Estudio de extensión abierto de NEOD001 en sujetos con amiloidosis de cadena ligera (AL) (OLE)

Criterios de inclusión:

1. Previamente inscrito y tratado durante al menos 9 meses en el Estudio NEOD001-001
2. Capacidad para comprender y voluntad para firmar un formulario de consentimiento informado antes del inicio de cualquier procedimiento de estudio

3. Tiene adecuada reserva de médula ósea, función hepática y renal, como lo demuestra:

   • Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) ≥1,0 ​​×109/L
   • Recuento de plaquetas ≥75 × 109/L
   • Hemoglobina ≥9 g/dL
   • Bilirrubina total ≤2 veces el límite superior de lo normal (× LSN)
   • Aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) ≤3 × LSN
   • Tasa de filtración glomerular estimada ≥30 ml/minuto
4. Presión arterial sistólica sentado 90 a 180 mmHg
5. Estado de rendimiento ECOG 0 a 2
6. Las mujeres en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés) deben tener una prueba de embarazo en suero negativa dentro de los 28 días anteriores a la primera administración del fármaco del estudio y aceptar usar un método anticonceptivo altamente efectivo aprobado por un médico desde 30 días antes de la primera administración del fármaco del estudio hasta 90 días después de la última administración del fármaco del estudio
7. Los sujetos masculinos deben ser quirúrgicamente estériles o deben aceptar usar un método anticonceptivo altamente eficaz aprobado por un médico desde 30 días antes de la primera administración del fármaco del estudio hasta 90 días después de la última administración del fármaco del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Cualquier nueva contraindicación médica o anomalía clínicamente significativa en el examen físico, neurológico, de laboratorio, de signos vitales o de electrocardiograma (ECG) (p. ej., fibrilación auricular, con la excepción de sujetos para los que se controla la frecuencia ventricular) que impide continuar o iniciar el tratamiento con NEOD001 o participación en el estudio
2. Antecedentes de eventos adversos (AA) asociados a la infusión de Grado ≥3 o hipersensibilidad a NEOD001 o a cualquiera de sus excipientes
3. Tratamiento con cualquier terapia contra el cáncer (estándar o de investigación) dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio. Además, los sujetos deben haberse recuperado por completo (es decir, los criterios de terminología común para eventos adversos [CTCAE] del Instituto Nacional del Cáncer [CTCAE] de grado 1 [excepción: los sujetos con bortezomib previo pueden tener neuropatía de grado 2 de CTCAE]) de los efectos tóxicos clínicamente significativos de ese tratamiento

4. Recibió cualquiera de los siguientes dentro del período de tiempo especificado antes de la primera administración del fármaco del estudio:

   • Factores de crecimiento hematopoyético, transfusiones de sangre o productos sanguíneos dentro de 1 semana
   • Cirugía mayor en 2 semanas
   • Radioterapia en 2 semanas
   • Trasplante en 8 semanas
   • Medicamento en investigación que no sea NEOD001 dentro de las 4 semanas
   • Otra terapia anti-amiloide experimental que no sea NEOD001 dentro de 2 años
5. Hipotensión ortostática sintomática no controlada
6. Infarto de miocardio, angina no controlada, arritmias ventriculares graves no controladas o evidencia electrocardiográfica de isquemia aguda, dentro de los 6 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio
7. Infección descontrolada

8. Neoplasia maligna secundaria, con la excepción de:

   • Carcinoma de células basales, carcinoma de células escamosas o cáncer de cuello uterino in situ tratados adecuadamente
   • Cáncer en etapa I tratado adecuadamente del cual el sujeto se encuentra actualmente en remisión
   • Cualquier otro cáncer del que el sujeto haya estado libre de enfermedad durante ≥3 años
9. Infección no controlada por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B o hepatitis C
10. Mujeres que están lactando