Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Setmelanotid u jednoho pacienta s parciální lipodystrofií

13. prosince 2021 aktualizováno: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Rozšířený přístup pro použití setmelanotidu u jednoho pacienta s parciální lipodystrofií (LD) spojenou s nedostatkem leptinu a mnohočetnými autoimunitními chorobami

Cílem této studie s jedním pacientem je posoudit bezpečnost a účinnost setmelanotidu jako léčby závažných metabolických abnormalit vyplývajících z LD, zejména refrakterní hypertriglyceridémie vedoucí k opakovaným záchvatům pankreatitidy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o studii s jedním pacientem k posouzení bezpečnosti a účinnosti setmelanotidu u jedinečného pacienta s parciálním LD a závažnými metabolickými abnormalitami, zejména refrakterní hypertriglyceridémií vedoucí k recidivující pankreatitidě navzdory probíhající léčbě plazmaferézou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • University of Michigan

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

15 let až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný písemný informovaný souhlas
  2. Schopnost dodržovat návštěvy a procedury požadované programem.

  3. Má parciální lipodystrofii potvrzenou lékařem a má následující vlastnosti:

    • Má atypickou lipodystrofii.
    • Má přítomnost neutralizační protilátky proti metroleptinu
    • Pacient má život ohrožující hypertriglyceridémii a měl >8 epizod pankreatitidy, vyžadující týdenní plazmaferézu
    • Má diabetes mellitus 1. typu s HbA1c > 10 %.
  4. Žena ve věku do 18 let

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnóza schizofrenie, bipolární poruchy, poruchy osobnosti nebo jiných poruch Diagnostického a statistického manuálu duševních poruch (DSM-III), o kterých se výzkumník domnívá, že budou významně interferovat s dodržováním studie. Neurokognitivní poruchy ovlivňující schopnost vyjádřit souhlas nebudou diskvalifikující, pokud bude ustanoven vhodný opatrovník schopný dát souhlas.
  2. Anamnéza nebo anamnéza blízké rodinné anamnézy (rodiče nebo sourozenci) rakoviny kůže nebo melanomu nebo anamnéza pacienta očního-kutánního albinismu.
  3. Významné dermatologické nálezy týkající se melanomových nebo premelanomových kožních lézí, zjištěné jako součást screeningového komplexního kožního hodnocení provedeného kvalifikovaným dermatologem.
  4. Významná přecitlivělost na studovaný lék.
  5. Neschopnost dodržet režim injekce QD.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Setmelanotid denní subkutánní injekce
Léčba setmelanotidem až 18 týdnů.
Lék: Setmelanotid
denní subkutánní injekce
Ostatní jména:
  • RM-493

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny triglyceridů nalačno (TG).
Časové okno: 12 až 20 týdnů
Průměrná změna triglyceridů nalačno od výchozí hodnoty po léčbě setmelanotidem.
12 až 20 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. srpna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

31. ledna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

31. ledna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. srpna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

25. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. ledna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. prosince 2021

Naposledy ověřeno

1. prosince 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RM-493-019

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Setmelanotid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit