) kahdenvälinen syväaivostimulaatio (DBS)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kustannustehokkuus kustannuksissa vaihdettua yksikköä kohti PDQ-39:ssä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Kustannukset vaihdettua yksikköä kohti PDQ-39:ssä.
|
12 kuukautta
|
|
Kustannushyötysuhde muutettua laatua mukautettua elinvuotta kohden (QALY, vuotta)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Kustannukset QALY-kohtaisesti.
EuroQol 5D-3L (EQ-5D; 5 kysymystä, kukin pisteet 1-3, antaa terveydentilan, käännetään mukana toimitetulla arvostussarjalla) käytetään hyödyllisyysmittarina.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elämänlaatu (PDQ-39)
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Muutokset Parkinsonin taudin kyselylomakkeen 39 lähtötasosta (PDQ-39; pisteet 0-100, korkeampi pistemäärä on huonompi elämänlaatu)
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Elämänlaatu (EQ-5D:ssä)
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Muutos EuroQol 5D-3L:n lähtötasosta (EQ-5D; 5 kysymystä, kukin pisteet 1-3, mikä antaa terveydentilan, käännetään mukana toimitetulla arviointisarjalla)
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Motoriset oireet
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Pistemuutokset lähtötilanteesta pois- ja päällä-tilassa Movement Disorder Societyn yhtenäisellä Parkinsonin taudin arviointiasteikolla (MDS-UPDRS osa 3; 0-132, korkea pistemäärä on enemmän motorisia oireita)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Motoriset oireet: aika pois päältä ja päällä
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta ajassa off-state, on-state ilman dyskinesioita, on-state ilman häiritseviä dyskinesioita ja on-state vaikeiden dyskinesioiden kanssa mitattuna motoristen oireiden päiväkirjalla
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Motorisia kokemuksia jokapäiväisestä elämästä
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Muutokset lähtötasosta MDS-UPDRS-osassa 2 (Movement Disorder Societyn yhtenäinen Parkinsonin taudin arviointiasteikko (MDS-UPDRS osa 2; pisteet 0-52, korkea pistemäärä on huonompi terveys)
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Dyskinesia
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Kliinisen dyskinesian arviointiasteikon muutos lähtötasosta (CDRS; pisteet 0-28, korkea pistemäärä on enemmän dyskinesiaa)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
PD-lääkitys (levodopa-annos)
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta ilmaistuna levodopa-ekvivalenttiannoksena
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Toiminnallinen terveydentila
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta Amsterdamin lineaariseen vammaisuuteen (ALDS, 29 kohdetta; 0-100, korkea pistemäärä on korkea toiminnallinen tila)
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Ei-motoriset oireet (ei-motoristen oireiden tarkistuslista)
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Muutokset lähtötilanteesta ei-motoristen oireiden tarkistuslistassa
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Ei-motoriset oireet (Rotterdamin oireiden tarkistuslista
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Muutos Rotterdamin oireiden tarkistuslistan lähtötasosta
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Ei-motoriset oireet (SCOPA-AUT)
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta SCOPA-AUT:ssa (Parkinsonin autonomisten oireiden tulosten arviointi; pisteet 0-92, korkeampi pistemäärä on enemmän oireita)
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Vammaisuus
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta Hoehn- ja Yahr-vaiheessa (H&Y-vaihe; 1-5: korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän taudin etenemistä)
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Kognitiivinen toiminta
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Muutos Parkinsonin taudin kognitiivisen arviointiasteikon lähtötasosta (PD-CRS; 0-134, korkeampi pistemäärä johtuu paremmasta kognitiivisesta suorituskyvystä)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Kognitiivinen toiminta Mattis
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta Mattis Dementia -luokituspisteissä (pisteet 0-144, korkeampi pistemäärä on parempi kognitiivinen toiminta)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Neuropsykologinen toiminta BNT
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta Bostonin nimeämistestissä (alue 0-30, korkeampi on parempi)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Neuropsykologinen toiminta Kirjeen sujuvuus
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta kirjainten sujuvuudessa (pisteet 0-100, korkeampi on parempi)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Neuropsykologinen toiminta WAIS IV
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Muutos WAIS IV:n lähtötasosta (Wechsler Adult Intelligence Scale IV - alaosien yhtäläisyydet; pisteet 0-36, korkeampi on parempi)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Neuropsykologinen toiminta Lukeminen
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta hollantilaisessa lukutestissä (0-100, korkeampi on parempi)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Neuropsykologisen toiminnan sanatesti
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta 15 sanan testissä (0-75, korkeampi on parempi)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Neuropsykologinen toiminta Muisti
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Muutos perustasosta Rivermeadin käyttäytymismuistitestissä (alaosasto tallentaa; pisteet 0-42, korkeampi on parempi)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Neuropsykologinen toiminta Polun teko
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta poluntekotestissä (pisteet 10-500, korkeampi pistemäärä on pidempi, eli huonompi pistemäärä)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Neuropsykologinen toiminta Color Word
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta Stroop Color Word Testissä (pisteet 10-1000, korkeampi on parempi)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Neuropsykologinen toimintalinja-orientaatio
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta linjan suunnan arvioinnissa (pisteet 0-30, korkeampi on parempi)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Neuropsykologinen toimiva kello
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta kellorakenteessa (pisteet 0-14, korkeampi on parempi)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Psykiatrinen sairaus
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta Mini International Neuropsychiatric Interview -haastattelussa
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Apatia
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta Starksteinin apatiaasteikossa (SAS; pisteet 0-42, korkea pistemäärä on enemmän merkkejä apatiasta)
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Pakonomaiset häiriöt
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Muutos kompulsiivisen häiriön esiintymisessä lähtötilanteesta arvioituna Parkinsonin taudin impulssi-kompulsiivisten häiriöiden kyselylomakkeella (QUIP, käyttäen vahvistettuja kynnysarvoja)
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Ahdistus
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Muutokset lähtötasosta Hamiltonin ahdistusasteikolla (HAM-A; 0-56, korkea pistemäärä on huonompi tulos)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Masennus
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta Hamilton Depression Rating Scale -asteikolla (HDRS; 0-68, korkeampi tulos on huonompi tulos)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Itsemurha
Aikaikkuna: 12 ja 36 kuukautta
|
Muutokset lähtötasosta Columbian itsemurhien vakavuusasteikolla (vaihteluväli 0–25, korkeampi tulos on huonompi tulos)
|
12 ja 36 kuukautta
|
|
Haittavaikutukset
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Haitallisia vaikutuksia aiheuttaneiden osallistujien lukumäärä ja kuvaus niistä
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Komplikaatiot ja komplikaatioiden kuvaus
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on komplikaatioita ja kuvaus niistä
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Määrätyn hoidon lopettaminen
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Hoidon lopettaneiden osallistujien määrä
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Hoidon epäonnistuminen
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Hoidon epäonnistuneiden osallistujien määrä
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Hoidon vuorovaikutus
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoidon jako
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Potilastyytyväisyys
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Kuvaava kyselylomake, ei asteikkoa, kuvaavat tilastot
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Potilaiden suhtautuminen hoitoon
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta potilaan raportoitujen tulosten asteikolla (alue 0-128, korkea pistemäärä on huonompi tulos)
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Lääkärikulut
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Kokonaiskustannusten laskeminen euroina iMCQ:n (iMTA Medical Consumption Questionnaire) avulla
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Ei-lääketieteellisen hoidon kustannukset
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Kokonaiskustannusten laskeminen euroina iPCQ:n (iMTA Productivity Cost Questionnaire) avulla
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Omaishoitajan taakka
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Kuvaava kyselylomake, ei asteikkoa, kuvaavat tilastot
|
12, 24 ja 36 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Joke M Dijk, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 19. joulukuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 7. joulukuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 26. tammikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 4. toukokuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 25. kesäkuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 13. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 11. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Parkinsonin häiriöt
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Synukleinopatiat
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Parkinsonin tauti
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Immunologiset tekijät
- Dopamiiniagonistit
- Dopamiini-aineet
- Adjuvantit, immunologiset
- Parkinsonin vastaiset aineet
- Dyskinesian vastaiset aineet
- Aromaattiset aminohappodekarboksylaasi-inhibiittorit
- Levodopa
- Carbidopa
- Karbidopa, levodopa lääkeyhdistelmä
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2014_336
- 2014-004501-32 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .