INfusion versus stimulering vid Parkinsons sjukdom (INVEST)
11 februari 2024 uppdaterad av: J.M. Dijk, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Behandling vid avancerad Parkinsons sjukdom: Kontinuerlig intrajejunal Levodopa-INfusion VERSUS djup hjärnstimulering
Både Continuous intrajejunal Levodopa Infusion (CLI) och Deep Brain Stimulation (DBS) är accepterade terapier för behandling av avancerad Parkinsons sjukdom (PD).
Hittills har inga jämförande studier utförts.
INVEST-studien är en öppen randomiserad kontrollerad studie med kostnadseffektivitet som primärt resultat.
Det huvudsakliga kliniska resultatet är livskvalitet; sekundära utfall är bland annat motoriska symtom och neurologiska funktionsnedsättningar.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Bakgrund: Både kontinuerlig intrajejunal Levodopa-infusion (CLI) och Deep Brain Stimulation (DBS) är accepterade terapier för behandling av avancerad Parkinsons sjukdom (PD). Eftersom direkt jämförande studier saknas är det okänt om någon av terapierna är effektivare. Dessutom verkar CLI vara dyrare. För att bestämma den optimala behandlingen vid avancerad PD är en jämförande studie av CLI och DBS motiverad.
Hypotes: Vi antar att CLI är en dyrare terapi vid avancerad PD än DBS och att kostnadsöverskottet inte är kostnadseffektivt med hänsyn till nytta för patient och vårdgivare i livskvalitet, PD-symtom och biverkningar.
Mål: Att förverkliga en kostnadseffektiv behandlingsstrategi vid avancerad PD. Studiedesign: Prospektiv, randomiserad, öppen multicenterstudie, med ytterligare två behandlingsarmar för patientpreferens ("patientpreferens randomiserad studie").
Studiepopulation: Patienter med PD som trots optimal farmakologisk behandling har svåra svarsfluktuationer, dyskinesier, smärtsam dystoni eller bradykinesi. Totalt 66 patienter kommer att randomiseras, minst 120 patienter kommer att inkluderas i patientpreferensarmarna.
Intervention: Patienterna kommer att randomiseras till DBS eller CLI. För DBS-behandling kommer 2 elektroder att implanteras i hjärnan. Elektroderna är anslutna till en implanterad pulsgenerator, som kommer att placeras subkutant i subklaviaområdet. För CLI-behandling kommer ett rör placeras i jejunum via en perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG). Detta rör är anslutet till en extern pump som levererar levodopa-gelen.
Huvudstudieparametrar: Det finns 8 specificerade bedömningsbesök: vid baslinjen och 1 vecka, 3, 6, 9, 12, 24 och 36 månader efter start av studiebehandlingen. De primära hälsoekonomiska resultaten är kostnaderna per ändrad enhet på PDQ-39 (och kostnaderna per ändrad QALY för kostnadseffektivitets- respektive kostnadsnyttoanalyser). EQ-5D kommer att användas som nyttomått. Förändring i livskvalitet (uttryckt i skillnaden mellan grupperna i förändring från baslinje till 12 månader på PDQ-39 summary index score) är det huvudsakliga kliniska resultatet. Bland de sekundära resultaten finns funktionell hälsa, komplikationer och biverkningar, vårdanvändning och patienters och neurologers uppfattning om båda behandlingarna.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
51
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Noord Holland
-
Amsterdam, Noord Holland, Nederländerna, 1100ZZ
- Academic Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Idiopatisk Parkinsons sjukdom med bradykinesi och minst två av följande tecken; vilande tremor, stelhet och asymmetri;
- Trots optimal farmakologisk behandling, åtminstone ett av följande symtom: allvarliga svarsfluktuationer, dyskinesier, smärtsam dystoni eller bradykinesi;
- En förväntad livslängd på minst två år.
Exklusions kriterier:
- Ålder under 18 år
- Tidigare PD-neurokirurgi (t.ex. DBS, pallidotomi, talamotomi);
- Tidigare CLI (genom ett PEG-rör eller Nasal Jejuna|-rör);
- Hoehn och Yahr etapp 5 vid bästa tillfälle under dagen;
- Annan allvarligt handikappande sjukdom;
- Demens eller tecken på allvarlig kognitiv funktionsnedsättning
- Psykos;
- Aktuell depression;
- Kontraindikationer för DBS-kirurgi, såsom en fysisk störning som gör operationen farlig;
- Kontraindikationer för PEG-kirurgi såsom interposerade organ, ascites och esofagogastriska varicer, eller för Duodopa;
- Graviditet, amning och kvinnor i fertil ålder som inte använder en tillförlitlig preventivmetod;
- Inget informerat samtycke;
- Rättsligt inkompetenta vuxna;
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: kontinuerlig levodopa-infusion
kontinuerlig intrajejunal infusion av levodopa-karbidopa
|
Kontinuerlig leverans av levodopa-karbidopa tarmgel genom ett intrajejunalt perkutant rör (Duodopa, CLI, CILI)
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: djup hjärnstimulering
Bilateral djup hjärnstimulering (DBS) av den subthalamiska kärnan (STN)
|
Bilateral djup hjärnstimulering (DBS) av den subthalamiska kärnan (STN)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Kostnadseffektivitet i kostnader per ändrad enhet på PDQ-39
Tidsram: 12 månader
|
Kostnaderna per bytt enhet på PDQ-39.
|
12 månader
|
|
Kostnadsnytta i kostnader per ändrat kvalitetsjusterat livsår (QALY, år)
Tidsram: 12 månader
|
Kostnaderna per QALY.
EuroQol 5D-3L (EQ-5D; 5 frågor, varje poäng 1-3, ger ett hälsotillstånd, som ska översättas med den medföljande värderingsuppsättningen) kommer att användas som nyttomått.
|
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Livskvalitet (på PDQ-39)
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Förändringar från Baseline på Parkinsons Disease Questionnaire-39 (PDQ-39; poäng 0-100, högre poäng är lägre livskvalitet)
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Livskvalitet (på EQ-5D)
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Ändra från Baseline på EuroQol 5D-3L (EQ-5D; 5 frågor, varje poäng 1-3, vilket ger ett hälsotillstånd, som ska översättas med medföljande värderingsuppsättning)
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Motoriska symtom
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Poängändringar från Baseline i av och på tillstånd på Movement Disorder Societys Unified Parkinson Disease Rating Scale (MDS-UPDRS del 3; 0-132, hög poäng är fler motoriska symptom)
|
12 och 36 månader
|
|
Motoriska symtom: tid i av och på-läge
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Ändring från Baseline i tid i off-state, on-state utan dyskinesier, on-state utan besvärande dyskinesier och on-state med besvärande dyskinesier mätt med motorisk symtom dagbok
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Motoriska upplevelser av det dagliga livet
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Förändringar från Baseline på MDS-UPDRS del 2 (Movement Disorder Society's Unified Parkinson Disease Rating Scale (MDS-UPDRS del 2; poäng 0-52, hög poäng är sämre hälsa)
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Dyskinesi
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Förändring från Baseline på klinisk dyskinesi-värderingsskala (CDRS; poäng 0-28, hög poäng är mer dyskinesi)
|
12 och 36 månader
|
|
PD-medicin (levodopa-ekvivalent dos)
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Förändring från baslinjen uttryckt i levodopaekvivalent dos
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Funktionellt hälsotillstånd
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Ändring från Baseline på Amsterdam Linear Disability Score (ALDS, 29 poster; 0-100, hög poäng är hög funktionsstatus)
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Icke-motoriska symtom (checklista för icke-motoriska symtom)
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Ändringar från baslinjen på checklista för icke-motoriska symtom
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Icke-motoriska symtom (Rotterdam Symptom Checklist
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Ändra från Baseline på Rotterdam Symtomchecklista
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Icke-motoriska symtom (SCOPA-AUT)
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Ändring från Baseline på SCOPA-AUT (SCales for Outcomes in PArkinson's Autonomic symptoms; poäng 0-92, högre poäng är fler symptom)
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Handikapp
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Förändring från baslinjen i Hoehn- och Yahr-stadiet (H&Y-stadiet; 1-5: högre poäng är mer sjukdomsprogression)
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Kognitiv funktion
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Förändring från baslinjen på Parkinsons sjukdoms kognitionsskala (PD-CRS; 0-134, högre poäng är ett resultat av bättre kognitiv prestation)
|
12 och 36 månader
|
|
Kognitivt fungerande Mattis
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Förändring från Baseline i Mattis Demens Rating-poäng (poäng 0-144, högre poäng är bättre kognitiv funktion)
|
12 och 36 månader
|
|
Neuropsykologiskt fungerande BNT
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Ändra från Baseline i Boston Naming Test (intervall 0-30, högre är bättre)
|
12 och 36 månader
|
|
Neuropsykologiskt fungerande Bokstavsflytande
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Ändra från baslinjen i bokstavsflytande (poäng 0-100, högre är bättre)
|
12 och 36 månader
|
|
Neuropsykologiskt fungerande WAIS IV
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Förändring från Baseline i WAIS IV (Wechsler Adult Intelligence Scale IV - underavsnittslikheter; poäng 0-36, högre är bättre)
|
12 och 36 månader
|
|
Neuropsykologiskt fungerande läsning
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Ändring från baslinje i holländskt lästest (0-100, högre är bättre)
|
12 och 36 månader
|
|
Neuropsykologiskt fungerande ordtest
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Ändra från Baseline i 15-ordstest (0-75, högre är bättre)
|
12 och 36 månader
|
|
Neuropsykologiskt fungerande minne
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Ändring från Baseline i Rivermead beteendeminnestest (undersektionsbutiker; poäng 0-42, högre är bättre)
|
12 och 36 månader
|
|
Neuropsykologiskt fungerande Trail making
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Ändra från Baseline i Trail making test (poäng 10-500, högre poäng är längre tid, d.v.s. sämre poäng)
|
12 och 36 månader
|
|
Neuropsykologiskt fungerande färgord
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Ändra från Baseline i Stroop Color Word Test (poäng 10-1000, högre är bättre)
|
12 och 36 månader
|
|
Neuropsykologiskt fungerande Linjeorientering
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Ändra från Baseline i bedömning av linjeorientering (poäng 0-30, högre är bättre)
|
12 och 36 månader
|
|
Neuropsykologiskt fungerande klocka
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Ändra från baslinjen i klockkonstruktion (poäng 0-14, högre är bättre)
|
12 och 36 månader
|
|
Psykiatrisk sjukdom
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Förändring från Baseline i Mini International Neuropsychiatric Intervju
|
12 och 36 månader
|
|
Apati
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Förändring från baslinjen i Starksteins apatiskala (SAS; poäng 0-42, hög poäng är fler tecken på apati)
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Tvångssyndrom
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Förändring i närvaro av tvångssyndrom från baslinjen bedömd med Parkinsons sjukdom Impulsiva-Kompulsiva Disorders Questionnaire (QUIP, med fastställda trösklar)
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Ångest
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Ändringar från Baseline på Hamilton Anxiety Scale (HAM-A; 0-56, hög poäng är sämre resultat)
|
12 och 36 månader
|
|
Depression
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Ändring från Baseline på Hamilton Depression Rating Scale (HDRS; 0-68, högre poäng är sämre resultat)
|
12 och 36 månader
|
|
Suicidalitet
Tidsram: 12 och 36 månader
|
Förändringar från Baseline på Columbia Suicide Severity Rating Scale (intervall 0-25, högre poäng är sämre resultat)
|
12 och 36 månader
|
|
Skadliga effekter
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Antal deltagare med biverkningar och beskrivning av dessa
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Komplikationer och beskrivning av komplikationer
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Antal deltagare med komplikationer och beskrivning av dessa
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Stoppa tilldelad behandling
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Antal deltagare som avbröt behandlingen
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Behandlingsfel
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Antal deltagare med behandlingssvikt
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Behandling cross-over
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Antal deltagare med behandlingsöverkorsning
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Patientnöjdhet
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Beskrivande frågeformulär, ingen skala tillämpad, beskrivande statistik
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Patienternas inställning till behandling
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Förändring från Baseline på Patient Reported Outcome Scale (intervall 0-128, hög poäng är sämre utfall)
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Sjukvårdskostnader
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Beräkning av de totala kostnaderna i euro med hjälp av iMCQ (iMTA Medical Consumption Questionnaire)
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Icke-sjukvårdskostnader
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Beräkning av de totala kostnaderna i euro med hjälp av iPCQ (iMTA Productivity Cost Questionnaire)
|
12, 24 och 36 månader
|
|
Vårdgivare börda
Tidsram: 12, 24 och 36 månader
|
Beskrivande frågeformulär, ingen skala tillämpad, beskrivande statistik
|
12, 24 och 36 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Joke M Dijk, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
19 december 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
7 december 2021
Avslutad studie (Faktisk)
26 januari 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 maj 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 juni 2015
Första postat (Beräknad)
25 juni 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
13 februari 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 februari 2024
Senast verifierad
1 februari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Parkinsons sjukdom
- Basala ganglia sjukdomar
- Rörelsestörningar
- Synukleinopatier
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Parkinsons sjukdom
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Neurotransmittormedel
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Enzyminhibitorer
- Immunologiska faktorer
- Dopaminagonister
- Dopaminmedel
- Adjuvans, immunologiska
- Antiparkinsonmedel
- Medel mot dyskinesi
- Aromatiska aminosyradekarboxylasinhibitorer
- Levodopa
- Carbidopa
- Karbidopa, levodopa läkemedelskombination
Andra studie-ID-nummer
- 2014_336
- 2014-004501-32 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .