Otwarte badanie rozszerzone NEOD001 u pacjentów z amyloidozą łańcuchów lekkich (AL). (OLE)

Kryteria przyjęcia:

1. Wcześniej zakwalifikowani i leczeni przez co najmniej 9 miesięcy w badaniu NEOD001-001
2. Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania formularza świadomej zgody przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych

3. Ma odpowiednią rezerwę szpiku kostnego, czynność wątroby i nerek, o czym świadczą:

   • Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥1,0 ​​× 109/l
   • Liczba płytek krwi ≥75 × 109/l
   • Hemoglobina ≥9 g/dl
   • Bilirubina całkowita ≤2-krotność górnej granicy normy (× GGN)
   • Aminotransferaza asparaginianowa (AST) i/lub aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤3 × GGN
   • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego ≥30 ml/min
4. Skurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej od 90 do 180 mmHg
5. Stan wydajności ECOG 0 do 2
6. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu 28 dni przed pierwszym podaniem badanego leku i wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji zatwierdzonej przez lekarza od 30 dni przed pierwszym podaniem badanego leku do 90 dni po podanie ostatniego badanego leku
7. Mężczyźni muszą być chirurgicznie jałowi lub muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji zatwierdzonej przez lekarza od 30 dni przed pierwszym podaniem badanego leku do 90 dni po ostatnim podaniu badanego leku

Kryteria wyłączenia:

1. Jakiekolwiek nowe przeciwwskazanie medyczne lub klinicznie istotna nieprawidłowość w wynikach badań fizycznych, neurologicznych, laboratoryjnych, parametrów życiowych lub elektrokardiogramu (EKG) (np. z NEOD001 lub udziałem w badaniu
2. Historia zdarzeń niepożądanych stopnia ≥3 związanych z infuzją (AE) lub nadwrażliwości na NEOD001 lub którąkolwiek substancję pomocniczą
3. Leczenie jakąkolwiek terapią przeciwnowotworową (standardową lub eksperymentalną) w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku. Ponadto pacjenci muszą całkowicie wyzdrowieć (tj. stopień 1. według kryteriów National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] [wyjątek: pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali bortezomib, mogą mieć neuropatię stopnia 2. według CTCAE]) po klinicznie istotnych toksycznych skutkach tego leczenia

4. Otrzymał którekolwiek z poniższych w określonych ramach czasowych przed pierwszym podaniem badanego leku:

   • Hematopoetyczne czynniki wzrostu, transfuzje krwi lub produktów krwiopochodnych w ciągu 1 tygodnia
   • Poważna operacja w ciągu 2 tygodni
   • Radioterapia w ciągu 2 tygodni
   • Przeszczep w ciągu 8 tygodni
   • Badany lek inny niż NEOD001 w ciągu 4 tygodni
   • Kolejna eksperymentalna terapia antyamyloidowa inna niż NEOD001 w ciągu 2 lat
5. Niekontrolowane objawowe niedociśnienie ortostatyczne
6. Zawał mięśnia sercowego, niekontrolowana dławica piersiowa, ciężkie niekontrolowane komorowe zaburzenia rytmu lub elektrokardiograficzne dowody ostrego niedokrwienia w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku
7. Niekontrolowana infekcja

8. Nowotwór wtórny, z wyjątkiem:

   • Odpowiednio leczony rak podstawnokomórkowy, rak płaskonabłonkowy lub rak szyjki macicy in situ
   • Odpowiednio leczony rak w stadium I, z którym pacjent jest obecnie w remisji
   • Każdy inny rak, od którego pacjent nie chorował przez ≥3 lata
9. Niekontrolowane zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV), zapaleniem wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C
10. Kobiety w okresie laktacji