INFUZJA VERSUS Stymulacja w chorobie Parkinsona (INVEST)

Uzasadnienie: Zarówno ciągła dojelitowa infuzja lewodopy (CLI), jak i głęboka stymulacja mózgu (DBS) są akceptowanymi metodami leczenia zaawansowanej choroby Parkinsona (PD). Ponieważ brakuje badań bezpośrednio porównawczych, nie wiadomo, czy któraś z terapii jest skuteczniejsza. Poza tym CLI wydaje się być droższe. Aby określić optymalne leczenie w zaawansowanej PD, uzasadnione jest badanie porównawcze CLI i DBS.

Hipoteza: Stawiamy hipotezę, że CLI jest droższą terapią w zaawansowanej PD niż DBS i że nadwyżka kosztów nie jest opłacalna w odniesieniu do korzyści dla pacjenta i opiekunów w zakresie jakości życia, objawów PD i działań niepożądanych.

Cel: Zrealizowanie opłacalnej strategii leczenia zaawansowanej PD. Projekt badania: Prospektywne, randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie z dwiema dodatkowymi grupami leczenia według preferencji pacjenta („randomizowane badanie według preferencji pacjenta”).

Populacja badana: Pacjenci z chP, u których pomimo optymalnego leczenia farmakologicznego występują znaczne fluktuacje odpowiedzi, dyskinezy, bolesna dystonia lub spowolnienie ruchowe. W sumie 66 pacjentów zostanie zrandomizowanych, co najmniej 120 pacjentów zostanie włączonych do grup preferencji pacjentów.

Interwencja: Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy DBS lub CLI. W przypadku leczenia DBS do mózgu zostaną wszczepione 2 elektrody. Elektrody są podłączone do wszczepionego generatora impulsów, który zostanie umieszczony podskórnie w okolicy podobojczykowej. W przypadku leczenia CLI rurka zostanie umieszczona w jelicie czczym przez przezskórną endoskopową gastrostomię (PEG). Ta rurka jest podłączona do zewnętrznej pompy, która dostarcza żel lewodopy.

Główne parametry badania: Jest 8 określonych wizyt oceniających: na początku badania i 1 tydzień, 3, 6, 9, 12, 24 i 36 miesięcy po rozpoczęciu leczenia w ramach badania. Podstawowymi wynikami ekonomicznymi w zakresie zdrowia są koszty na zmienioną jednostkę w PDQ-39 (oraz koszty na zmienioną QALY odpowiednio dla analiz opłacalności i użyteczności kosztów. Jako miarę użyteczności zostanie zastosowany EQ-5D. Głównym rezultatem klinicznym jest zmiana jakości życia (wyrażona różnicą pomiędzy grupami w zmianie od wartości początkowej do 12 miesięcy na podstawie sumarycznego wskaźnika PDQ-39). Wśród drugorzędnych wyników znajdują się zdrowie funkcjonalne, powikłania i działania niepożądane, stosowanie opieki oraz postrzeganie pacjentów i neurologów w odniesieniu do obu metod leczenia.