Otevřená rozšiřující studie NEOD001 u subjektů s amyloidózou s lehkým řetězcem (AL) (OLE)

Kritéria pro zařazení:

1. Dříve zařazeni a léčeni po dobu alespoň 9 měsíců ve studii NEOD001-001
2. Schopnost porozumět a ochota podepsat informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli studijních postupů

3. Má dostatečnou rezervu kostní dřeně, jaterní a ledvinové funkce, jak je prokázáno:

   • Absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥1,0 ​​× 109/l
   • Počet krevních destiček ≥75 × 109/l
   • Hemoglobin ≥9 g/dl
   • Celkový bilirubin ≤ 2násobek horní hranice normálu (× ULN)
   • Aspartátaminotransferáza (AST) a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) ≤3 × ULN
   • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace ≥30 ml/min
4. Systolický krevní tlak v sedě 90 až 180 mmHg
5. Stav výkonu ECOG 0 až 2
6. Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít negativní sérový těhotenský test do 28 dnů před prvním podáním studovaného léku a souhlasit s používáním vysoce účinné lékařem schválené antikoncepce od 30 dnů před prvním podáním hodnoceného léku do 90 dnů po poslední studie podávání léku
7. Muži musí být chirurgicky sterilní nebo musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce schválené lékařem od 30 dnů před prvním podáním studovaného léčiva do 90 dnů po posledním podání studovaného léčiva

Kritéria vyloučení:

1. Jakákoli nová lékařská kontraindikace nebo klinicky významná abnormalita fyzického, neurologického, laboratorního, vitálních funkcí nebo elektrokardiogramu (EKG) vyšetření (např. fibrilace síní; s výjimkou subjektů, u kterých je kontrolována komorová frekvence), které znemožňují pokračování nebo zahájení léčby s NEOD001 nebo účastí ve studii
2. Nežádoucí účinky spojené s infuzí (AE) nebo přecitlivělost na NEOD001 nebo kteroukoli z pomocných látek v anamnéze stupně ≥3
3. Léčba jakoukoli protinádorovou terapií (standardní nebo zkušební) během 14 dnů před první dávkou studovaného léku. Kromě toho se subjekty musí plně zotavit (tj. Společná terminologická kritéria pro nežádoucí účinky [CTCAE] stupeň 1 Národního institutu pro rakovinu [výjimka: subjekty s předchozím bortezomibem mohou mít neuropatii stupně 2 CTCAE]) z klinicky významných toxických účinků této léčby

4. Ve stanoveném časovém rámci před prvním podáním studovaného léku jste obdrželi cokoli z následujícího:

   • Hematopoetické růstové faktory, transfuze krve nebo krevních přípravků do 1 týdne
   • Velká operace do 2 týdnů
   • Radioterapie do 2 týdnů
   • Transplantace do 8 týdnů
   • Zkoumaný lék jiný než NEOD001 do 4 týdnů
   • Další experimentální antiamyloidní terapie jiná než NEOD001 během 2 let
5. Nekontrolovaná symptomatická ortostatická hypotenze
6. Infarkt myokardu, nekontrolovaná angina pectoris, těžké nekontrolované ventrikulární arytmie nebo elektrokardiografický důkaz akutní ischémie během 6 měsíců před první dávkou studovaného léku
7. Nekontrolovaná infekce

8. Sekundární malignita, s výjimkou:

   • Adekvátně léčený bazocelulární karcinom, spinocelulární karcinom nebo in situ karcinom děložního čípku
   • Adekvátně léčená rakovina stadia I, ze které je subjekt v současné době v remisi
   • Jakákoli jiná rakovina, u které byl subjekt bez onemocnění po dobu ≥ 3 let
9. Infekce virem nekontrolované lidské imunodeficience (HIV), hepatitidou B nebo hepatitidou C
10. Ženy, které kojí